抗癫痫新药临床进展领衔国内，海南海药狙击难治病种赛道助推估值重塑

近期，海南海药股份有限公司(简称“海南海药”证券代码：SZ:000566)回复投资者提问时表示， “公司抗癫痫新药派恩加滨在靶向KCNQ通道抗癫痫创新药全球研发进度中，临床进度仅次于全球进展最快的加拿大Xenon公司旗下XEN1101，公司正在开展派恩加滨Ⅱa期临床研究，如有相关进展将会及时披露。”

由于癫痫疾病存在巨大未满足临床需求，市场对海南海药新靶点药物派恩加滨的“稀缺性+临床加速”逻辑认可有望进一步加深，在需求刚性+竞争真空+潜在海外权益价值的三重共振下，为其估值逻辑的重塑打开更大想象空间。

直指重磅市场爆发点，抗癫痫新药领域酝酿巨大市场潜力

癫痫一直是中枢神经领域大病种之一。数据显示，当前全球约有5170万癫痫患者，中国约有900万癫痫患者，患者群体中约有500万人接受药物治疗，但目前临床一线常用癫痫药物在疗效、安全性/作用机制方面各有优劣，仍存在药物疗效欠佳、可选创新药少、副作用较多、便捷性不足等问题，临床上依然存在较大未满足需求。

相关机构预计到2035年中国接受癫痫治疗的患者人群可达600万人，中国抗癫痫药品市场过去5年年复合增长率为2%，2023年样本医院市场规模便已达到了53亿人民币，根据华源证券预计实际规模或在百亿量级，预计未来市场需求增长可观。

派恩加滨：临床进展持续佐证抗癫痫新药治疗优势

派恩加滨作为自主研发的全新一代KCNQ2通道激动剂，为KCNQ 钾通道激动剂初代药物瑞替加滨的me better药物，其克服了瑞替加滨化学性质不稳定的问题，化学性质、活性、药代和安全性特征均显著优化，没有色素沉积风险。

海南海药于2019年6月与上海药物所达成合作，独家获得派恩加滨项目在中国大陆地区抗癫痫适应症的临床开发、生产、制造及商业化的权利。在KCNQ2激动剂作用机制早期的研究论证分析阶段，上海药物所课题组与浙江大学郭江涛教授开展联合研究，于2023年10月19日在Nature Communications 发表研究论文“Ligand activation mechanisms of human KCNQ2 channel”，揭示了人源KCNQ2- HN37和PIP2复合物的结构以及派恩加滨的分子作用机制，对指导后续临床实验和KCNQ通道药物研发均产生了重要意义。

非临床体外及体内试验结果表明，派恩加滨活性更高，血脑组织分布更佳，在药效、代谢稳定性、体内分布、毒性等方面均明显优于瑞替加滨;非临床重复给药毒性、生殖毒性、遗传毒性、眼部毒性等毒理学研究及Ia期单剂给药、Ib期多剂给药临床研究结果显示其具有良好的安全性和耐受性，在包括6-Hz精神运动性发作小鼠在内的多种动物模型上显示良好抗癫痫效应，在癫痫等领域有望为众多患者提供药物治疗新选择，治疗潜力值得期待。

在临床研究进程中，派恩加滨获得了临床医生的初步认可，认为该药物有KCNQ钾通道创新作用机制、对局灶性癫痫安全性较好、同机制药物对部分难治性癫痫疗效较好的优势，应用前景广阔，可考虑短期针对局灶性癫痫患者奠定基础，后续长期拓展早期患者;派恩加滨上市后短期优先用于癫痫患者联合治疗，该产品在单药使用上亦有应用空间。

临床研发进度领衔国内、接轨全球

虽然初代KCNQ通道激动剂药物瑞替加滨由于不良反应较大等原因退市，但“昙花一现”的过程不仅带来了显著的成药性和疗效验证，其关键调控作用也让钾离子通道KCNQ家族在癫痫领域备受关注，正因目前全球尚缺少KCNQ 激动剂治疗癫痫药物上市，从而该细分赛道也暴露出了明显的卡位机会。临床上关注开发高效且安全性更好的靶向KCNQ2抗癫痫药物，是当前癫痫新药研发最前沿主流方向之一。

当前在研格局方面，根据医药魔方数据，已进入临床阶段的KCNQ通道激动剂仅有海外3款及国内2款，整体竞争格局较为良好。其中海南海药派恩加滨为国内临床进度最快，目前已顺利完成Ⅱa期临床研究低、中、高剂量队列入组，未来海南海药在派恩加滨与布局的其他新一代抗癫痫仿制药项目配合下，有望成为争夺抗癫痫领域市场缺口的有力竞争者。

创新转型的“杠杆效应”

全球贸易格局深刻变革的当下，国产创新药企同样站在关键的十字路口。海南海药多年来坚持“仿创结合、内研外引”战略路线，持续扩充高水平研发团队建设，加大研发投入，积极捕捉机遇布局原有产品以外更高附加值的创新药和特色药第二、第三增长曲线，完成了自身研发创新体系的重塑。

从“一致性评价”到“突破性治疗品种”，亮出创新“底牌”的海南海药有望加快在研创新管线的突围步伐，参与国际医药市场的重磅品种角逐，用更加科学、安全、有效的治疗新药物惠及广大患者，并撬动公司新一轮的成长周期。