康弘药业子公司KHN921注射液获美国FDA临床试验许可

中访网数据 成都康弘药业集团股份有限公司于近日发布公告，其子公司成都弘基生物科技有限公司自主研发的基因治疗产品KHN921注射液，已获得美国食品药品管理局（FDA）的准许，将在美国开展临床试验。该药品剂型为注射剂，拟用于治疗MYBPC3基因突变相关的肥厚型心肌病（HCM）。

KHN921注射液是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗产品，利用公司自主知识产权的新型AAV递送载体，通过创新性给药方式精准靶向心肌组织。其作用机制旨在通过载体将功能性目的基因递送至患者心肌细胞，从基因层面纠正致病突变导致的功能缺陷，从而改善心肌结构与功能，延缓或逆转疾病进展，并降低严重心血管事件风险。

此次获得FDA临床试验许可，标志着康弘药业在基因治疗领域的创新研发取得了阶段性进展，其产品管线国际化步伐加速。不过，公司也在公告中提示，药品从研发、临床试验到最终审评审批的结果及时间均存在不确定性，投资者需注意相关投资风险。该进展对公司未来业务的具体影响将取决于后续临床试验的进展与结果。