科伦药业旗下新药A400获FDA孤儿药资格认定 产品获批上市后将享受7年市场独占权

本报记者 蒙婷婷

11月27日，科伦药业发布公告称，公司近日获悉，控股子公司四川科伦博泰生物医药股份有限公司（以下简称“科伦博泰”）主要产品A400（在转染过程中重排（RET）小分子激酶抑制剂项目，亦称为KL590586或EP0031）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。

公告显示，A400是新一代选择性RET抑制剂（SRI），对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性。因此，A400具有克服第一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中，A400在体外和体内对主要RET激酶表现出良好的抑制活性。A400在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。目前，科伦博泰正在中国开展A400针对RET阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。

据悉，科伦博泰于2021年3月向总部位于英国的国际药物研发公司EllipsesPharmaLimited授予一项在大中华区（即中国的大陆地区、中国香港地区、中国澳门地区、中国台湾地区以及其附属岛屿地区）、朝鲜、韩国、新加坡、马来西亚及泰国之外的所有国家开发、制造及商业化A400的独家、付特许权使用费、可转授的许可。A400已于2022年6月获得FDA批准新药临床研究申请，进行一项针对RET基因改变的恶性肿瘤患者的1/2期试验正在进行中。

资料显示，EllipsesPharma总部位于伦敦，是一家着眼于全球的创新药研发公司，专注于通过创新的药物开发模式加速癌症药物的开发，通过无偏见的审查，降低资产选择风险，拥有充盈的资金流，以期产品能够尽快上市，造福患者。

科伦博泰在其官方微信公众平台上表示，此次A400获得美国FDA孤儿药资格认定后，有望加快推进在美国的临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

（编辑 张明富）