九芝堂美科干细胞治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症二期临床研究启动

　　中国食品药品网讯 日前，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称九芝堂美科）与广州医科大学附属第一医院（以下简称广医一院）合作的人骨髓间充质干细胞注射液治疗肺部罕见病——自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）临床试验启动会在广州举行，钟南山院士出席会议并给予指导。

　　该临床试验项目为一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）安全性和初步疗效的开放标签Ⅱa期研究。临床试验用药品为人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液，它是九芝堂美科自主研发的干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，作为Ⅰ类生物制品，临床拟用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。

　　肺泡蛋白沉积症（PAP）是一种以肺泡表面活性物质在肺泡巨噬细胞和肺泡腔内异常沉积导致呼吸困难为主要特征的弥漫性肺疾病，其中自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）最为常见，占PAP患者的90%。临床表现多样，可从无明显临床症状到危及生命的严重呼吸衰竭不等。目前国内尚无以aPAP为适应症的药物批准上市，研发安全有效的治疗药物，是当前未被满足的临床需求。

　　会上，该临床研究领衔专家——广州呼吸健康研究院副院长、国家呼吸医学中心副主任、广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任李时悦教授及其团队介绍了研究背景、入排标准、分组设计以及受试者权益保护等情况。

　　九芝堂董事长李振国表示，尽管干细胞成药研究是一个漫长且艰辛的过程，但是在很多传统手段无法攻克的疾病面前，干细胞治疗让人们看到了希望。作为百年老字号的九芝堂深感有责任有义务为我国干细胞创新生物制药研发贡献一份力量。此次九芝堂美科与广医一院关于“人骨髓间充质干细胞注射液”新药临床试验的启动会进展顺利。期待在广医一院国内领先呼吸系统罕见病治疗经验，以及九芝堂美科完善成熟的干细胞生产工艺及质量管理体系优势的双轮驱动下，人骨髓间充质干细胞对肺部罕见病——自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的临床应用能够尽快呈现阶段性成果，为更多自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）疾病患者带来希望。（唐文）

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(责任编辑：常靖婕)