必贝特：POC-神经系统和POC-肾脏为公司构建的核心技术平台

证券日报网7月2日讯 ，必贝特在接受调研者提问时表示，POC-神经系统和POC-肾脏为公司构建的核心技术平台，分别面向中枢神经系统和肾脏组织的递送需求。由于肝外组织细胞类型复杂、受体表达差异较大，siRNA在肝外组织实现有效、可重复、安全的细胞特异性递送仍是行业难点。公司围绕多肽-寡核苷酸偶联物（POC）技术进行平台化探索，利用配体导向及受体介导内吞等机制，以期提高特定细胞类型对siRNA的摄取和靶基因沉默效率。POC-神经系统平台方面，该平台将神经元靶向多肽与siRNA连接，鞘内给药后可在关键脑区实现特异性摄取，无需脂质载体，并在NHP中观察到>30周的靶基因沉默。基于该平台开发的首个项目BEBT-758（具备一年一次给药潜力）已进入IND规范研究阶段，另有相关项目处于临床前研究阶段。相关结果主要来自临床前研究，能否在人体中实现预期疗效和安全性仍需后续临床试验验证。POC-肾脏平台方面，该平台采用肾脏特异性多肽，拟在皮下给药后选择性地将siRNA递送至近端小管上皮细胞（PTECs），用于探索难治性肾脏疾病的新治疗机制。基于该平台开发的BEBT-730等产品仍处于临床前研究阶段，相关药效、给药间隔、安全性边际及临床获益尚需通过后续IND规范研究和临床试验进一步确认。风险提示：POC相关项目仍处于早期研发或IND规范研究阶段，存在动物研究结果不能转化至人体、递送效率及安全性不达预期、CMC放大和质量控制难度、监管要求变化及同类技术竞争等风险。

（编辑 楚丽君）