立足长远全面布局 健康元矗立全球创新前沿
转自：每日经济新闻
来源：每日经济新闻
自药品审评审批制度改革启动以来，在政策引导、研发投入增加、技术进步、资本加持、人才回流等多重因素共同激励下，我国创新药行业迎来爆发式成长。在此期间，传统药企纷纷转型，新兴Biotech不断壮大，国内创新药研发硕果累累。
作为国内龙头药企之一，健康元近年来持续加码研发投入，研发创新药及高壁垒复杂制剂。2022年，健康元投入研发费用17.42亿元，近四年累计投入超51亿元，研发费用率也增长至10.16%。在创新和高壁垒技术平台的双轮驱动下，健康元现已成为一家创新科研型的综合医药集团。集团旗下拥有健康元、丽珠集团两家大型上市公司。集团围绕呼吸、消化道、辅助生殖、精神神经、肿瘤、抗感染、代谢等具有显著临床需求的领域进行了丰富的管线布局，形成了丰富多元的产品矩阵及在研药物管线。
创新是企业的生命线。近年来，健康元打破研发、审批和生产等壁垒，凭借“舒坦琳”“丽舒同”“雾舒”等多款高质量吸入制剂产品，逐步突破细分行业中的发展瓶颈，率先成为在呼吸治疗领域打破海外垄断的头部企业，成功实现现有及在研品种覆盖哮喘和COPD吸入治疗药物的主要类别，并通过国谈、集采等契机快速打开与覆盖国内市场，发展成为国内高端复杂制剂的领跑者。
除自主研发外，健康元持续关注前沿技术，不断加强外部合作，通过授权引进、合作开发等多种方式，积极寻求公司优势领域产品，今年公司已陆续引进流感药物TG-1000等多个新药，拓展呼吸系统其他疾病，巩固公司呼吸赛道优势地位，后续公司也将完善核心产品梯队建设，进而实现长期可持续发展。
除此之外，健康元在围绕着医药、医疗创新领域开展了广泛布局，其中AI+医疗医药、基因药物、细胞疗法、小分子制药、大分子制药等领域均为当下全球医药健康创新前沿。通过参投各个细分领域的国际国内龙头创新企业，既能够分羹全球医药健康创新的增长红利，同时也能让中国医药企业快速融入全球前沿创新体系。
AI+医药医疗迎产业风口
ChatGPT为核心的生成式AI爆火，再次引发全球对于人工智能的关注，据招商证券预测，AI将为包括医药行业在内的各个领域带来革命性变化。
根据GlobalMarketInsights报告，2022年全球医疗AI市场规模超过50亿美元，并预计将以超过29%的年均复合增速增长至2032年700亿美元。从市场结构看，药物发现和医学影像是AI应用最广的两个领域，合计占比超过50%，随着制药工业发展和AI技术迭代，预计2032年AI药物研发市场规模将超过205亿美元。
公开资料显示，健康元几年前已经布局AI+医药医疗的应用领域。
今年二季度，健康元控股子公司丽珠集团参投企业北京英飞智药科技有限公司（英飞智药）正式对外发布PharmGPT，形成影响力，并在持续更新中。据英飞智药创始人裴剑锋接受采访称，PharmGPT由英飞智药与北京大学共同研发，是中国医药领域首个GPT系统。该GPT系统将药物研发成功率稳定在20%以上，这种成功率是全世界领先的，也是英飞智药最核心、最自豪的地方。
除了AI制药之外，健康元的参投公司还在AI诊断领域收获颇丰。
今年5月23日，参投公司LungLifeAI(AIM:LLAI.L)宣布其LungLB前瞻性关键验证研究已完成受试者招募工作，共计425名来自美国17个临床试验中心的受试者成功入组。LungLB前瞻性临床研究的积极结果发表。今年6月6日，LungLifeAI在《BMCPulmonaryMedicine》发表LungLB前瞻性临床试验的结果。研究结果显示基于血液的LungLB在诊断不确定肺结节患者群体的中表现出色。
今年6月18日，参投公司珠海圣美生物诊断技术有限公司（圣美生物），其全资子公司圣澳云智“肺癌早诊数字健康管理系统”顺利通过了国家公安部核准颁发的国家信息安全等级保护2.0三级认证，该认证是中国权威的信息产品安全等级资格认证。在圣澳云智提供的全方位肺癌早诊解决方案中，肺癌早诊数字健康管理系统包含的CT影像分析、显微细胞分析、传输存储、患者健康管理等各项模块覆盖了整个诊疗过程的信息安全。
参投全球基因药物巨头
健康元控股子公司丽珠集团持股的基因疗法巨头BeamTherapeutics（BEAM.NASDAQ）成立于2017年，致力于通过其专有的单碱基编辑技术来创建一类新型的精密基因药物，其愿景是为患有严重疾病的患者提供终生性治愈。2020年2月，Beam成功在纳斯达克上市。
今年5月份，Beam宣布其在血液学、免疫肿瘤学和遗传学领域的管线进展。
其中在血液学领域，BEAM-101作为一种患者特异性的自体造血干细胞疗法，旨在通过增加胎儿血红蛋白来潜在地减轻β-地中海贫血或镰状细胞病的影响，其Ⅰ/Ⅱ期临床试验目前在5个临床试验中心开展，预计今年启动拓展队列入组工作，2024年发表BEACON试验初步数据。
在免疫肿瘤学领域，BEAM-201是同种异体CAR-T细胞疗法，其治疗复发难治性T-ALL/T-LL的临床Ⅰ/Ⅱ试验已启动，预计2023年中期开始招募受试者并完成首例受试者给药。
在遗传学领域，BEAM-301和BEAM-302均为靶向肝脏的脂质纳米颗粒(LNP)制剂，目前均处于IND申请准备阶段，预计2023年末/2024年初提交IND申请。
跟投最前沿细胞疗法
全球CAR-M疗法研究起步较晚，最早于2020年3月才首次公开亮相。截至目前，全球披露的布局CAR-M疗法的企业不超过10家，健康元控股子公司丽珠集团参投的CarismaTheapeutics（简称Carisma）在细胞疗法领域是CAR-M该领域前沿的领头羊之一。
2021年3月18日，Carisma宣布完成CAR-M疗法首例受试者给药，这是一款靶向HER2实体瘤的CAR-M细胞疗法——CT-0508。Carisma官方宣称，这是全球首次将经工程化改造巨噬细胞应用于临床研究中，基于此，这项临床试验也成为基于基因疗法发展中的关键里程碑。
今年5月11日，Carisma公布了2023年第一季度的研发管线进展。CT-0508目前处于临床Ⅰ期阶段；此外，CT-0508的临床Ⅰb期已启动，旨在研究CT-0508与默沙东的KEYTRUDA联用治疗HER2过表达癌症的效果及安全性。预计于2023年下半年均可取得部分数据。CT-0508的生产技术已转让给诺华，包括为临床试验患者进行首次生产。
除了国外细胞疗法巨头，参投的羿尊生物荣登了2023杭州准独角兽企业榜单。
今年5月25日，由羿尊生物合作申办的“一项评价通用型CNK-UT细胞注射液治疗晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、初步有效性、药效动力学和免疫原性的临床研究（CNK-UT-IIT202201）”的IIT临床研究项目启动会在浙江大学医学院附属第一医院顺利召开。
羿尊生物官方宣称，CNK-UT细胞药物可以实现对结直肠癌，乳腺癌，肺癌，肾癌等多种肿瘤细胞的杀伤。羿尊生物在树兰医院的IIT临床研究项目已进行首例晚期肝癌患者给药并完成最低剂量安全期的观察，证实了该剂量的安全性，同时也观察到积极的血液学指标变化，正式进入第二个剂量探索的临床回输阶段。
分羹小分子靶向药万亿市场
在医药领域，小分子创新药是当前药物开发的主力，2021年全球小分子创新药市场规模约为1800亿美元。而弗若斯特沙利文的数据显示，中国小分子肿瘤靶向疗法市场已从2016年的85亿元增至2020年的375亿元，预计到2025年将达到1205亿元，2030年将进一步增至2070亿元。
今年4月27日，健康元控股子公司丽珠集团参投的ElicioTherapeutics（ELTX.NASDAQ）宣布ELI-0027P的临床Ⅰ/Ⅱ期试验已完成首例受试者给药。ELI-0027P是一种研究性治疗性癌症疫苗ELI-002的7肽制剂，用于治疗由7种KRAS突变驱动的肿瘤（约占25%实体瘤）。今年6月1日，Elicio宣布完成与AngionBiomedicaCorp的合并，从而实现在纳斯达克上市。
参投公司新元素的主导产品ABP-671是一种口服小分子URAT1抑制剂，用于治疗慢性痛风。在最近的两项IIa期试验中，ABP-671具有良好的耐受性，并将尿酸水平降低到高尿酸血症阈值以下。新元素已与美国FDA会面，预计很快将进入IIb/III期临床试验。
参投公司上海科恩泰生物医药有限公司（科恩泰），专注于新一代激酶抑制剂药物的开发，研发战略聚焦于未靶激酶、临床耐药突变、激酶的非催化功能调控。公司由中科院院士马大为博士牵头成立。目前已建成激酶抑制剂设计合成平台、多维度激酶筛选平台、化学蛋白质组学靶标发现和验证平台以及激酶非催化功能发现与调控技术平台。
大分子创新药全球同步
大分子药物具有可溶性好、更好的特异性、更小的不良反应等优点，被用于更广泛的治疗，包括神经系统、心血管系统、代谢和免疫系统、肿瘤和传染病等。根据市场调查报告，市场需求将继续增长，2023年市场规模预计将达到300亿美元以上。
今年5月8日，健康元控股子公司丽珠集团参投的北京绿竹生物技术股份有限公司（绿竹生物，股票代码：02480.HK）正式在香港联交所主板挂牌，完成首次公开发行。公司登陆港股资本市场，对推进产品研发及国际化发展具有重要意义。
绿竹生物成立于2001年，专注于疫苗及抗体药物研发，其核心产品带状疱疹疫苗LZ901，是全球唯一同时中美两地申报临床的国产疫苗，也是第二家在美国FDA申请临床批件的国产疫苗。此外，公司还拥有阿达木单抗生物类似物、用于治疗B细胞淋巴瘤和白血病的双特异性抗体药物共2款临床阶段以及4款临床前产品，在研管线丰富多元。
今年6月6日，参投的上海健信生物医药科技有限公司（健信生物），旗下两款产品LB1410和LB4330入选2023年美国临床肿瘤学年会（2023ASCO）壁报。LB1410是健信生物基于Sbody平台自主研发的第一款进入临床的管线分子，也是国内率先进入临床的PD1/TIM3双抗，还是全球同靶点第二款产品。LB4330是全球首创靶向肿瘤CD8+T细胞和CLDN18.2的双功能免疫治疗产品，用于CLDN18.2阳性的胰腺癌、胃癌、卵巢癌的治疗并有望扩展到CLDN18.2阴性的广谱实体肿瘤。
新型医用材料开辟新赛道
今年4月28日，健康元控股子公司丽珠集团参投的珠海麦得发生物科技股份有限公司（麦得发）宣布首款植入型PHA材料P34HB（商品名：Machnoon-II）于4月21日已在药品监督管理局医疗器械技术审评中心（NMPA）成功完成III类医疗器械原材料主文档备案，这意味着医疗器械厂商将不必再重复对材料进行相关的生物学验证，大大节省了器械产品的开发时间；医用级PHA也将实现安全，稳定，合规供应；开辟了我国PHA创新生物医用材料新应用赛道，并将进一步助力PHA在全球医疗领域的应用。
不久前召开的“2022年度暨2023年第一季度业绩说明会”上，在与投资者进行互动交流和沟通时，健康元表示：在不断加强自主创新，加快创新研发进度的同时，持续关注前沿技术，加强外部合作，在全球市场积极开展创新业务合作模式，通过合作开发及许可引进等多种方式，在全球积极寻求前沿技术拓展和产品国际化布局机会，强化商业化能力及整合能力。立足长远全面布局，健康元已然矗立于全球创新前沿，未来可期。
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