诺诚健华：血液瘤+自免核心价值凸显 研发赋能铸就“长跑能力”
近日，诺诚健华（688428.SH）发布2023年年度报告。报告期内，公司实现营业收入7.4亿元，同比增长18.1%，同期亏损同比缩窄27.8%，减少至6.5亿元，整体业绩表现良好。
2023年上半年，诺诚健华成功“摘B”，这充分说明了其科研创新实力、研发成果转化效率，以及商业化落地能力均得到了市场有效验证，公司正在从Biotech向Biopharma加速迈进，已全面步入全新的2.0发展阶段。
坐拥BTK+BCL2抑制剂王炸组合
进一步夯实血液瘤领导地位
公开信息显示，诺诚健华于2015年成立，公司核心产品布局聚焦于拥有广阔市场空间的肿瘤与极具市场前景的自身免疫性疾病领域，并在全球市场内开发具有突破性潜力的同类最佳或同类首创药物。目前，公司正奔着成为向全世界患者开发并提供创新疗法的生物医药领导者加速成长。
去年，诺诚健华的整体业绩良好，其自主研发的首款商业化拳头产品奥布替尼可谓功不可没。据了解，自2021年该药纳入国家医保目录以来，其表现颇为强劲，而随着商业化团队积极渗透市场，以及下沉医院的效果显现，年报显示，奥布替尼2023年全年贡献了6.71亿元的销售收入，同比增长18.52%，成为拉动业绩提升的强大动力。
作为新型BTK抑制剂，奥布替尼对BTK靶点有着近乎100%的占有率，具备更精准的BTK激酶选择性，以及良好的安全性与有效性。报告期内，公司奥布替尼多项适应症取得突破进展。2023年4月，奥布替尼获NMPA批准用于治疗复发或难治性MZL，成为截至目前中国首个且唯一获批针对MZL适应症的BTK抑制剂，填补了市场空白。此外，公司于去年顺利完成奥布替尼对CLL/SLL一线治疗的注册性III期临床试验的患者入组工作，预计将于今年下半年递交NDA。而在美国，公司已完成针对复发或难治性MCL的注册性II期临床试验患者的入组，预计将于今年下半年向FDA提交NDA，并开展全球三期确证性临床试验。
与此同时，公司自主研发的BCL2抑制剂ICP-248是其在血液瘤领域的另一大布局。实际上，从商业化纬度来看，BCL2抑制剂的潜力已得到相关验证。以AbbVie（艾伯维）与罗氏共同开发生产的全球首个BCL2抑制剂维奈克拉来看，近年来有着不俗表现，根据AbbVie此前给出的销售指引，预计维奈克拉2026年将达到60亿美元的销售额，这无疑展现出了BCL2抑制剂巨大的发展前景。
报告期内，诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂ICP-248于去年迎来进展。截至目前，初步结果显示了ICP-248优于其他BCL-2抑制剂的安全性和有效性，在完成评估的六名患者中，总缓解率（ORR）达到100%。此外，与奥布替尼联用针对CLL/SLL一线治疗的IND申请已于2024年3月获批，而作为公司全球化战略的重要组成部分，ICP-248的IND申请已于今年初获得美国FDA批准开展临床研究。
有行业研究人士指出，BCL2是BTK抑制剂耐药后的首选治疗方案，这两个靶点具有显著的协同作用，这将为患者提供更优的治疗选择。而诺诚健华ICP-248凭借优于其他BCL-2抑制剂的表现，将有望继奥布替尼后成为公司又一重要的全球化管线。借此，诺诚健华在提升全球竞争实力的同时，更将依托BTK+BCL2抑制剂进一步筑牢自身血液瘤治疗领域的领先地位。
前瞻布局自免蓝海市场
B细胞与T细胞通路双线并进
眼下，纵观全球制药行业，年销售额超10亿美元的单品即可称为“重磅”药物。然而随着药价提升，从一众MNC药企披露的2023年业绩可以看出，去年全球销售TOP10药品销售额均达百亿美元。从适应症来看，2023年有4个新晋百亿美元重磅单品，这其中就包括两款自免药物。
长期以来，肿瘤和自免领域都是全球医药产业的核心大类，但自免领域未能引起国内市场足够重视。据东方证券研究显示，我国自免疾病患者接近4000万人；而2029年全球自免疾病治疗市场预计将达到1,850亿美元，年复合增长率为3.7%（该数据来源： October 3, 2023 byiHealthcareAnalyst, Inc.），自免领域是真正尚待开发的蓝海市场。
以特应性皮炎（以下简称：AD）为例，其是一种主要的自免疫疾病，而围绕AD，全球药企新靶点的探索已愈发激烈，是兵家必争之地。究其原因，这源于患者规模庞大、无法根治且需要长期用药，同时存在着极大的临床未满足需求。据Frost&Sullivan分析，2019年我国AD患者已达6,570万人，预计2030年AD患者将达到8,170万人，AD赛道颇具市场前景。目前全球尚无TYK2抑制剂治疗AD获批，该细分领域想象空间巨大，这块空白领域也留下了巨大商机。
虽然国内市场对自免领域的关注和认知不足，但仍有不畏艰险且目光长远的先行者，诺诚健华就是其中之一。ICP-332是诺诚健华具有全球自主知识产权的1类创新药,属于新型口服TYK2抑制剂。去年12月诺诚健华发布公告称，ICP-332针对中重度AD成年患者随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验取得了一系列积极成果，ICP-332在AD患者中表现出卓越的疗效、安全性和耐受性。今年3月ICP-332 II期临床最新数据在2024年美国皮肤病学会年会（AAD）以重磅口头报告（late-breaking oral presentation）形式发布，这也是我国自免药物研发在全球范围迈出的重要一步。
创新药领域专业投资人士指出，通常来看，服用自免药物可能存在间接影响免疫力，以及导致感染风险提高的情况，这也是困扰业界的难点之一，控制不良反应成为自免药物的重点环节，也是药品优秀与否的关键。
诺诚健华的II期临床试验显示，ICP-332对JAK2选择性高达约400倍，可减低因JAK2抑制所致的不良反应，不良事件发生率与安慰剂组相当，这些数据充分体现了ICP-332的优越性，其有望成为该领域的重磅 TYK2靶点药物。而随着全球市场特别是国内市场对自免领域认知和重视程度的持续增强，ICP-332潜力无疑是巨大的。
公司方面表示，预计ICP-332将成为诺诚健华自身免疫性疾病业务的基石产品，后续将持续探索ICP-332在AD III期临床试验和多种免疫介导疾病中的潜力，并计划于2024年在中国启动AD III期临床试验的患者入组，同时启动中国第二个适应症白癜风的II期临床试验和美国临床试验。
据悉，2022年12月，武田制药就作价以首付款40亿美元+20亿美元潜在里程碑与Nibmbus就TYK2变构抑制剂NDI-034858达成交易，收购后更名为TAK-279，目前即将进入临床III期。该背景下，诺诚健华ICP-332一系列的优异数据，就更使其价值不可估量，也将成为公司从biotech向biopharma加速冲刺道路上的又一大“利器”。
此外，在B细胞通路方面，基于奥布替尼凭借尼良好的安全性、选择性、穿透血脑屏障能力，公司正积极探索奥布替尼治疗多种由于B细胞信号通路异常引起的自身免疫性疾病。目前全球尚无一款BTK抑制剂在自免疾病领域中获批。
作为具有血脑屏障穿透能力的BTK抑制剂，奥布替尼有很大潜力成为治疗自免的新疗法。
整体来看，诺诚健华正在不断通过B细胞和T细胞通路开发自身免疫性疾病领域的全球前沿靶点，旨在为临床需求提供first-in-class或者best-in-class疗法，并打造具有差异化的自免管线，公司未来将拥有广阔发展潜力。
极高的研发效率和丰富现金储备
铸就强大“长跑能力”
科技创新，被视为形成和发展新质生产力的核心要素。今年的政府工作报告，首次出现了“创新药”的相关表述。这显然是一个极为积极的信号：创新药行业正得到空前重视。而作为新质生产力的重要组成部分，接下来几年，创新药行业有望看到更多政策层面的支持逐渐落地。
众所周知，研发创新难度大、周期长、投入高是创新药领域的普遍情况，也因如此，只有不断创新、保持高强度研发，方能收获更多成果、惠及更多患者，并以高质量创新药赋能新质生产力发展。
作为生物医药高科技公司，诺诚健华始终以强大的自主研发能力为核心驱动自身价值提升，拥有全面的研发和商业化能力。在新药发现与开发方面，公司已构建起一体化生物医药平台，包括化合物优化平台、药物晶型研究平台、难溶性药物增溶制剂技术研发及产业化平台等，并拥有一支在创新药领域具备丰富经验的科研团队。截至报告期末，公司研发人员达474人，为在全球市场内开发具有突破性潜力的同类最佳或同类首创药物提供了强大支撑。
2023年以来，公司进一步加大研发投入力度，共计投入研发费用7.57亿元，同比增长16.73%。
值得一提的是，诺诚健华在保持高强度研发活动的基础上，更拥有充沛资金储备。年报显示，报告期末公司货币资金达82亿元以上，是当期研发支出的近11倍，这在同行业公司中乃至一众18A公司中都处于领跑。而从诺诚健华研发投入始终保持稳健增加节奏且众多产品管线均在高效推进来看，公司有着极高的研发效率和资金利用率，在“九死一生”的创新药领域无疑将给予市场与投资人足够安全感。
由此可见，凭借充足现金储备和强大的研发创新实力，诺诚健华将得以持续推进血液瘤、自免和实体瘤产品管线进展，加速产品商业化落地和公司2.0发展步伐，并在全球激烈的创新药角逐中展现出色的“长跑能力”。
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