瞄准医学“无人区”！中关村生命科学园创新药企蓬勃发展

转自：北京日报客户端

突破细胞和基因疗法无法治愈实体肿瘤的瓶颈，找到治疗渐冻症的创新靶点，尝试治疗肺纤维化……在现代医学尚未攻克的“无人区”，一批北京生物医药创新企业正在发力。记者从中关村生命科学园获悉，近期，园区内一批创新企业在早期临床领域迎来多项重量级成果。

从患者血液中提取分离出T细胞，再导入相关基因，给T细胞装上可以精准杀灭癌细胞的“GPS”。此后，经过培养扩增、检测等环节，大约14天后，一份定制化的细胞基因治疗药物诞生，将运送到医院，回输至患者体内，实现精准治疗。如今，在创新药企华夏英泰的实验室内，每个月大约会生成6份左右这样“量身定制”的细胞基因药物，投入肿瘤、自身免疫性疾病的早期临床研究中。

近年来，细胞基因药物在癌症、罕见病等治疗中开始显现神奇疗效，成为医药发展热门赛道。但这一新疗法仍存在着不少短板和痛点。华夏英泰联合创始人赵学强告诉记者，一方面，在对肿瘤的治疗上，当前上市的细胞治疗药物主要针对血液瘤，尚未能攻克难度更大的实体肿瘤治疗；另一方面，需要采集患者自体细胞进行“量身定制”的药物难以实现规模化制备，因此价格高昂，往往是上百万一针的天价。

针对这两大难题，这家创新药企勇闯“无人区”。攻克实体肿瘤方面，针对恶性程度较高、进展较快的甲胎蛋白阳性胃癌，华夏英泰的创新药产品已经在北京大学肿瘤医院针对两例晚期患者进行了探索性临床试验，其中一位患者使用该疗法8周后，胃部肿瘤成功缩小近一半，另一位患者在治疗一个月后评估，发现肿瘤不再生长，得到有效控制。

为何新疗法能实现对实体肿瘤的有效治疗和控制？赵学强介绍，公司在药物设计上采用了自研的STAR-T平台。这一新技术相比细胞治疗的传统CAR-T技术有显著优势，对癌细胞识别灵敏度更高，能获得天然双靶点，而且不易耗竭，对肿瘤的浸润能力强。

近期，在上海长征医院，一位不幸罹患系统性红斑狼疮10年的患者回输了从华夏英泰实验室定制的细胞基因药物，一个月后，评估显示该患者已基本治愈。参与此次临床研究的药物不仅疗效“惊艳”，还展现出安全性方面的新突破。它并非采用患者自体细胞定制，而是采用健康供给者的细胞制作，属于通用型细胞治疗药物。赵学强表示，目前，相关研究项目已经在上海长征医院启动，如果能实现通用型细胞治疗药物的制备，将大幅降低细胞基因治疗“天价药”的成本，同时也能破解患者自身因患病虚弱、细胞质量差的制药难题。

华夏英泰，是中关村生命科学园创新药企蓬勃发展的缩影。针对渐冻症这一尚未攻克的疾病，创新药企神济昌华基于独家靶点SG001研发基因治疗药物，以期实现一次给药、长期有效。近期，在研究者发起的临床研究中获得同情用药的首例患者已用药满一年，用药前快速进展的疾病得到控制，疾病进展趋于稳定。与此同时，园区内华辉安健、普沐生物等基于北京生命科学研究所创新成果孵化而来的创新药企，也正在向治疗乙肝、肺纤维化等疑难病症发起冲击。