行业回暖 中源协和创新药+利润双双提速

作者：袁芯鑫

中源协和刚刚发布的2023年半年报显示：2023年上半年，公司营收7.98亿元，同比增长3.81%；归属于上市公司股东的净利润8267.47万元，同比增长27.52%，其中扣除非经常性损益后的净利润也同比增长45.18%。作为一个细胞治疗创新药公司，中源协和业绩能有如此表现，实属不易。

创新与盈利并举 中源协和创新药业务提速

在公司净利润大幅增长的同时，人们已经注意到，公司的干细胞治疗药物近来不断出现新的突破。不久前，中源协和旗下全资子公司武汉光谷中源药业的VUM02 注射液治疗特发性肺纤维化刚刚获得美国食品药品监督管理局（FDA） 授予的孤儿药资格认定。VUM02注射液 (人脐带源间充质干细胞注射液)是中源协和自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由健康新生儿脐带组织经体外分离、筛选、扩增后制备的人脐带源间充质干细胞(UC-MSC)悬液。此前，该药物已获批四个适应症的临床试验，分别为失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性（亚急性）肝衰竭和中、重度急性呼吸窘迫综合征。此外，VUM02注射液用于激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病（aGvHD）最近也已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理。

做一家创新药企业不易，做一家兼具创新和利润平衡的企业更为不易。半年报显示，公司的研发费用为7224万元，同比增长11.98%，营收占比约为9.05%，持续上升。与此同时，净利润增长超过20%，扣非净利润也大幅增长四成以上。不难看出，公司在平衡了研发投入、研发效率与利润之间的关系上，做出了积极的尝试，既保证了创新药的研发申报进度，又兼顾了公司的利润情况。

政策红利加持 干细胞行业暖意正浓

从2015年起，我国细胞监管经历了从按照医疗技术监管向按照药品监管的历史转身。特别是2017年12月颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行）相关问题解读，第一次明确了细胞制品可按药品申报。

从“技术”到“药品”，细胞治疗产品的市场化进入到了新的阶段。

随着政策的明确，在经过一番探索后，我国干细胞临床转化进入了有序发展阶段，干细胞药物申报的数量和质量都有显著增长。而国内干细胞在世界各国你追我赶的激烈竞争中，已经从过去的跟跑、并跑，迅速进入领跑世界再生医学的国际第一方阵。

从临床进展上看，自2018年重启通道以来，干细胞疗法在应对各个适应症上，皆有不俗的研发进展。据CDE官网显示，截至2023年8月，已有72项干细胞产品IND获受理，其中仅在2021~2022两年时间里就占据了30项。获得默示许可58项，其中40多个已进入临床。足以见得干细胞产品的研发力度日益增强。申报主要以间充质干细胞产品为主，涉及的适应症主要包括肝脏疾病（如肝硬化和肝衰竭等）、退行性疾病（如膝骨关节炎等）以及自身免疫病（如狼疮肾炎）等领域。这也预示着随着干细胞新药研发进展与监管路径的逐渐明晰，干细胞临床转化已经迎来发展的“黄金期”。

在临床研究方面，国内干细胞领域也已经有了量和质的飞跃。据统计，截至 2023 年 7 月，干细胞研究领域已经发表了 54万篇 PubMed 收录的论文，其中近 10 年就发表了 30 万篇；在近 3 年干细胞研究领域发表的 SCI 论文中，中国发表的研究论文数量占 34.1%，居第一位。此外，据美国国家临床数据库数据（Clinicaltrials.gov）显示，截至 2023 年7 月，共有 1537 个注册的间充质干细胞，来源为骨髓、脐带、胎盘和脂肪等。其中，中国在 Clinicaltrials.gov 上注册的临床试验最多，共有 352 项；第二位是美国，共有 299 项；紧随其后的有西班牙、韩国、伊朗、巴西、法国、约旦、印度等国家。

随着细胞药物开发的不断突破，国家出台了更细化和具有可操作性的行业管理指引。2022年10月31日，国家药监局核查中心发布《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，该指南以指导药品上市许可持有人规范开展细胞治疗产品的生产和质量管理，保证产品质量。2023年6月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，从而给人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品开展临床试验提供技术指导和建议。

一系列政策举措的出台对规范我国细胞治疗产品的研发，提高安全性、有效性和质量可控性水平，推动细胞治疗领域的健康发展无疑具有重要意义。

厚积薄发 中源协和干细胞创新药行业领跑

中源协和作为中国最早投资生物资源储存项目的企业，不仅是国家干细胞工程产品产业化基地、国家干细胞工程技术研究中心，同时也是国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟副理事长单位。

早在2012年，中源协和就已经开启了干细胞新药申报之旅。尽管受到当时的外部条件的限制，但公司潜心多年创建的“精准医疗”全产业链，终于使中源协和在干细胞这条赛道上崭露头角。

据CDE官网显示，中源协和间充质干细胞申报新药临床研究审批（IND）目前排名第一：其中武汉光谷中源药业有限公司VUM02注射液获得的默示许可有4项，获得受理的1项，获批IND数量位列第一。其他获批4个IND的还包括上海/浙江泉生生物科技有限公司、北京泽辉辰星生物科技有限公司、华夏源（上海）生物科技有限公司、天津昂赛细胞基因工程有限公司。除去VUM02注射液之外，公司参股的北京三有利公司与首都医科大学共同申报的“人牙髓间充质干细胞注射液”研发用于治疗慢性牙周炎，也已进入II期临床试验。使得其在干细胞新药申报上处于行业领先地位。

而在干细胞临床备案方面，截至目前查询到的国内在卫健委备案项目已达129个，中源协和及下属企业、参股公司已完成9个国家卫健委和中央军委后勤保障部干细胞临床研究项目备案。其中乙肝肝硬化项目、慢性肾脏病项目、慢性牙周炎项目、糖尿病周围

神经病

项目和失代偿期肝硬化项目已有患者入组，部分正开展随访。

有业内人士称，干细胞存储库，由于牌照限制和高昂的投资成本，在未来会一定程度上形成行业门槛，阻碍新加入者的进入。另外，干细胞存储库不但是整个产业的基础，而其本身盈利能力非常稳定。由于库资源的稀缺性，拥有库资源的企业在业内可能形成一定稳定优势。也是干细胞研究、产品制备、医疗服务的直接细胞来源。特别是结合当下中国实际，每年新生儿数量不断下跌，未来围产期的干细胞来源必将成为稀缺资源。

从长期来说，干细胞研究和应用的深度挖掘，最终也取决于所能使用的细胞样本容量。另一方面，干细胞采集和存储的门槛在未来都可能会继续提高，原先拥有细胞库牌照和细胞库实体的企业将占有产业先机。中源协和由于拥有细胞产业链上游基础，其竞争优势也会放大。

自主创新 免疫细胞不落下风

细胞治疗除了干细胞治疗之外，另外一块就是免疫细胞治疗。中源协和在免疫细胞的布局也十分深厚。

2013年，第一个“CAR-T”细胞由美国国家癌症研究所合成，在过去的几年时间里，包括新基医药、诺华在内的国际制药巨头以及国内南京传奇、复星凯特等20余家公司都在布局CAR-T疗法。目前全球已获批上市9款CAR-T疗法，其中6款在美国获批上市，3款在中国获批上市。

据媒体报道，中源协和参股的合源生物首个核心产品纳基奥仑赛注射液(拟定)(CNCT19细胞注射液)是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品,拥有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺,先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可(IND),用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病,并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定。国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的新药上市申请(NDA),有望成为中国白血病治疗领域首个上市的CAR-T产品和首个上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。

此外，合源生物另有双靶点CAR-T产品HY004细胞注射液的两项IND也获NMPA默示许可，适应症分别为治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）和治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/rNHL）。

华创证券研报指出，国内开展的CAR-T临床试验数量居世界第一，这也是中国首次在一个新药研发领域走在国际前列。对CAR-T疗法的研究，新药研发逐渐崛起的中国存在弯道超车的可能。

中源协和董事长龚虹嘉曾说，有句话非常有道理：不是成功的人太少，而是放弃的人太多。

中源协和看到，在行业回暖之时，与行业发展同频共振可以实现能量加持。继续聚焦主业，坚持创新，相信道阻且长，行则将至；行而不辍，未来可期。

免责声明：本文仅供参考，不构成投资建议。

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