深耕细作创新不止 华东医药西罗莫司口服溶液罕见病适应症获批临床

本报记者 邬霁霞

12月5日，华东医药发布公告称，近日，公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，由中美华东申报的西罗莫司口服溶液临床试验申请获得批准。

公告显示，中美华东的西罗莫司口服溶液于2005年首次获批上市，适应症为“适用于接受肾移植的患者，预防器官排斥”，商品名：赛莫司；本次获批开展临床试验的适应症为“18周岁以下结节性硬化症相关癫痫”。

据了解，结节性硬化症（tuberous sclerosis complex，TSC）是一种多系统受累的常染色体显性遗传病，皮肤、脑、眼睛、口腔、心脏、肺脏、肾脏、肝脏和骨骼等多部位器官发生良性错构瘤。主要表现为癫痫、智力障碍、皮肤白斑和面部血管纤维瘤等症状。西罗莫司针对TSC具有良好的疗效。目前临床上常以mTOR抑制剂作为TSC的靶向治疗方法，其中的代表性药物即为西罗莫司。

华东医药表示，药品开发新适应症不仅能够缩短研发时间、降低成本、减少风险，同时能够为药物开拓新的增长空间。

（编辑 李波）