经营分析☆ ◇688176 亚虹医药 更新日期：2024-04-27◇ 通达信沪深京F10
★本栏包括【1.主营业务】【2.主营构成分析】【3.前5名客户营业收入表】【4.前5名供应商采购表】
【5.经营情况评述】
【1.主营业务】
泌尿生殖系统(Urogenital System)肿瘤及其它重大疾病领域。
【2.主营构成分析】
截止日期:2023-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
───────────────────────────────────────────────
医药制造业(行业) 1375.33万 100.00 1086.49万 100.00 79.00
───────────────────────────────────────────────
抗肿瘤类产品(产品) 936.70万 68.11 788.29万 72.55 84.16
其他(产品) 223.21万 16.23 82.76万 7.62 37.08
数据授权许可(产品) 215.43万 15.66 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
境内(地区) 936.70万 68.11 788.29万 72.55 84.16
境外(地区) 438.64万 31.89 298.20万 27.45 67.98
───────────────────────────────────────────────
经销模式(销售模式) 936.70万 68.11 788.29万 72.55 84.16
其他(销售模式) 223.21万 16.23 82.76万 7.62 37.08
数据授权服务(销售模式) 215.43万 15.66 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
截止日期:2022-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
───────────────────────────────────────────────
医药制造业(行业) 2.61万 100.00 1.91万 100.00 73.02
───────────────────────────────────────────────
泌尿系统疾病领域产品(产品) 2.61万 100.00 1.91万 100.00 73.02
───────────────────────────────────────────────
境内(地区) 2.61万 100.00 1.91万 100.00 73.02
───────────────────────────────────────────────
经销(销售模式) 2.61万 100.00 1.91万 100.00 73.02
───────────────────────────────────────────────
截止日期:2021-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
───────────────────────────────────────────────
医药制造业(行业) 4574.88 100.00 3888.15 100.00 84.99
───────────────────────────────────────────────
泌尿系统疾病领域产品(产品) 4574.88 100.00 3888.15 100.00 84.99
───────────────────────────────────────────────
境内(地区) 4574.88 100.00 3888.15 100.00 84.99
───────────────────────────────────────────────
经销(销售模式) 4574.88 100.00 3888.15 100.00 84.99
───────────────────────────────────────────────
【3.前5名客户营业收入表】
截止日期:2023-12-31
前5大客户共销售0.14亿元，占营业收入的100.00%
┌───────────────────────┬──────────┬──────────┐
│客户名称 │ 营收额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼──────────┼──────────┤
│客户一 │ 922.20│ 67.05│
│客户二 │ 223.21│ 16.23│
│客户三 │ 215.43│ 15.66│
│客户四 │ 8.39│ 0.61│
│客户五 │ 6.10│ 0.44│
│合计 │ 1375.33│ 100.00│
└───────────────────────┴──────────┴──────────┘
【4.前5名供应商采购表】
截止日期:2023-12-31
前5大供应商共采购1.29亿元，占总采购额的38.22%
┌───────────────────────┬──────────┬──────────┐
│供应商名称 │ 采购额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼──────────┼──────────┤
│供应商一 │ 3681.52│ 10.91│
│供应商二 │ 3645.84│ 10.80│
│供应商三 │ 2849.76│ 8.45│
│供应商四 │ 1420.97│ 4.21│
│供应商五 │ 1297.56│ 3.85│
│合计 │ 12895.65│ 38.22│
└───────────────────────┴──────────┴──────────┘
【5.经营情况评述】
截止日期:2023-12-31
●发展回顾:
一、经营情况讨论与分析
公司是专注于泌尿生殖系统（Genito-urinarySystem）肿瘤及其它重大疾病领域的全球化专科创新药公
司。秉承“改善人类健康，让生命更有尊严”的企业使命，公司立志成为在专注治疗领域集研发、生产和销
售为一体的国际领先制药企业，为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。2023年以来，为了实现
上述目标，公司业务取得多项进展，公司战略和规划得到逐步落实和深化。
在产品销售方面，公司的肿瘤事业部通过引进用于强化辅助治疗早期乳腺癌的马来酸奈拉替尼片（商品
名：欧优比）和晚期肾细胞癌治疗的培唑帕尼片（商品名：迪派特）两个产品，迅速组建了一支初具规模、
功能完备的营销团队。迪派特、欧优比分别于2023年10月及2023年12月上市并开始销售，至报告期末即取得
了928.92万元销售额的成绩。随着公司用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（High-GradeSquamousIntraepi
thelialLesion，HSIL）的产品APL-1702的国际Ⅲ期临床获得成功，公司快速成立了妇女健康事业部，以专
注于做好APL-1702在中国市场的营销和扩大在妇女健康领域的管线，更好地满足妇女健康患者的未满足临床
需求。
在临床开发方面，公司多项临床阶段药物取得重大研发进展：APL-1702的国际多中心Ⅲ期临床试验获得
成功，疗效和安全性的核心数据在2024年欧洲生殖器官感染和肿瘤研究组织大会（EUROGIN）和2024年美国
妇科肿瘤学会年会（SGO）上以口头报告的形式发布，且公司正在积极准备向国家药品监督管理局药品审评
中心递交APL-1702的上市申请，并积极准备与美国FDA讨论在美国市场上市的Ⅲ期临床方案。2024年初，APL
-1202与化疗灌注联用治疗非肌层浸润性膀胱癌的一项关键性临床试验未能达到主要疗效终点，但是APL-120
2与替雷利珠单抗联合新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌的Ⅱ期临床期中分析结果提示，APL-1202可以大幅提高
替雷利珠单抗的组织学缓解率。公司将在后期的临床开发方向上注重与APL-1202与免疫检查点抑制剂的联合
用药。
在早期研究和临床前开发方面，公司扩大充实了研发团队并紧跟行业技术发展，对原有部分技术平台进
行升级调整，形成以靶向免疫调节正常化（TIMN）技术平台、靶向和AI驱动的药物发现技术平台（Targeted
&AI-drivenDrugDiscovery,TAIDD）、药械联用技术平台（DrugDeviceCombination,DDC）三大技术平台为支
柱，并配以加强公司专注治疗领域优势的动物药效评价模型、生物标志物及转化医学研究等，持续为公司输
出具有国际竞争力的候选药物。
截至报告披露日，公司拥有上市品种2个，临床开发和临床前研究开发的产品13个，包括泌尿系统肿瘤
产品6个、乳腺癌及妇科肿瘤产品4个、妇女健康及其他疾病领域产品3个，其中6个品种处于临床开发阶段，
包括分别处于上市申请申报和Ⅲ期临床试验阶段的两个全球首创药物APL-1702和APL-1202。
在海外业务拓展方面，除了APL-1702，公司还在积极推动APL-1202/APL-1501的海外开发和合作机会，
期望通过对外授权的方式降低海外开发成本并增加公司现金收入。同时，公司正通过外部合作开发一款适合
于美国诊所市场的一次性蓝光膀胱软镜，并积极探索其海外商业化的合作机会。
公司2023年完成的重点工作和2024年重点规划如下：
（一）专注领域迅速组建专科商业化团队，加快市场覆盖
1、迅速组建肿瘤产品营销团队、实现销售快速上量
公司旨在专注领域打造一支具备核心竞争优势的专科化营销团队，并拥有自主商业化能力。
为加速抗肿瘤产品商业化进程，公司围绕泌尿生殖系统肿瘤领域引入治疗晚期肾细胞癌的产品迪派特及
强化辅助治疗早期乳腺癌的产品欧优比，通过实践夯实商业化能力，提前加速商业化落地。
为了更好地做好自研产品的上市前准备，公司肿瘤事业部仅用半年时间快速搭建了近200人的商业化团
队，展现出高效的执行力。肿瘤事业部设置9个专业职能，管理团队均具有多元化的工作背景及丰富管理经
验，核心岗位成员均具有一线跨国药企工作经验，部分兼具知名本土企业管理经验。截至报告披露日，肿瘤
事业部已初步搭建完毕，期望在2024年实现迪派特、欧优比销售收入的快速增长，销售额过亿并实现整个事
业部内部盈亏平衡，以打造公司在同行业中领先的商业化能力和运营效能。肿瘤事业部成立初期就体现了高
度专业性和高度敏捷性的优势，并以“更快”、“更全”、“更强”为目标。
“更快”体现在，自营和招商销售团队按区域分工协作，2023年第四季度完成目标城市覆盖80%，2024
年第一季度已完成全部目标城市覆盖。迪派特上市半年时间已有超过70%的目标重点医院实现产出；欧优比
上市3个月时间即与主要客户建立联系，惠及患者数过千；市场准入团队已快速实现90%的省份招标挂网及双
通道路径打通。
“更全”体现在，肿瘤事业部成功组织了高质量的全国上市会及区域上市会，同时搭建了具有竞争壁垒
的市场推广项目，项目和活动兼具中长期的战略考虑及短期的业务促进效果。团队快速与专注领域内全国及
区域专家建立了良好的合作关系，快速建立了公司品牌及产品品牌认知度，临床使用主动性不断提升，惠及
病患日益增多。
“更强”体现在，在快速搭建营销支持体系的同时，肿瘤事业部将提升营销效能放在头等重要的位置。
公司具备独具行业竞争优势的诊疗一体化平台运营团队，搭建了患者全程管理平台（HCCM）及医生数字化服
务平台（虹医荟）。在确保合规的前提下，成功实现医疗、服务、产品及支付可及。虹医荟上线8个月，平
台用户已近8000位，其中已注册医生中相关领域科室医生占85%以上；平台受到乳腺癌领域医生的欢迎，有
近1500人次参与平台互动（线上会议、文章下载和学术资料阅读等）。目前通过HCCM平台帮助医生进行药物
不良反应管理的患者已超过400名，大大提高了患者的用药依从性。借助诊疗一体化平台，公司实现了数字
化服务与传统营销的有机结合，助力市场覆盖及营销效能提升。
2、成立女性健康事业部，专注APL-1702商业化和扩大妇科管线
为了更加专注于妇科领域未被满足的临床需求，公司于2024年年初设立女性健康事业部，并由该事业部
负责核心产品APL-1702的国内商业化以及扩大在妇科的产品管线，建立亚虹在妇科市场的领导地位。截至报
告披露日，女性健康事业部负责人曹少华女士、市场部核心成员已经到岗，团队核心成员均拥有妇科领域丰
富工作经验及一线跨国药企多年工作经历。
截至报告披露日，女性健康事业部联合临床开发部门就APL-1702的Ⅲ期临床数据、HSIL的诊疗现状及临
床需求等关键课题成功召开专家咨询会，APL-1702的创新性取得了主要研究者和宫颈疾病领域专家的高度认
可。参会专家一致认为APL-1702给HSIL患者提供了一个保留完整宫颈、同时逆转疾病进程的机会，能够避免
非必要的宫颈切除术或延缓手术，既避免了手术并发症，又不透支未来的治疗机会，能够更好地应对复发。
对于无创治疗有效的患者，APL-1702是一个平衡了风险和收益的治疗方案，让HSIL患者的长期疾病管理可持
续。除了具有较高的临床价值外，APL-1702还兼具预防宫颈癌的公共卫生价值以及保护生育力的社会价值。
妇科领域缺少具备明确循证医学证据的创新药和在研药物，导致大量妇科疾病不得不采用经验治疗，而
APL-1702是妇科领域难得的具有临床证据且疗效确切的产品，有望解决HSIL治疗的长期管理问题，为妇科医
生提供强有力的武器，填补未被满足的巨大临床需求。围绕APL-1702，公司拟通过外部合作引进新产品及开
发自研二代产品等方式，打造有梯度和深度的妇科产品线。
（二）临床管线布局遵循专科化策略，临床阶段项目加快推进，取得多项研究成果1、泌尿系统肿瘤领
域
（1）APL-1202/APL-1501
APL-1202是同类首款（First-in-class）进入Ⅲ期临床开发的口服、可逆性MetAP2抑制剂，具有抗血管
生成、抗肿瘤活性及调节肿瘤免疫微环境的作用。依据公司的TIMN技术平台最新的作用机制研究表明，APL-
1202能通过诱导膀胱癌细胞的免疫原性细胞死亡（Immunogeniccelldeath），促进树突状细胞活化和抗原特
异性T细胞的杀伤作用，起到进一步促进免疫检查点抑制剂疗效的作用。该机制研究结果已入选2024年美国
癌症研究协会年会（AACR2024）壁报展示。
基于APL-1202创新作用机制、临床前研究中展现的体内和体外抗肿瘤活性、非肌层浸润性膀胱癌患者中
Ⅱ期概念验证性临床试验的积极结果，以及考虑到同类首款药物的开发风险和商业回报高度并存，公司先后
在中国启动了两项关键性/Ⅲ期临床试验，并在中美启动了一项概念验证性临床试验，从三个临床使用方向
进行战略布局和风险控制：APL-1202联合化疗灌注治疗化疗灌注复发的中、高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIB
C），APL-1202单药治疗未经治疗的中危NMIBC，以及APL-1202联合替雷利珠单抗新辅助治疗肌层浸润性膀胱
癌（MIBC）。
APL-1202联合化疗灌注治疗化疗灌注复发的中、高危非肌层浸润性膀胱癌
本项研究为在中国开展的APL-1202联合化疗灌注治疗化疗灌注复发的中、高危非肌层浸润性膀胱癌有效
性和安全性的随机、双盲、对照、多中心关键性临床研究（以下简称“ACCRUE”），主要终点是中位无事件
生存期（EFS，“事件”定义为经病理确认的复发、进展或膀胱癌引起的死亡）。公司于2024年2月4日完成
的临床数据统计分析工作，统计分析结果显示，尽管在部分患者人群中显示出一定的优效趋势，但是本研究
未达到主要研究终点，公司决定终止APL-1202与化疗灌注联合使用在该适应症的进一步开发，并于2024年2
月5日在上海证券交易所公告。
该临床试验的结果提示APL-1202与化疗药物联用可能不是较好的使用策略，但不会影响APL-1202单药治
疗中危非肌层浸润性膀胱癌和APL-1202联合替雷利珠单抗新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌的开发。
APL-1202单药治疗未经治疗中危非肌层浸润性膀胱癌
本项研究为在中国开展的APL-1202单药治疗未经治疗的中危NMIBC的有效性和安全性的随机、开放、平
行对照、多中心Ⅲ期临床研究（以下简称“ASCERTAIN”），是一项适应性、两阶段的临床研究，主要终点
是无事件生存期，次要终点是无复发率、无进展率和无进展生存期。
ASCERTAIN研究尚在持续招募受试者，目前共入组39例患者，其中试验组（APL-1202）21例，对照组（
表柔比星）18例。在21例接受APL-1202治疗的中危NMIBC患者中，已经有8例受试者接受APL-1202在750mg日
剂量下，连续给药治疗超过1年，显示出APL-1202良好的安全性和耐受性。现有数据显示，APL-1202单药组
和化疗灌注治疗组无复发比例相似。公司将进一步分析ACCRUE研究的临床结果，分析、评估和确认ASCERTAI
N研究的后续开发策略。
APL-1202联合替雷利珠单抗新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌
本项研究为在中美两国开展的APL-1202联合替雷利珠单抗用于MIBC术前新辅助治疗的一项开放性、多中
心的国际Ⅰ/Ⅱ期临床试验（以下简称“ANTICIPATE”），主要目的是评估APL-1202联合替雷利珠单抗用于M
IBC术前新辅助治疗的疗效和安全性。
Ⅱ期临床试验期中分析结果显示，APL-1202和替雷利珠单抗联用治疗组pCR率相较于替雷利珠单抗单药
治疗组的大幅提升（39%vs21%）。此外，联合治疗组6例临床分期为T3N0M0的受试者中，2例达到pCR，为2/6
（33%），而替雷利珠单抗单药治疗组临床分期为T3N0M0受试者中尚未观察到pCR，临床试验取得积极的有效
性信号。在安全性方面，联合治疗组显示出可接受的安全性特征。上述期中分析结果已入选2024年美国临床
肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCOGU），并以快速口头报告摘要的形式发布。
基于上述期中分析结果，ANTICIPATE研究已进入下一阶段的评估，预计将于2024年第三季度读出Ⅱ期试
验的顶线数据。
基于ANTICIPATE研究Ⅱ期试验取得了积极的临床疗效信号并展示出良好的安全性，公司将优先考虑满足
中国晚期膀胱癌患者未被满足的临床需求，拟在中国晚期膀胱人群中开展APL-1202联合免疫检查点抑制剂的
临床研究，并尽快与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）沟通递交临床试验申请。
除上述研究外，公司正在积极进行APL-1202的第二代产品APL-1501的缓释制剂优化工作，并于澳洲进行
临床Ⅰ期试验。相较于APL-1202，APL-1501具有更好的药代行为，有望提高疗效、降低副作用和减少服药频
次，给患者带来更多受益。
公司将继续围绕膀胱癌未被满足的全程临床需求制定后续临床开发策略：
ⅰ、在NMIBC领域，瞄准BCG治疗不应答或不耐受的人群，延缓患者接受膀胱全切手术，提高患者的生活
质量。基于ANTICIPATE研究Ⅱ期数据，公司拟在美国进行开展APL-1501联合免疫检查点抑制剂治疗BCG无反
应、伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌的临床研究，并拟于2024年与FDA沟通
交流注册性临床开发计划，包括其他NMIBC患者以及MIBC的保膀胱治疗方案，并适时在中国同步进行开展临
床，争取在中国市场同步获得上市批准。
ⅱ、在晚期膀胱癌领域，中国仍有巨大未被满足的临床需求。尽管免疫检查点抑制剂获批用于一线化疗
失败后的患者人群，但单药有效率普遍较低，ORR仅有25%左右。APL-1202联合免疫检查点抑制剂有望提升晚
期膀胱癌患者的疗效，且相对于抗体药物偶联技术（ADC）等药物的毒副作用，APL-1202的口服给药方式在
安全性和便利性上有较大的优势潜力。公司拟于2024年与CDE沟通递交临床试验申请。
（2）APL-1706
APL-1706（通用名：灌注用盐酸氨酮戊酸己酯）是目前全球唯一获批的辅助膀胱癌诊断或手术的显影剂
类药物，并已在全球30多个国家获批上市，通过与蓝光膀胱镜的联合使用可以有效提高非肌层浸润性膀胱癌
的检出率（尤其是原位癌(CIS)的检出率），使手术切除更完全，从而降低肿瘤复发率。
欧洲泌尿外科协会（EAU）、美国泌尿外科协会（AUA）、美国国立综合癌症网络（NCCN）英国国家卫生
与临床优化研究院（NICE）、中华医学会泌尿外科分会（CUA）、中国临床肿瘤学会（CSCO）、国家卫健委
等推荐的膀胱癌指南中均将氨基酮戊酸己酯（HAL）作为荧光膀胱镜的推荐用药。荧光膀胱镜可以帮助膀胱
癌患者微小病灶的检出，尤其是原位癌（CIS）病灶的检出。中国目前还没有此类药物获批上市，APL-1706
的获批上市将填补此空白，解决现阶段有指南推荐却没有药物可用的问题。
公司于报告期内完成了APL-1706的Ⅲ期临床试验和真实世界研究入组、数据分析等工作，且Ⅲ期临床试
验达到主要终点。
另外研究证实，通过APL-1706联合蓝光内窥镜能在85%的CIS患者中发现额外的CIS病灶，这些病灶被白
光漏诊。60%的CIS患者仅仅只能通过蓝光被诊断出，而白光膀胱镜未发CIS病灶。
是否合并CIS，对膀胱癌患者的后续治疗策略有决定性作用，APL-1706使得这部分患者得到更加精准的
治疗。
APL-1706的Ⅲ期临床结果以及真实世界研究结果入选多个国际学术会议，包括在2023年国际泌尿外科学
会年会（SIU）进行口头汇报、在2024年美国临床肿瘤协会泌尿生殖肿瘤分会年会（ASCO-GU）进行壁报展示
、在2024年欧洲泌尿外科学会年会（EAU）进行口头汇报以及在2024年美国泌尿外科学会年会（AUA）进行壁
报展示。
APL-1706的上市申请已于2023年11月获国家药品监督管理局受理。公司正在积极推进其上市审评审批工
作，并期望于2025年6月底前获得上市批准。
2、妇女健康领域
（1）APL-1702
公司自2020年起开展了一项前瞻、随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心Ⅲ期临床试验，目的是评估AP
L-1702对HSIL的疗效及安全性，主要研究终点为首次治疗后6个月时应答的受试者比例，其中应答的定义为
：宫颈上皮组织病理学结果转为正常，或组织病理学转为宫颈低级别鳞状上皮内病变（Low-GradeSquamousI
ntraepithelialLesion,LSIL）的同时HPV清除。本研究由中国医学科学院北京协和医院郎景和院士担任主要
研究者，来自中国、德国、荷兰等多个国家的402名符合条件的患者随机化后入组本研究。
报告期内，本研究达到了主要研究终点。在主要疗效终点方面，APL-1702治疗组的应答率较安慰剂对照
组的应答率提高了89.4%（41.1%vs.21.7%，p=0.0001），表现出显著的疗效。本研究还发现APL-1702在HPV
清除方面也展现了积极的疗效。APL-1702在改良意向性治疗（mITT）人群中的HPV清除率较对照组提高了41.
4%（28.0%vs19.8%，），且在符合方案（PP）人群中的疗效达到统计学显著意义（29.4%vs.18.9%，p=0.043
1）。对于高危HPV16和/或HPV18，APL-1702组的清除率较对照组提高了103.9%（31.4%vs.15.4%）。对于长
期疗效方面，在6个月时转为LSIL但HPV仍阳性的无应答受试者，有40%的受试者在12个月时转为应答者，提
示APL-1702对HPV感染的清除和HSIL患者的组织学降期均可在一定程度上发挥长期疗效。APL-1702治疗组和
对照组TEAE（治疗期间出现的不良事件）的发生率相当，大多数为轻度且无需人为干预可自愈。两组TRAE（
治疗相关的不良事件）和SAE（严重不良事件）的发生率均较低。
APL-1702国际多中心Ⅲ期临床试验结果入选2024年欧洲生殖器官感染和肿瘤研究组织大会（EUROGIN）
和2024年美国妇科肿瘤学会年会（SGO），并均以大会口头报告的形式发布本研究关于疗效和安全性的核心
数据。
APL-1702的出现，填补了从病情发生到充分满足切除手术指征这中间巨大的治疗空白地带，让患者在逆
转病程的同时，最大程度地避免或延缓宫颈切除手术带来的风险，不透支未来的手术治疗机会。APL-1702有
望重新定义宫颈癌前病变的治疗目标，使临床治疗从此前的关注切除手术的一次性治疗效果，转变到聚焦疾
病的长期管理，并且尤其注意在治疗风险和治疗收益之间取得最大的平衡，在逆转疾病的前提下尽可能避免
和推迟损伤性的外科手术治疗。
公司正在积极准备向国家药品监督管理局药品审评中心递交APL-1702的上市申请。同时基于APL-1702国
际多中心Ⅲ期研究的优异结果，以及潜在的巨大未被满足的临床需求，公司将积极推进以下工作：
开展与进口产品相匹配的药品和器械的本地化生产，建立可靠和敏捷的供应链，同时降低产品成本；
适时启动第二代产品的开发，以使更广大的患者获益；
拟于2024年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请前的沟通申请（Pre-submission）；
期望于2024年与美国FDA沟通交流在北美市场的注册临床方案设计，并适时递交在北美开展注册三期临
床研究的申请；
积极寻求APL-1702合作开发海外市场的机会。
3、其他疾病领域
（1）APL-1401
溃疡性结肠炎（UC）是一种结肠的慢性特发性炎症性肠病（IBD），可引起浅表粘膜炎症。UC的炎症性
质可导致持续性肠损伤，并增加住院、手术和结直肠癌的风险。目前尚无治愈UC的方法，现有疗法通常缺乏
令人满意的疗效并可增加感染风险。APL-1401是一款多巴胺β-羟化酶（DBH）抑制剂，也是一种全新机制治
疗UC的口服创新药物，能够提高多巴胺（DA）并降低去甲肾上腺素（NE）浓度，使肠道免疫稳态恢复正常。
APL-1401的开发有望给UC患者提供新的治疗手段。
APL-1401用于治疗中重度活动性UC的Ⅰb期临床试验于2022年11月获得美国食品药品监督管理局批准，
并于2023年8月获得国家药品监督管理局临床试验批准，在中国和美国共12家中心同步开展研究，旨在评价A
PL-1401在中重度活动期UC患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。该临床试验目前正在积极推
进受试者招募工作，公司预计在2025年完成Ⅰb期观察，并积极寻求合作伙伴共同进行APL-1401后续的全球
临床开发。
（2）APL-2301
APL-2301是公司自主研发的一种新型作用机制的抗菌药物，用于治疗鲍曼不动杆菌引起的感染。鲍曼不
动杆菌具备快速获得和传播耐药性的能力，其中碳青霉烯类耐药鲍曼不动杆菌（CRAB）被WHO和美国CDC均列
为需最急迫应对的数种耐药菌之一，是全球性的公共卫生威胁。目前可有效治疗鲍曼不动杆菌，尤其是碳青
霉烯耐药的鲍曼不动杆菌的抗菌药物非常有限，常需要不同的抗菌药物联合治疗。临床前研究数据显示APL-
2301对各种临床分离的鲍曼不动杆菌（包括CRAB）都具有良好的活性，APL-2301的开发有望给鲍曼不动杆菌
感染的患者提供新的治疗手段。
报告期内，APL-2301于澳大利亚获准开展Ⅰ期临床试验，该临床试验旨在评估健康成人受试者单次和多
次口服APL-2301的安全性、耐受性和药代动力学特征，以及探索药物-食物相互作用对APL-2301的吸收和系
统暴露的影响。基于围绕专注领域集中资源进行开发的策略，未来公司将根据APL-2301的临床试验情况通过
自有资金投入、寻求外部融资等方式进行APL-2301的Ⅰ期临床试验及后续的长期开发。
（三）围绕专科化战略布局技术平台，输出有竞争力的候选药物
创新药物发现是一个非常复杂和极富挑战的过程，公司坚持以创新技术平台驱动新产品开发，在完整、
高效的研发体系下，结合多年的药物临床研发实践，围绕专科化战略布局，公司对原有部分技术平台进行升
级调整，形成以靶向免疫调节正常化（TIMN）技术平台、靶向和AI驱动的药物发现技术平台（Targeted&AI-
drivenDrugDiscovery,TAIDD）、药械联用技术平台（DrugDeviceCombination,DDC）三大支柱性平台。同时
，公司积极探索具有高度创新性的抗体药物偶联技术（ADC）、原位膀胱肿瘤模型技术（IOBC）等前沿技术
，持续为公司输出有竞争力的候选药物。
公司围绕专注领域，基于TAIDD平台开发了APL-2302、AT-014、AT-017和AT-018，基于DDC平台开发了AP
LD-2304，基于ADC技术开发了AT-020和AT-021等临床前产品：
1、APL-2302
APL-2302是公司基于TAIDD平台自主研发的新型高选择性、强效的去泛素化酶USP1（泛素特异性蛋白酶1
）口服小分子抑制剂。通过抑制其去泛素化作用，导致DNA损伤修复功能丧失并与同源重组基因缺陷或突变
形成合成致死，从而特异性地杀伤肿瘤。乳腺癌基因突变（BRCA1/2mut）或同源重组缺陷阳性（HRD+）与乳
腺癌、卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌等多种肿瘤发生风险有关，阻断肿瘤依赖的DNA损伤修复通路USP1，将导
致肿瘤细胞DNA损伤不能有效修复而死亡，发挥对肿瘤的治疗作用。
APL-2302单药对携带BRCA1/2mut或HRD+的肿瘤细胞具有强效的杀伤作用；联合一代或二代PARP抑制剂（
奥拉帕利或Saruparib），对肿瘤细胞杀伤具有显著的协同作用。APL-2302展现出良好的药代动力学特征，
口服生物利用度在4个动物种属中均高于75%。较高的口服生物利用度及对USP1强效抑制作用促使其单药展示
出显著抑制瘤生长的疗效，而且在BRCA1/2mut和HRD+原发性PARP抑制剂耐药的乳腺和卵巢肿瘤模型中，APL-
2302协同奥拉帕利表现出显著的抗肿瘤作用，甚至显示出肿瘤缩小的显著疗效；同时，APL-2302联合DNA合
成抑制剂吉西他滨也具有强效抑制肿瘤生长和肿瘤缩小的作用。因此，APL-2302可用于治疗BRCA1/2mut及HR
D+的肿瘤，具有增强PARP抑制剂、化药敏感性和克服PARP耐药临床需求的潜力。
APL-2302在以上肿瘤模型中，单药或联合奥拉帕利抗肿瘤活性均优于临床开发最领先的同类药物KSQ-42
79（目前处于临床Ⅰ期的USP1小分子抑制剂），具有成为同类最佳的潜力。截至本报告披露日，公司已提交
多项与该临床前项目相关的专利申请，并拟于2024年递交临床试验申请。APL-2302的临床前研究结果入选20
24年美国癌症研究协会年会，并以壁报形式公布。
2、APLD-2304
APLD-2304是公司针对美国诊所市场的使用场景和需求，合作开发的便携式一次性诊断用蓝光膀胱软镜
。在美国的临床实践中，膀胱癌的诊断主要由医生在诊所用膀胱软镜进行，而目前市场上的膀胱软镜采取的
是白光检测，存在特异性不强、假阳性率比较高的情况。公司在开发的APLD-2304，采用蓝色光源为激发光
，在解决了多次使用的清洁不方便和交叉感染的风险的同时，大大改进了特异性、降低了假阳性率，而且采
用了便携式的设计理念，使用方便。公司正在积极探索该产品海外商业化的合作机会。
3、AT-014
AT-014是公司自主研发的高选择性生长因子受体抑制剂，可用于治疗携带基因激活改变的膀胱癌和其他
晚期实体瘤（包括乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等）。公司通过TAIDD平台进行靶点多构象模拟，并以其选
择性机制作为苗头化合物发现和设计的核心。2024年公司将继续利用AI技术进行化合物的多种参数的优化。
4、AT-017
AT-017是公司自主研发的表观遗传学相关靶点的小分子口服药物。AT-017通过小分子抑制剂阻断相关通
路，可用于治疗泌尿生殖系统相关的肿瘤，包括膀胱癌和其他晚期实体瘤（包括乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜
癌等），公司正在通过TAIDD平台基于蛋白质-配体结合自由能计算和分子生成技术发现和优化先导化合物。
5、AT-018
AT-018是公司自主研发的细胞周期类相关靶点的小分子口服药物。AT-018通过高选择性的小分子抑制剂
阻断相关通路，可用于治疗女性相关的肿瘤疾病，包括乳腺癌和其他卵巢癌、子宫内膜癌等。公司通过TAID
D平台进行靶点多构象模拟，并以其选择性机制作为苗头化合物发现和设计的核心，并继续将AI进一步用于
化合物的多种参数的优化。
6、AT-020
鉴于ADC药物在膀胱癌、乳腺癌等公司专注的治疗领域中的快速发展，并结合公司内部已有的化学药物
和抗体药物的专长，公司在报告期内开展了新一代ADC药物的研发工作。AT-020是公司自主研发的以全新靶
点抗体和传统小分子偶联形成的ADC药物，能够介导肿瘤特异性细胞生长周期抑制。现有ADC药物如Enfortum
abVedotin对于晚期尿路上皮肿瘤有效率（ORR）为50%-60%左右，而其他用于
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