经营分析☆ ◇688197 首药控股 更新日期：2026-07-25◇ 通达信沪深京F10
★本栏包括【1.主营业务】【2.主营构成分析】【3.前5名客户营业收入表】【4.前5名供应商采购表】
【5.经营情况评述】
【1.主营业务】
肿瘤领域创新小分子疗法的发现与开发
【2.主营构成分析】
截止日期:2025-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
─────────────────────────────────────────────────
医药行业(行业) 866.76万 100.00 840.15万 100.00 96.93
─────────────────────────────────────────────────
技术开发及服务(产品) 837.55万 96.63 836.49万 99.56 99.87
中间体销售(产品) 29.20万 3.37 3.66万 0.44 12.53
─────────────────────────────────────────────────
境内地区(地区) 866.76万 100.00 840.15万 100.00 96.93
─────────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 866.76万 100.00 840.15万 100.00 96.93
─────────────────────────────────────────────────
截止日期:2025-06-30
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
─────────────────────────────────────────────────
技术开发及服务(产品) 200.00万 100.00 --- --- ---
─────────────────────────────────────────────────
境内地区(地区) 200.00万 100.00 --- --- ---
─────────────────────────────────────────────────
截止日期:2024-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
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技术开发及服务分部(行业) 394.20万 100.00 390.09万 100.00 98.96
─────────────────────────────────────────────────
技术开发及服务(产品) 394.20万 100.00 390.09万 100.00 98.96
─────────────────────────────────────────────────
境内地区(地区) 394.20万 100.00 390.09万 100.00 98.96
─────────────────────────────────────────────────
截止日期:2024-06-30
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
─────────────────────────────────────────────────
技术开发及服务(产品) 380.00万 100.00 --- --- ---
─────────────────────────────────────────────────
境内地区(地区) 380.00万 100.00 --- --- ---
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【3.前5名客户营业收入表】
截止日期:2025-12-31
前5大客户共销售0.09亿元，占营业收入的100.00%
┌───────────────────────┬───────────┬───────────┐
│客户名称 │ 营收额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼───────────┼───────────┤
│正大天晴药业集团股份有限公司 │ 834.91│ 96.33│
│山东佰霖生物医药科技有限公司 │ 29.20│ 3.37│
│北京优迅医疗器械有限公司 │ 2.64│ 0.30│
│合计 │ 866.76│ 100.00│
└───────────────────────┴───────────┴───────────┘
【4.前5名供应商采购表】
截止日期:2025-12-31
前5大供应商共采购0.33亿元，占总采购额的26.21%
┌───────────────────────┬───────────┬───────────┐
│供应商名称 │ 采购额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼───────────┼───────────┤
│上海有临医药科技有限公司 │ 928.32│ 7.35│
│南京药石科技股份有限公司 │ 925.13│ 7.33│
│北京四季慧谷园区管理有限公司 │ 578.60│ 4.58│
│杭州海王星辰健康药房有限公司 │ 543.90│ 4.31│
│上海药明津石医药科技有限公司 │ 333.89│ 2.64│
│合计 │ 3309.84│ 26.21│
└───────────────────────┴───────────┴───────────┘
【5.经营情况评述】
截止日期:2025-12-31
●发展回顾:
一、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况说明
(一)主要业务、主要产品或服务情况
公司是一家植根中国的创新驱动型制药企业，专注于肿瘤领域创新小分子疗法的发现与开发，旨在解决
迫切的、未被满足的临床需求，为患者带来更安全有效、可及性更高的治疗选择。自成立以来，始终致力于
推进国产小分子肿瘤药物的迭代升级与临床突破，努力扩大患者获得高质量疗法的渠道，推动中国小分子肿
瘤领域的持续创新。公司构建了差异化的小分子靶向药物产品管线。候选药物在设计上注重活性、选择性和
耐药覆盖能力；依托涵盖靶点选择、药物化学、临床研究、转化医学等的内部一体化能力，公司能够高效推
进多个针对不同靶点、不同适应症的项目，增强了管线的可持续性和可扩展性。
截至本报告披露日，公司自主研发管线中，2款处于上市审评阶段，1款处于关键性注册Ⅱ/Ⅲ期临床，1
款处于Ⅱ期临床，3款处于Ⅰ期临床阶段，以及ALK-4G、p53Y220C等多款具有竞争力的优质临床前候选化合
物。十余款合作研发管线先后取得临床批件，其中，与正大天晴合作开发的依奉阿克胶囊（商品名：安洛晴
）于2024年获批上市，适用于未经过ALK抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗；罗伐
昔替尼（商品名：安煦）于近期获批上市，适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞
增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗。合作
研发模式下，按照相关协议约定享有首期款、里程碑款项、奖励款、销售额提成或者一次性收益分成等。
截至本报告披露日，处于上市注册及临床试验阶段的公司核心自研管线情况如下：
SY-707（康特替尼，首要泽）
SY-707为公司自主研发、具有完全知识产权和全新结构的多靶点小分子激酶抑制剂，作用靶点包括ALK/
FAK/PYK2/IGF1R。公司目前重点围绕ALK及FAK开展临床开发。SY-707于2015年获得科技部国家科技重大专项
支持，同年10月获得原国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准开展临床试验。作为第二代ALK抑制剂，SY-
707拟用于治疗未经ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），目前已进入新药上
市审评审批阶段，公司预计该产品有望于2026年内获得上市批准。SY-707预计将成为公司首款商业化产品，
对公司由研发阶段向商业化阶段转型具有重要意义。
（1）ALK阳性NSCLC适应症
SY-707已完成关键性确证性临床研究，在FAS人群中共纳入414例ALK阳性晚期NSCLC患者，由IRC和研究
者进行了疗效评估。研究结果显示，相较第一代ALK抑制剂克唑替尼，SY-707达到预设优效标准，在无进展
生存期（PFS）方面显著延长，并有效降低疾病进展和死亡风险。
安全性方面，SY-707与已上市药物相比，整体表现出良好耐受性，尤其在肝脏、心脏、眼部、血液学、
皮肤以及神经系统相关不良反应方面，较克唑替尼表现更佳，未发现预期外的新的安全性信号。多数不良反
应可通过对症治疗或剂量调整得到有效管理，且预后良好。报告期内，公司配合国家药品监督管理局药品审
评中心（CDE）完成了对SY-707药品研制现场、生产现场、临床研制现场核查，完成药品注册检验及补发资
料提交工作，目前审评正在推进中。
间变性淋巴瘤激酶（ALK）是一类重要的受体酪氨酸激酶，其异常激活可通过多条信号通路促进肿瘤细
胞增殖与存活。ALK基因融合是非小细胞肺癌（NSCLC）的重要驱动突变之一，在晚期NSCLC患者中的发生率
约为5%–7%，主要见于年轻、不吸烟或轻度吸烟的肺腺癌患者。相较传统化疗，ALK抑制剂可显著提高客观
缓解率（ORR）并延长无进展生存期（PFS），已成为ALK阳性NSCLC患者的标准治疗方案，并被纳入中国临床
肿瘤学会（CSCO）及美国国立综合癌症网络（NCCN）指南推荐的一线治疗。
自首款第一代ALK抑制剂克唑替尼2013年在中国上市以来，第二代及第三代ALK抑制剂不断发展，整体疗
效持续提升，尤其在耐药管理及中枢神经系统（CNS）转移控制方面取得显著进展。随着治疗手段的演进，A
LK阳性晚期NSCLC逐步向慢病化管理转变。尽管当前已有多款ALK抑制剂上市，但不同药物在不良反应谱、患
者耐受性及对药物敏感性方面仍存在差异，不同二代ALK抑制剂存在一定互补关系，临床实践中仍需要多样
化的治疗选择以满足不同患者需求，相关市场仍具备持续发展空间。
（2）市场和竞争格局
根据行业咨询机构分析，2024年中国ALK抑制剂市场规模达到69亿元人民币，2020-2024年复合年增长率
为22.8%。预计2024至2030年复合年增长率为12.6%，2030年市场规模将达到140亿元，2035年进一步增长至1
95亿元人民币。随着ALK靶向治疗渗透率持续提升及患者生存期延长，市场需求仍将保持稳步增长。
当前ALK一线治疗市场已进入多款二代/三代ALK抑制剂同台竞争模式，在二代ALK抑制剂中，阿来替尼、
恩沙替尼和洛拉替尼虽已展现出较强的一线疗效，但各自仍存在不同的不良反应特征；其中洛拉替尼长期治
疗常见代谢异常（高甘油三酯、高血脂、体重增加、水肿等），中枢神经系统（CNS）毒性（认知情绪相关
不良反应等），3/4级AE发生率较高。在已确证疗效的前提下，SY-707的潜在价值不必然来自单一疗效指标
的绝对领先，更多来自可管理的长期耐受性、安全性差异化以及与现有ALK抑制剂形成互补的临床定位，特
别是在部分患者对现有ALK抑制剂耐受性不佳或需要长期维持治疗的情况下，SY-707有望作为具有差异化毒
性谱的治疗选择，形成与现有ALK抑制剂的互补定位。
（3）FAK通路及联合用药探索
除ALK适应症外，SY-707也在FAK相关通路开展联合用药探索。临床前研究显示，SY-707在胰腺癌等多种
肿瘤细胞中能够有效抑制FAK激酶活性，阻断FAK相关通路传导。在动物模型中，SY-707联合PD-1抗体特瑞普
利单抗及吉西他滨，能够有效抑制胰腺肿瘤生长，改善荷瘤小鼠生存状态。2021年10月，国家药监局批准，
公司已开展SY-707联合特瑞普利单抗及吉西他滨用于转移性胰腺癌及其他晚期实体瘤患者中的安全性、耐受
性、药代动力学和有效性的Ⅰb/Ⅱ期临床试验。目前已完成Ⅰ期剂量递增，进入剂量拓展阶段，揭示了SY-7
07的平台延展性和生命周期管理潜力。上述联合用药研究为SY-707在实体瘤领域的进一步拓展提供了依据，
亦体现了该产品在靶点机制及适应症拓展方面的潜在平台价值。
SY-3505（Ficonalkib）
SY-3505是公司自主研发、具有完全知识产权和全新化学结构的第三代ALK抑制剂，主要用于治疗ALK阳
性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。作为国内目前临床进展最快的完全国产第三代ALK抑制剂之一，SY-3505已
同步布局经治及初治患者人群，具备覆盖一线及多线治疗场景的潜力。
截至本报告披露日，SY-3505已开展两项注册性临床试验，包括：一项针对经二代ALK抑制剂治疗失败的
ALK阳性NSCLC患者的关键Ⅱ期临床研究，以及一项针对初治ALK阳性NSCLC患者、对比克唑替尼的关键Ⅲ期临
床研究。上述两项注册性试验均已于2025年上半年完成全部受试者入组，目前正在全国几十家研究中心有序
推进随访、数据整理及相关研究工作。公司正就该产品的后续注册申报路径与药品监管部门保持积极沟通。
从临床数据看，当前ALK阳性NSCLC的一线治疗以二代ALK抑制剂为主，但伴随二代ALK抑制剂渗透率持续
提升，耐药后患者人数亦在不断增加；尤其是二代ALK抑制剂治疗失败后的后续治疗选择仍存在明显未满足
需求。SY-3505围绕这一临床痛点进行开发，适应症范围可以覆盖一线、二线甚至三线、四线，力求在耐药
管理与长期用药体验方面形成差异化竞争优势。
截至2025年12月，超450例ALK阳性晚期恶性实体瘤（主要为NSCLC）患者接受了SY-3505单药治疗。作为
单药疗法，SY-3505在初治ALK阳性NSCLC患者及经二代ALK抑制剂治疗后进展的ALK阳性NSCLC患者中均展现出
良好的抗肿瘤活性。安全性及耐受性数据显示，ALK阳性NSCLC患者对SY-3505耐受性良好，和同类药相比具
备安全性优势，有望改善患者的长期用药体验。SY-3505也有望为我国ALK阳性晚期NSCLC患者的一线和多线
治疗提供可及性更强的新选择。
（1）二线及二线以上治疗领域
ALK抑制剂耐药最常见的机制之一为ALK激酶结构域突变。相关突变可通过改变蛋白构象、增强ATP结合
能力或产生空间位阻，削弱ALK抑制剂与靶点结合，从而导致ALK信号通路重新激活并引起疾病进展。其中，
G1202R是二代ALK抑制剂耐药中最关键、发生比例最高的突变类型之一。随着ALK阳性NSCLC患者存量患者增
加，及二代ALK抑制剂渗透率提高，耐药后的精准治疗需求持续上升，尤其是经一代/二代ALK抑制剂治疗失
败患者存在巨大的未满足临床需求，其后续治疗仍是临床亟待解决的重要问题。
SY-3505对于野生型ALK激酶和多种一代/二代ALK抑制剂关键耐药突变体（包括F1174L、L1196M、G1202R
、G1269S、R1275Q等）均显示出较强抑制作用，能够有效阻断其信号传导通路，抑制ALK阳性肿瘤生长。已
有研究结果显示，作为国内目前进度最快的国产第三代ALK抑制剂之一，SY-3505在经二代ALK抑制剂治疗的A
LK阳性NSCLC患者中展现出显著临床效果，体现出良好安全性和耐受性。当前全球仅有一款三代ALK抑制剂获
批上市，随着后续注册性研究数据逐步成熟，SY-3505有望在二线及以上治疗领域建立清晰的差异化临床定
位。
（2）一线治疗领域
目前，初治ALK阳性NSCLC患者的一线治疗已经形成一、二、三代ALK抑制剂共存的竞争格局。相较于第
一代ALK抑制剂，第二代及第三代药物在疗效持续性、中枢神经系统转移控制能力及临床获益深度方面表现
更优，未来一线用药竞争亦将主要集中于此。基于已获得的临床研究结果，SY-3505在疗效及安全性方面均
显示出积极信号，其针对初治ALK阳性NSCLC患者，作为一线用药的注册临床试验已于报告期内完成全部患者
入组，整体开发进度处于国内前列。
此外，ALK阳性NSCLC患者常合并中枢神经系统（CNS）转移，也是影响预后的关键因素。研究显示，高
达30%的ALK阳性NSCLC晚期患者初诊时即伴有CNS转移。且治疗过程中仍有较高比例发生中枢进展。2021年欧
洲肿瘤内科学会（ESMO）会议报道，ALK阳性NSCLC患者3年以及5年内累计脑转移发病率分别为53%和62%。因
此，兼顾全身疗效与CNS控制能力，是ALK抑制剂一线竞争力的重要维度。已有临床试验显示，SY-3505具备
一定的CNS穿透能力，有效控制颅内病灶不良反应发生的同时，PFS等疗效数据表现积极，展现了其在ALK阳
性NSCLC一线治疗领域的进一步开发和验证价值。
除ALK阳性NSCLC外，公司亦积极探索SY-3505在其他融合肿瘤中的应用潜力。由于LTK与ALK在激酶域氨
基酸序列上具有高达80%的同源性，蛋白结合预测亦提示SY-3505与二者结合的氨基酸残基同源性接近100%，
利用SY-3505治疗LTK融合肿瘤患者具备明确理论基础。临床前研究显示，SY-3505对LTK蛋白激酶具有强抑制
活性（IC50纳摩级），可显著抑制CLIP1-LTK融合阳性肿瘤细胞生长，并在动物模型中显示对LTK阳性肿瘤的
良好抗肿瘤活性。目前，全球尚无特异性靶向LTK融合蛋白的药物上市或进入明确成熟的临床开发阶段。围
绕该前沿方向，公司已启动SY-3505针对LTK基因融合阳性晚期实体瘤患者中的Ⅰb期多中心、开放性、剂量
递增及扩展研究，并在全国多家研究中心有序推进，有望进一步拓展其适应症边界并增强产品生命周期价值
。
SY-5007（索特替尼，首亦泽）
SY-5007为公司自主研发的高选择性RET酪氨酸激酶小分子抑制剂，是目前临床进展最快的完全国产的选
择性RET抑制剂之一。该产品主要用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。2025年10月
，SY-5007单药用于RET融合阳性NSCLC的适应症新药上市申请（NDA）已获受理，目前正在国家药品监督管理
局药品审评中心（CDE）审评过程中。该产品有望成为公司重要的商业化管线之一。
（1）临床数据与疗效表现
SY-5007关键性Ⅱ期临床研究结果已于2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会公布（壁报编号：1999P）
。截至2025年4月10日：
初治患者（n=56）客观缓解率（ORR）：89.3%（95%CI：78.1–96.0）
经治患者（n=48）ORR：81.3%（95%CI：67.4–91.1）
全部患者疾病控制率（DCR）：93.3%
1年无进展生存率（PFSrate）：76.2%
中位PFS及中位缓解持续时间（DoR）尚未达到
上述结果表明，SY-5007在初治及经治RET融合阳性NSCLC患者中均展现出较高水平的抗肿瘤活性，并具
有良好的缓解持续性趋势。主要疗效终点（经IRC评估的疗效确认的ORR）均达到且超出预设值，在一线和二
线用药人群中疗效明显。在安全性方面，SY-5007整体耐受性良好。
最常见的≥3级治疗相关不良事件（TRAE）包括高血压（24.8%）、腹泻（15.2%）、低钾血症（12.4%）
及肝功能指标异常（丙氨酸氨基转移酶升高10.5%，天冬氨酸氨基转移酶升高7.6%）、中性粒细胞减少症（7
.6%）、高甘油三酯血症（6.7%）和血小板减少症（5.7%），未观察到治疗相关死亡事件。大多数不良反应
可通过剂量调整和对症治疗得到有效控制，安全性总体可管理。
此外，SY-5007确证性Ⅲ期试验的主要研究结果将ASCO2026年会上进行展示。
（2）竞品对标与差异化定位
当前全球RET融合NSCLC治疗主要由选择性RET抑制剂主导，包括Selpercatinib及Pralsetinib等已上市
药物。基于公开临床数据，在跨试验比较框架下，SY-5007在初治和经治人群均有良好的临床反应率，尤其
在经治人群中ORR高于已上市竞品。从现有数据看，SY-5007在初治及经治患者中的ORR均显示出具有竞争力
的疗效信号，尤其在经治人群中表现较为突出。
总体来看，SY-5007的潜在竞争优势主要体现在：较高的客观缓解率（尤其在经治人群），起效迅速且
缓解趋势持续，安全性可控，毒性谱与同类药物相似。若后续Ⅲ期研究进一步验证其疗效与安全性，SY-500
7有望成为具备国际对标能力的国产RET抑制剂。
（3）市场空间与临床需求
RET基因异常可表现为融合和突变两种重要方式。RET融合在NSCLC中的发生率约为1%–2%，患者总体规
模相对较小，但属于明确的精准治疗人群，在发生耐药的EGFR突变非NSCLC中也观察到RET融合。此外，10%-
20%的PTC（甲状腺乳头状癌）患者发生RET基因融合。RET突变类型中，50%的散发的MTC（甲状腺髓样癌）和
几乎全部的家族性MTC患者发生RET基因点突变，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌等也观察到RET基因突变。
在我国，RET融合阳性NSCLC患者多在晚期确诊，传统化疗疗效有限，免疫治疗不敏感，接近50%会发生
脑转移，发生率较高，其一年生存率不足20%，临床仍存在未满足需求。选择性RET抑制剂能够抑制不同的RE
T融合和不同的RET突变肿瘤的生长，显著改善患者生存期。行业分析数据显示，我国2017年至2023年，RET
突变的NSCLC及甲状腺癌新发病例数由2.44万增加至2.88万，年复合增长率为2.8%，2033年将达到3.69万。
市场规模由2021年的人民币0.49亿元增加至2027年的6.76亿元；国产创新的优效优价RET抑制剂在提升患者
可及性方面具有重大潜力。
公司亦在积极探索该产品在RET阳性甲状腺癌等其他适应症中的应用，并计划在后续积累更多临床数据
后，与监管部门沟通进一步扩大适应症范围。
SY-5933
SY-5933为公司自主研发的高选择性KRAS（G12C）小分子抑制剂，具有完全知识产权和全新的化合物结
构，属于化药1类新药，拟用于治疗携带KRAS（G12C）突变的晚期实体瘤。本产品于2023年4月获得国家药品
监督管理局（NMPA）批准开展临床试验，并于同年8月完成首例受试者入组。截至目前，SY-5933已开展或正
在开展共3项公司发起的临床试验，包括1项健康受试者研究及2项实体瘤患者研究。阶段性研究数据显示：S
Y-5933在患者体内具有良好的药代动力学特征，在多种复发或难治性KRAS（G12C）突变肿瘤患者体内均表现
出了良好的初步抗肿瘤活性，整体耐受性良好。
（1）市场与临床需求
以非小细胞肺癌为例，KRAS（G12C）突变患者规模较为可观，且在结直肠癌等适应症中，后线治疗选择
仍较为有限，临床未满足需求持续存在。随着KRAS（G12C）靶向药物逐步上市，相关市场正在快速增长，预
计未来仍具备较高增长潜力。
KRAS突变是实体瘤中最常见的致癌驱动之一，其中KRAS（G12C）为重要亚型。在中国人群中，该突变约
存在于4.3%的肺癌、2.5%的结直肠癌及2.3%的胆管癌患者中。以中国每年新发肺癌患者约110万人、非小细
胞肺癌占比85%估算，每年新增携带该突变的患者约4万人，一线治疗是规模最大的潜在增量市场。KRAS（G1
2C）突变的结直肠癌患者规模虽不及肺癌，但后线治疗选择极度匮乏，临床未满足需求持续存在。行业分析
显示，中国KRAS（G12C）抑制剂药物市场规模将从2024年的1300万美元增长至2030年的4.4亿美元，复合年
增长率为79.3%。
KRAS（G12C）抑制剂已成为当前全球肿瘤领域的重要研发热点，相关靶向药物已实现上市，整体竞争格
局较为活跃。在该背景下，SY-5933作为处于早期临床阶段的候选药物，其核心价值不局限在单药疗效的直
接竞争，而在于差异化分子设计及潜在优化的药代和安全性特征，以及在联合治疗中的应用潜力，和与公司
现有管线形成协同开发能力。
（2）联合用药策略
联合用药被认为是克服KRAS靶向治疗耐药、提升疗效的重要策略。基于机制研究及临床前数据，公司重
点探索SY-5933与FAK抑制剂SY-707的联合应用，SY-707和SY-5933良好的药代动力学参数、安全性和治疗窗
口亦为联合用药奠定了基础。在利用人源KRAS（G12C）突变的非小细胞肺癌、胰腺癌和结直肠癌细胞系构建
的小鼠异种移植瘤模型中：
SY-5933与SY-707联用可协同抑制KRAS（G12C）突变肿瘤细胞增殖
联合治疗可诱导细胞周期阻滞并促进肿瘤细胞凋亡
在非小细胞肺癌、胰腺癌及结直肠癌模型中均观察到增强的抗肿瘤活性
联合用药耐受性良好，未见明显安全性叠加风险
本报告期内，中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会同意了“一项评价SY-5933片联合CT-707片在携带KRA
S（G12C）突变的晚期实体瘤受试者中安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效的Ⅰb/Ⅱ期研究”的审
批申请，目前受试者有序入组。
作为公司早期研发管线的重要组成部分，SY-5933代表公司在KRAS靶点领域的布局，并通过与SY-707等
在研项目的联合开发，探索差异化治疗路径。未来，公司将根据临床数据进展，持续评估SY-5933在单药及
联合治疗中的临床价值，以期在竞争激烈的KRAS（G12C）赛道中形成具有特色的开发策略。
SY-4798
SY-4798是公司自主研发的高选择性、高活性、不可逆小分子FGFR4抑制剂，具有完全知识产权，拟用于
治疗肝细胞癌（HCC）及胆管癌等消化道肿瘤。
肝细胞癌是我国高发且高致死率的恶性肿瘤之一，大部分患者确诊时已处于中晚期。2020年，中国肝细
胞癌发病例数为31.61万例，以2.2%的复合年增长率升至2024年的34.45万例。预计到2030年将达到38.07万
例。近年来，晚期肝细胞癌的系统治疗手段不断丰富，但整体疗效仍有限，尤其在特定分子亚型患者中，精
准治疗仍存在明显未满足需求。FGFR4通路在部分肝细胞癌中异常激活，被认为是潜在的治疗靶点之一。与
泛FGFR抑制剂相比，高选择性FGFR4抑制剂在维持抗肿瘤活性的同时，减少因脱靶效应导致的不良事件，改
善患者耐受性。
已有初步临床数据显示，SY-4798单药在目标患者人群中具有一定抗肿瘤活性，整体耐受性较好。目前
国内尚无高选择性FGFR4抑制剂获批上市，该靶点仍处于早期探索阶段。FGFR4抑制剂属于相对细分且尚未充
分验证的靶点领域，其临床开发面临患者筛选、疗效验证及生物标志物匹配等挑战。在此背景下，SY-4798
的开发策略将更加侧重精准患者人群筛选，联合治疗策略探索，差异化注册路径设计等。
SY-4798作为公司在消化道肿瘤领域的探索性项目，属于早期研发管线的重要组成部分。公司将根据后
续临床数据持续评估其单药及联合治疗潜力，逐步明确其临床定位及商业化可行性。
SY-4835
SY-4835为公司自主研发的高活性WEE1小分子抑制剂，具有新颖的化学分子结构，目前处于Ⅰ期临床试
验阶段。
WEE1激酶在细胞周期G2-M检查点中发挥关键调控作用，参与DNA损伤后的修复过程。部分肿瘤细胞由于G
1-S期检查点功能缺陷，对G2-M期检查点依赖增强，从而为WEE1抑制剂提供了潜在治疗窗口。WEE1在多种癌
症中均呈高表达，包括乳腺癌、白血病、黑色素瘤以及成人和儿童脑肿瘤。通过抑制WEE1活性并破坏G2-M期
检查点，相关药物有望增强DNA损伤类治疗（如化疗、放疗及部分靶向治疗）的抗肿瘤效果，因此WEE1抑制
剂被认为是具有联合治疗潜力的重要作用机制。
临床前研究表明，SY-4835在多种肿瘤模型中表现出抗肿瘤活性，具备较广的适应症探索潜力，包括胰
腺癌、卵巢癌、乳腺癌等多种实体瘤和急性髓系白血病（AML）等血液肿瘤。目前，全球范围内尚未有同类
药物实现正式商业化上市，WEE1抑制剂整体仍处于临床开发阶段，尚未形成成熟的商业化格局。SY-4835已
进入临床研究阶段，国内进度处于第一梯队，处于国内同类产品的开发前列。作为公司早期研发管线的重要
组成部分，SY-4835代表了公司在细胞周期调控及DNA损伤修复领域的布局。未来，公司将根据临床数据逐步
评估其在单药及联合治疗中的应用潜力，并探索差异化开发路径。
SY-9453
SY-9453是公司自主设计和研发的高活性、高选择性MAT2A小分子抑制剂，拟用于治疗MTAP缺失的肿瘤。
该产品基于“合成致死”机制开发，通过抑制MAT2A活性，选择性杀伤MTAP缺失的肿瘤细胞。2026年2月，SY
-9453获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展临床试验，截至本报告披露日，针对实体瘤患者的I期临床
研究已在全国多家临床中心启动，受试者正在有序入组。
MTAP缺失是多种实体瘤中常见的分子特征，包括神经胶质瘤、黑色素瘤、胰腺癌、非小细胞肺癌、膀胱
癌等。在MTAP缺失背景下，肿瘤细胞对MAT2A介导的代谢通路依赖增强，从而形成合成致死治疗窗口。中国
每年新发的MTAP缺失的肿瘤患者人群庞大，而且缺乏有效的靶向治疗手段。靶向MAT2A有望在MTAP缺失患者
中实现选择性抗肿瘤作用，同时减少对正常细胞的影响，是当前精准肿瘤治疗领域的重要前沿方向之一。
药效学、药理学、药代动力学、毒理学等临床前研究显示，SY-9453在多种MTAP缺失肿瘤模型中具有显
著的抗肿瘤活性，并表现出良好的安全性和耐受性特征。相关研究结果支持其进入临床阶段开展进一步验证
。目前，MAT2A抑制剂整体仍处于早期临床开发阶段，但以合成致死为基础的靶向治疗是近年来肿瘤药物研
发的重要方向之一，公司目前产品为国内进展最快的MAT2A抑制剂之一。MAT2A作为MTAP缺失肿瘤的关键依赖
靶点，已成为全球药物研发的热点领域之一。在该背景下，SY-9453作为公司前沿机制类创新项目，代表公
司在肿瘤代谢与合成致死领域的布局。SY-9453的未来开发将重点关注：MTAP缺失患者的精准筛选，单药及
联合治疗策略探索，临床疗效与安全性的平衡验证。其潜在价值将取决于后续临床数据的逐步验证。
(二)主要经营模式
1.研发模式
（1）自主研发
公司主要从事1类创新药的研发，可分为以下研究阶段：药物发现、规范化的临床前研究、临床试验申
请（IND）、临床试验、新药上市申请（NDA）及上市后研究。
（2）合作研发
凭借优秀的临床前研发实力，公司与正大天晴、石药集团等签订了多个创新药研发项目的合作协议，基
于已搭建的技术研发平台，公司开展了多个抗肿瘤一类新药、治疗Ⅱ型糖尿病一类新药和治疗NASH一类新药
的研发项目。其中涉及的靶点涵盖蛋白激酶、表观遗传学调控因子、肿瘤代谢调控蛋白、GPCR、免疫调控因
子等多种类型。公司在与正大天晴、石药集团的业务合作中承担了靶点验证与确认、药物分子设计与优化、
生物学筛选及药效学和药理学研究、药代动力学研究、初步的毒理研究、合成工艺研究等关键研发环节，覆
盖流程包括从立项调研到最终确定候选化合物，而由合作方承担GLP毒理及临床试验等研发环节。合作研发
模式下，公司与对方共同拥有合同项下的专利权、著作权等知识产权，并按照相关协议约定享有首期款、里
程碑款项、奖励款、销售额提成或者一次性收益分成等。
截至本报告披露日，已有超过十个合作项目的产品获得了临床批件，其中，依奉阿克胶囊（商品名：安
洛晴）于2024年获批上市，适用于未经过ALK抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗；
罗伐昔替尼（商品名：安煦）于近期获批上市，适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红
细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗。
上述项目的成功推进及上市，验证了公司在临床前研发阶段的技术能力及项目转化效率，为公司后续开展合
作研发提供了可复制的路径。
2.采购模式
公司目前采购项目主要为临床前试验服务、临床试验服务及研究所需原材料等。公司遵循“公平、公正
、平等”的原则，建立并执行了完整规范的采购内控管理制度，在供应商准入审核、变更管理、改进和提升
，以及供应商维权方面制定明确和严格的管理措施，监控和管理供应链风险，确保采购活动在诚信、规范、
透明和可持续的前提下进行。
一是，明确采购相关部门及岗位职责，规范采购流程，供应商开发及管理等相关要求，提升采购过程管
理效率，降低采购风险；为规范采购人员行为，强化采购流程的廉洁建设，要求全体采购人员签订岗位廉洁
从业协议，建立廉洁从业档案，杜绝发生为谋取个人不正当利益而侵害供应商合法权益的行为；并与所有供
应商签订《反商业贿赂和反舞弊承诺书》，供应商不得向采购人员赠送礼金、有价证券、贵重物品、好处费
等，努力实现阳光采购，营造公平公正、合作共赢的合作环境。二是，对确认合格并开始供货的供应商进行
供货能力等情况的动态监测评价，激励现有供应商提高供货品质、服务态度等方面的积极性，确保供应商的
供应效果，推进与优秀供应商的合作力度。同时，定期对现有供应商从质量、价格、供货情况、资质安环、
服务行为等维度开展绩效评估，对存在供应安全、质量缺陷或不诚信等问题的供应商进行淘汰处理，保证持
续稳定地为公司提供满意的产品和服务。三是，更加关注供应链管理的合规性和可持续性，将科学伦理、环
保和安全等社会责任要素要求融入供应商管理过程中，要求供应商遵守适用的法律法规，推动供应商提高社
会责任工作水平。公司明确规定供应商在遵守法律法规、保护环境、社会责任和公司治理方面的要求，并通
过供应商自评和现场审核等形式，推动和确认供应商遵照执行。
3.生产模式
报告期内，除已上市的对外授权产品外，公司其余产品管线尚未进入商业化阶段，尚未开展商业化生产
。自主研发模式下，公司已完成自主研发产品原料药及制剂的生产工艺验证，目前临床阶段所用药品以委托
生产的形式、在公司研发人员的监督指导下由外部CMO/CDMO公司在其场地进行生产。公司进展最快的第二代
ALK抑制剂SY-707处于新药上市审评审批阶段，未来，公司计划采用上市许可人制度（MAH），以委托加工的
模式进行SY-707商业化产品的生产。公司已与合作方签署了《药品委托生产合同》和《药品委托生产质量协
议》等相关协议，并已建立了符合MAH要求的质量管理部门。SY-5007以及后续其它在研产品亦可基于MAH制
度，并结合公司产业化基地的建设进度合理选择生产方式。
合作开发模式下，由合作方全权负责药品的生产。
4.销售模式
报告期内，公司尚无自主产品销售收入，收入主要来源于合作开发项目的里程碑款项及已上市产品的销
售分成。
在发展初期，公司结合在研产品特点以及行业企业研发方向、现有产品布局、合作意向，通过对外授权
及合作研发模式实现研发成果的阶段性变现；自2017年以来，公司未再对在研管线进行对外转让，逐步向全
流程创新药研发及商业化转型。
（1）商业化组织与渠道布局
随着核心产品逐步进入后期开发阶段，公司已启动商业化体系建设，拟搭建学术推广+渠道拓展+支付创
新的立体化商业化体系，采用“自建团队+合作推广”相结合的销售模式，通过市场准入谈判、学术推广体
系建设、渠道布局、团队招募与培训等，确保产品上市后能够快速实现市场渗透。
针对重点产品，公司将建立高效、专业、精干的商业化团队，立足北京，重点覆盖国内核心城市与市场
。同时，对于覆盖范围更广的区域市场，公司将逐步推动与具备成熟推广能力的制药企业或合同销售组织（
CSO）合作，委托其负责特定产品或区域的市场推广，实现市场渗透的快速化与精准化。
此外，公司已在全国范围内启动上百家临床研究中心，与各大肿瘤医院及专科医生建立了稳固的战略学
术合作关系，为后续产品的商业化推广奠定坚实基础。
（2）核心产品市场准入和销售策略
公司核心候选产品SY-707、SY-3505及SY-5007均聚焦非小细胞肺癌领域，在目标科室、医生群体及市场
渠道方面具有较高重合度，有望形成协同推广效应，提高商业化效率并降低销售成本。
公司将结合产品临床价值及竞争格局，制定差异化的市场准入与定价策略。产品上市前，通过全面的市
场调研，深入分析市场格局，结合核心产品的临床优势制定针对性推广方案；凭借卓越的成本控制能力与研
发效率，综合考量中国市场特点、同类产品价格、患者可及性、支付方式及医保准入等因素，制定新产品价
格策略。在产品获批上市后，公司将积极推进纳入国家医保目录，以提升产品可及性，扩大患者覆盖范围，
满足临床治疗需求。
公司将开展学术推广，围绕重点医院及科室开展规范化市场活动，在合规前提下推动产品市场渗透。
（3）商业化团队建设及运营保障
公司将按照产品上市节奏，持续推进商业化团队建设与组织能力完善。核心运营管理人员将优先引入具
备丰富创新药商业化经验的专业人才，公司将秉持高标准、严要求的原则，对团队成员的教育背景、行业经
验、专业能力和职业素养进行严格筛选，确保团队整体专业水平与执行能力。在组织管理方面，公司将同步
建立目标导向清晰、评估机制科学的绩效管理体系，并配套完善的激励机制及人才发展路径，加强人才梯队
建设与专业能力提升，激发团队活力与长期发展动力。
(三)所处行业情况
1、行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛
（1）概述
根据国家统计局发布的《国民经济行业分类》（GB/T4754-2017），公司所属行业为医药制造业（C27）
。当前肿瘤治疗正处于由传统疗法向精准靶向治疗及免疫治疗加速转型阶段，具备明确分子机制、能够解决
耐药及疗效持续性问题的创新药物成为行业发展的核心方向。基于这一趋势，公司依托内部一体化研发平台
及经验丰富的研发团队，围绕ALK、RET、KRAS（G12C）及MAT2A等具有明确临床价值的分子靶点进行布局，
重点聚焦肺癌等高发癌种，建立梯次分明的肿瘤产品管线，并延伸至具有差异化潜力的广谱治疗机会，形成
了涵盖验证机制与差异化机会、贯穿多个研发阶段的均衡产品组合。
（2）行业发展概况
肿瘤疾病仍为全球范围内主要死亡原因之一，其发生机制复杂，不同癌种之间在分子驱动机制及治疗响
应方面差异显著，导致单一治疗方案难以广泛适用。根据行业咨询机构分析，从流行病学角度看，肺癌、乳
腺癌、结直肠癌及前列腺癌为全球发病率最高的主要癌种，2024年合计占比约40%。在中国，肺癌、结直肠
癌、甲状腺癌、肝癌及胃癌为高发癌种，合计占新发病例超过50%。其中，肺癌、结直肠癌及胃癌的发病率
仍呈持续增长趋势。同时，人口老龄化及生活方式变化（如吸烟、不健康饮食等）进一步推动肿瘤发病率上
升，过去几年淋巴瘤等癌症的发病率也有明显增长，使得肿瘤治疗需求持续扩大。
在治疗手段方面，肿瘤治疗已从传统的手术、放疗及化疗，逐步发展至靶向治疗及免疫治疗阶段。尽管
治疗手段不断进步，但仍面临以下核心临床挑战：例如，不同癌种及分子亚型之间疗效差异显著，靶向治疗
普遍存在获得性耐药问题，现有疗法在缓解持续时间及总生存期方面仍有提升空间，多数治疗方案仍伴随不
同程度的毒副作用。因此，能够在疗效持续性、安全性及耐药控制方面实现突破的差异化治疗方案，仍是当
前临床的核心未满足需求。
中国肿瘤药物市场持续扩张，由2020年的1975亿元增长至2024年的2582亿元，年复合增长率为6.9%。随
着创新药物持续放量及支付体系逐步完善，预计市场规模将进一步扩大至2030年的5273亿元及2035年的1042
0亿元，对应2024年至2030年年复合增长率为12.6%，2030年至2035年为14.6%。
从结构上看，靶向治疗药物及肿瘤免疫治疗药物已成为市场主导，其中，靶向药物市场规模预计由2024
年的1196亿元增长至2030年的2695亿元，年复合增长率达14.5%，并预计在2035年进一步增长至4424亿元。
整体来看，精准靶向治疗领域仍处于持续扩容阶段，具备明确机制优势及差异化定位的创新药物具备较大的
市场空间。
创新肿瘤药物研发具有较高技术壁垒，主要体现在需要对肿瘤分子机制及靶点生物学的深入理解，候选
药物在疗效、安全性及选择性之间的综合优化能力，对耐药机制的持续跟踪与多代产品迭代能力，临床开发
设计及执行能力（尤其是针对细分人群的精准试验设计）。同时，随着靶点逐步成熟，部分热门靶点已出现
研发集中现象，导致同质化竞争加剧，差异化能力成为决定产品竞争力的关键因素。
在此背景下，公司围绕ALK等核心靶点构建多代产品组合，并同步布局RET、KRAS（G12C）等其他关键驱
动因子，通过覆盖耐药演进路径及探索联合用药策略，形成具有连续性的产品布局与开发逻辑，有助于提升
产品在竞争中的差异化优势。公司处于第一梯队的核心候选药物SY-707、SY-3505和SY-5007均围绕非小细胞
肺癌（NSCLC）这一核心适应症重点布局。NSCLC作为肺癌的主要类型，约占全部肺癌病例的85%，且患者基
数大、治疗需求明确，是当前肿瘤靶向治疗领域最重要的细分赛道之一。NSCLC主要包括腺癌、鳞状细胞癌
及大细胞癌等亚型，并可根据驱动基因突变情况进一步细分为不同分子亚型。不同亚型在发病机制及治疗响
应方面存在显著差异，在异常的组织学变异作用下，任意一种NSCLC都有可能发生，并发展为混合细胞型。
精准靶向治疗成为当前治疗策略的重要方向。
我国肺癌发病规模持续增长，2024年发病人数约为110万例，2020年至2024年复合年增长率为2.6%；预
计到2030年将达到120万例，2035年进一步增长至140万例，整体维持稳定增长趋势。中国NSCLC药物市场已
进入快速增长阶段。2024年市场规模约为755亿元人民币，2020年至2024年复合年增长率为13.9%；预计2030
年和2035年将分别增长至1782亿元和2839亿元，对应2024年至2030年复合年增长率为15.4%，2030年至2035
年为9.8%。整体来看，靶向治疗驱动下的市场扩容趋势明确，具备持续增长空间。
尽管治疗手段不断进步，NSCLC仍面临显著未满足的临床需求。中国与美国的肺癌五年生存率均约为20%
，明显低于其他主要癌种，主要原因包括早期筛查手段不足及确诊时多为晚期。在我国，约60%至70%的NSCL
C患者在确诊时已处于IV期。对于不可切除的局部晚期患者，即使接受标准化治疗，整体预后仍较差，5年总
生存率仅为15%至25%。
同时，现有治疗方案在疗效持续性及耐药控制方面仍存在局限，部分患者病情进展较快，治疗获益有限
。上述因素共同导致NSCLC领域对疗效更优、安全性更好且能够延缓或克服耐药的创新治疗方案仍存在迫切
需求。在此背景下，公司围绕NSCLC构建多靶点、多代际的产品布局，具备在该高需求领域持续推进差异化
治疗策略的基础。
（3）行业政策情况
近年来，国家及地方层面围绕创新药发展的支持体系持续完善，政策导向已由阶段性支持转向系统性赋
能，行业发展环境显著优化，为具备研发能力与差异化产品布局的企业提供了长期发展机遇。
2025年以来，国家及北京市层面密集出台了一系列利好创新药物发展的政策法规，尤其是在2026年两会
期间，支持创新药的顶层设计进一步明晰，再次证明政策端对医药行业的重视，给行业注入极大的信心。叠
加产业端创新水平提升、中长期耐心资本持续注入等因素，我国生物医药产业的总体质量有望持续提升。
2026年政府工作报告首次将生物医药明确列为“新兴支柱产业”，与集成电路、航空航天等战略性产业
并列，创新药产业的战略地位得到空前强化，从民生保障领域正式跃升至国家核心竞争力的组成部分，再次
证明政策端对医药行业的重视，为行业企业注入极大的信心。此次政府工作报告也进一步强调，加快发展商
业健康保险，推动创新药和医疗器械高质量发展，更好满足人民群众多元化就医用药需求。2025年底，首版
商业健康保险创新药品目录已正式发布，共纳入19种药品，自2026年初起实施。商保目录的建立标志着创新
药支付从单一依赖医保向“医保+商保”多元支付格局转变，“基本医保支撑广度、商业医保支撑高度”的
多元支付格局逐步成熟，对于肿瘤治疗药品以及罕见病用药的临床应用具有实质性推动作用，两者互补既有
利于推动创新药产业的高质量发展，也能够满足我国人民的多重健康需求。
其他政策利好方面，2025年1月，国务院办公厅发布《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产
业高质量发展的意见》，提出通过完善审评审批机制、加强知识产权保护、积极支持创新药推广使用等措施
，从制度设计上鼓励和激发药品创新，为产业发展提供透明、稳定、可预期的政策环境，并明确通过多种措
施努力缩短审评审批时限，进一步加快创新药品上市进程。6月，国务院办公厅印发《关于进一步保障和改
善民生着力解决群众急难愁盼的意见》，其中医疗健康部分围绕“强基工程”和“基本医保+商保”两个重
点展开。同月，国家医保局及国家卫健委联合发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，从加大研发支持
力度、支持进入基本医保目录和增设商保创新药目录、支持创新药临床应用、提高多元支付能力等方面进一
步完善全链条支持创新药发展举措。9月，国家医保局发布第十一批药品集采文件，首次明确提出“稳临床
、保质量、防围标、反内卷”的原则，不再简单以最低报价作为价差计算锚点，旨在遏制非理性低价竞争，
稳定行业合理利润空间。国家医保局明确表示，“集采非新药、新药不集采”，将创新药与集采政策进行区
隔，为创新药研发留出更为稳定的市场预期。
国家药监局数据显示，2025年我国批准上市创新药达76个，创历史新高，充分印证了政策红利对产业创
新的催化效应。从药物类型看，化学药品达47个，占比超过六成，其中38个为国产创新药，国产化率高达80
.85%。从治疗领域看，抗肿瘤药物依然是获批最集中的阵营，共34款，占全部创新药的近45%。靶点分布呈
现出多元化的特点，创新质量稳步提升。2025年获批的创新药中，具有全新治疗机制的首创新药达11个，其
中4个为我国自主研发。此外，有17款药物获得CDE突破性疗法认定，13款集中在肿瘤领域。从全球研发进度
看，有12款上市新药是全球赛道排名第1的品种，占比16%；全球赛道排名前三的品种达31款，占比41%。我
国生物医药领域已实现从跟跑到并跑、部分领跑的跨越，成为全球生物医药创新领域的重要力量，审评审批
制度改革成效持续释放。
北京市作为国家医药健康创新高地，一年来亦密集出台多项政策，构建起覆盖研发、生产、支付全链条
的地方支持体系。2025年4月，市医疗保障局等九部门联合印发《北京市支持创新医药高质量发展若干措施
（2025年）》，在2024年版基础上迭代升级，围绕创新药械“研、产、审、用”全链条推出32条新举措，重
点支持全新靶点、全新机制的重磅药物研发，同时加强产业亟需的关键核心技术研究，进一步加速首都医药
健康产业创新。2026年2月，市经济和信息化局、财政局联合发布《2026年北京市高精尖产业发展项目资金
和支持中小企业发展资金实施指南》，明确对1类/2类创新药给予产业化规模化奖励，单个企业奖励金额最
高3000万元。
2025年以来，国家对创新药的支持已从“点状突破”转向“系统赋能”。产业定位的历史性提升、商保
支付体系的实质性突破、地方配套政策的精准发力，共同构成了小分子靶向抗肿瘤药物研发的黄金发展期。
对于深耕小分子靶向抗肿瘤药物研发的企业而言，这既是政策红利的集中体现，也意味着更高标准的创新要
求——唯有聚焦临床未满足需求、持续攻坚核心靶点，方能在产业升级中赢得主动。
（4）行业主要技术门槛
小分子靶向抗肿瘤药物研发具有较高技术壁垒，主要体现在靶点科学认知、分子设计能力、临床开发能
力及全流程研发体系等多个维度。
与依赖经验筛选的传统药物研发路径不同，靶向药物的开发建立在对疾病生物学机制和特定信号通路的
深刻理解基础之上。新靶点的确认需要经过从基础研究到转化医学的验证，涉及基因组学、蛋白质组学、结
构生物学等多学科交叉融合，某个特定环节的科学认知偏差均可能导致研发方向的整体偏离。将靶点特征转
化为具有合适药代动力学性质和安全性谱的药物分子亦需要药物化学团队具备丰富的分子设计与结构优化经
验；且随着临床应用的深入，肿瘤治疗过程中普遍存在获得性耐药问题，要求企业具备持续跟踪耐药机制并
进行多代产品开发的能力。近年来，靶向蛋白降解、表观遗传调控等机制，为克服耐药提供了新路径，但其
在成药性及体内作用机制验证方面仍存在较大挑战。从药物发现到成功上市的全过程构成了行业另一道系统
性门槛。候选药物从靶点验证到获得监管批准，临床前研究及临床开发团队需要依次完成化合物筛选优化、
药效毒理评估、制剂开发、临床试验设计等环节，需要依托长期的研发实践和持续的技术平台建设，形成从
早期发现到后期开发的紧密衔接。此外，随着监管机构对药物临床价值的要求日益严格，企业需在研发早期
就充分考虑产品的临床定位和差异化优势，在临床试验中积累足以支持市场准入的循证医学证据。这些层层
递进的技术要求和能力积累，共同构成了小分子靶向肿瘤药物行业深厚的技术壁垒。
2、公司所处的行业地位分析及其变化情况
公司依托自主搭建的小分子创新药物发现平台及一体化研发体系，已形成以非小细胞肺癌（NSCLC）等
高发肿瘤为核心、靶点覆盖广泛、梯度清晰分明，并具备序贯治疗与联合治疗潜力的肿瘤产品布局，并延伸
至甲状腺癌、胰腺癌、肝细胞癌、结直肠癌、间皮瘤等多个疾病领域，在细分领域内逐步建立起差异化竞争
优势
公司是我国首家建立起覆盖ALK阳性NSCLC全周期产品组合的企业，是全球少数、国内首个实现多代ALK
抑制剂系统布局的创新药企业之一。NSCLC作为我国最大的肿瘤治疗市场之一，耐药管理、不同治疗阶段的
序贯用药以及联合治疗的拓展能力是决定竞争力的关键。围绕上述核心需求，公司构建了覆盖多代ALK抑制
剂的产品组合，旨在覆盖从初治到耐药阶段的不同治疗场景，实现ALK阳性NSCLC的全病程管理。目前，公司
已拥有能够涵盖第二代和第三代ALK抑制剂候选药物SY-707和SY-3505，第四代ALK抑制剂候选药物临床前研
究工作正在快速推进。公司在耐药突变覆盖能力、中枢神经系统（CNS）穿透性、安全性与耐受性以及潜在
联合治疗能力等维度持续优化，逐步形成具有系统性的开发策略，在细分领域内已构建具备相当壁垒的竞争
基础。
在ALK核心产品线基础上，公司进一步拓展NSCLC领域的靶点覆盖范围，布局RET、LTK、KRAS（G12C）、
EGFR等多个具有明确临床意义的分子驱动靶点。该多靶点布局使公司能够在统一的产品组合框架下，覆盖不
同分子分型的NSCLC患者，并为序贯治疗和联合用药提供了更加灵活的治疗策略，提升整体临床应用价值。
在肺癌核心布局之外，公司围绕前沿机制选择性推进其他肿瘤领域项目，逐步拓展产品组合的广度与韧性。
例如，MAT2A抑制剂SY-9453聚焦合成致死效应，针对MTAP缺失肿瘤开发，为相关实体瘤提供新的精准治疗路
径。通过该类项目布局，公司在新靶点及新机制领域持续积累研发能力，并为长期产品管线提供补充。
整体来看，公司的竞争优势和行业地位主要体现在以下方面：清晰的市场导向和管线架构，在ALK阳性N
SCLC领域，通过多代产品布局，形成覆盖全病程管理的开发体系；在NSCLC领域，通过以ALK、RET、KRAS（G
12C）为支点的多靶点布局，为序贯治疗与联合治疗提供产品组合基础；在肺癌以外的肿瘤领域，如甲状腺
癌、胰腺癌、结直肠癌、尿路上皮癌、间皮瘤等，通过前沿机制项目拓展，增强产品组合的持续性与抗风险
能力。同时，公司始终将安全性、耐受性作为核心考量，为在研产品提供了更长的治疗周期支撑，提升序贯
用药可行性，增强联合治疗的灵活性。随着核心管线逐步进入后期开发及商业化阶段，公司在相关细分领域
的竞争地位有望进一步明确并持续提升。
3、报告期内新技术、新产业、新业态、新模式的发展情况和未来发展趋势
2025年，全球抗肿瘤小分子药物研发持续向精准化与系统化方向演进，行业正由“单一靶点抑制”向“
多机制协同调控”转型。围绕耐药控制、疗效持续性及患者分层治疗等核心问题，新机制探索、联合治疗及
技术平台升级成为主要发展方向。
报告期内，小分子药物干预机制从传统的酶活性抑制，逐步向多元化路径拓展，靶向蛋白降解、表观遗
传调控及诱导铁死亡等新路径取得关键进展。以PROTAC为代表的靶向蛋白降解技术，利用“催化性”降解机
制，有望突破传统抑制剂对靶点依赖活性位点的限制，攻克不可成药靶点及耐药突变难题，其通过优化分子
设计，在提升活性的同时有效降低了传统抑制剂的剂量限制性毒性。在表观遗传领域，I型蛋白质精氨酸甲
基转移酶（PRMT）抑制剂在免疫“冷”肿瘤中展现出突出抗肿瘤活性；新一代MTA协同型PRMT5抑制剂通过对
MTAP基因缺失型肿瘤的精准选择性杀伤，显著拓宽治疗窗口。此外，针对肿瘤干细胞的干预策略取得重要突
破，通过诱导铁死亡清除肿瘤干细胞，依赖其独特的铁依赖性脂质过氧化致死机制，为克服传统疗法耐药及
复发困境提供了新的治疗路径。上述新机制的临床验证与技术突破，标志着小分子药物正迈入更加精准、多
元的调控时代，为解决复杂肿瘤生物学问题提供更多工具。
随着对肿瘤发生发展机制认知的加深，单一药物治疗模式逐步向联合治疗策略演进。在临床实践中，小
分子靶向药物之间的联合，以及其与免疫检查点抑制剂、抗体偶联药物（ADC）等的组合应用，已成为提升
疗效及延缓耐药的重要手段，并逐步成为临床开发主流路径。在剂型创新方面，小分子药物口服的便利性构
成其相较于大分子药物的天然优势，随着长效制剂的开发，给药频率有望进一步降低，为慢病管理和长期维
持治疗提供了更人性化的选择。
精准医疗理念持续深化，基于生物标志物的患者筛选已成为小分子靶向药物研发的标准路径。从基因突
变检测到多组学数据分析，生物标志物贯穿药物研发及临床应用全过程。报告期内，多项临床研究表明，通
过精准筛选的目标人群，其客观缓解率及生存获益显著优于未筛选人群，进一步验证了“患者分层驱动疗效
提升”的开发逻辑。同时，产学研医协同创新生态加速构建。面对日益复杂的疾病生物学，行业企业与科研
院所、临床机构的合作持续深化，从源头靶点发现到临床数据共享，协同创新的链条日益紧密，一批具有全
球首创潜力的新靶点、新机制药物正加速从实验室走向临床。
在上述行业发展趋势下，公司将继续围绕未被满足的临床需求，推进差异化小分子靶向药物研发，强化
核心靶点布局与产品组合建设，持续提升研发效率与产品竞争力。展望未来，小分子靶向抗肿瘤药物研发将
呈现以下趋势：机制层面，靶向蛋白降解、表观遗传调控及铁死亡诱导等新路径将逐步成熟并进入更广泛临
床应用；技术层面，人工智能与自动化平台的融合将显著提升研发效率；临床层面，基于多组学数据的精准
分层将使联合治疗方案设计更加理性；产业层面，本土创新与全球资源的融合将加速，中国在该领域的全球
创新版图中将占据更重要的位置；面对机遇与挑战并存的行业变局，首药控股将继续坚持差异化创新战略，
聚焦未被满足的临床需求，深耕小分子靶向药物领域，以务实的研发态度和严谨的科学精神，为患者提供更
多、更好的治疗选择。
二、经营情况讨论与分析
2025年，公司所处的中国医药产业正处于由政策驱动向高质量发展加速转型的关键阶段。在国家层面，
创新药首次被明确为“新兴支柱产业”，战略地位显著提升；在政策层面，从国务院办公厅《关于全面深化
药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，到国家医保局与卫健委联合发布的《支持创新药
高质量发展的若干措施》，再到首版商业健康保险创新药品目录正式实施，“研发、审评、支付、使用”全
链条支持体系逐步完善，“基本医保保基本、商业保险支持创新”的多元支付格局加速形成，为具备临床价
值的创新药物提供了更为明确的市场路径。
在此背景下，行业对原始创新能力的要求持续提升，同时，靶点同质化及低水平重复开发的风险仍然存
在。公司顺应行业趋势，坚定执行既定发展战略，持续聚焦核心靶点的纵深布局与迭代开发，重点推进核心
管线的临床进展及注册申报。
报告期内，公司核心产品进入关键里程碑阶段：SY-5007已正式递交新药上市申请（NDA），SY-707注册
审评取得关键进展，SY-3505两项关键性临床试验顺利完成入组。同时，公司商业化准备工作同步推进，为
公司由研发阶段向商业化阶段过渡奠定基础。
（一）核心产品研发和注册进展
SY-707（康特替尼，首要泽）
SY-707用于治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请（NDA）目前处于审评阶段，是公
司当前推进的核心项目，预计将于2026年内获得上市批准。
该产品为公司自主研发的多靶点激酶抑制剂，其确证性Ⅲ期临床研究结果显示，相较第一代ALK抑制剂
克唑替尼，SY-707可显著延长患者无进展生存期（PFS），并在肝脏、心脏及神经系统相关不良反应方面表
现出独特优势。
报告期内，公司已配合国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）完成药品研制、生产及临床现场核查
工作，并根据《药品注册管理办法》及补充资料通知要求，完成全部资料递交，审评工作正在有序推进。
SY-5007（索特替尼，首亦泽）
SY-5007用于治疗RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC的NDA已于2025年10月向NMPA递交并获得受理，目
前处于审评阶段，是公司另一条即将进入商业化阶段的重要管线。
该产品为公司自主研发的高选择性RET抑制剂，也是目前国产同类药物中临床进展最领先的项目之一。
基于关键性Ⅱ期及确证性Ⅲ期研究数据，SY-5007在初治及经治患者中均展现出高水平的抗肿瘤活性，其中
客观缓解率（ORR）分别达到89.3%和81.3%，且缓解具有持续性。
SY-3505（Ficonalkib，第三代ALK抑制剂）
SY-3505作为国产进展最快的第三代ALK抑制剂之一，主要针对二代ALK抑制剂耐药问题，同时布局初治
患者一线治疗场景。
报告期内，公司已完成该产品两项注册性临床试验的全部受试者入组，包括：
针对二代ALK抑制剂治疗失败患者的关键Ⅱ期单臂研究
对比克唑替尼、用于初治患者的关键Ⅲ期随机对照研究
目前，所有受试者均处于规范随访阶段。鉴于该产品所对应的紧迫未满足临床需求以及其研发进度优势
，公司正积极与CDE沟通后续注册路径，以加快推进其上市进程。
（二）早期管线与源头创新布局
公司持续强化源头创新能力与早期管线布局，依托创新小分子药物发现能力，结合专有研究平台及完全
内部化的发现与开发能力，构建差异化、具备战略分层、覆盖靶点广泛的肿瘤产品管线，为长期发展提供持
续动力。
报告期内，公司在AACR2025年会上披露了多项临床前候选药物的关键研究进展，包括第四代ALK抑制剂
、MAT2A抑制剂及MALT1抑制剂等，初步验证其在克服耐药或合成致死靶点方向的潜在价值。其中，高选择性
MAT2A抑制剂SY-9453已获得NMPA临床试验批准，并于2026年初启动针对实体瘤的I期临床研究，受试者正在
快速入组，标志着公司在新靶点领域的布局进入临床验证阶段。
（三）商业化体系建设进展
围绕公司核心产品在非小细胞肺癌领域的协同优势，公司已启动商业化体系建设，采用“自建团队+合
作推广”的敏捷商业化体系，以实现核心市场深度覆盖与广泛市场渗透的有机统一。
在自建团队方面，公司以北京总部为核心，高标准、严要求推进商业化团队建设，重点引进具备肺癌靶
向药物（尤其是ALK、RET抑制剂）上市与推广经验的资深管理人员，并同步搭建市场、医学、商务及准入等
关键职能体系。截至本报告披露日，相关核心岗位已基本完成配置，并已启动一线销售团队的招聘与培训工
作，力争在产品上市前完成组织搭建及专业能力准备，为后续学术推广做好充分准备。在外部合作方面，公
司正筛选具备成熟肿瘤产品推广能力的区域性龙头制药企业及合同销售组织（CSO），计划通过委托模式负
责特定区域和推广特定产品，实现市场渗透的快速化与精准化。
（四）产业化与基础设施建设
为支撑未来产品上市后的生产需求并提升公司整体运营能力，公司报告期内正式启动“首药控股新药研
发与产业化基地”项目，拟投资不超过7.87亿元。该项目拟在BioPark建设集创新研发、智能制造、学术交
流及总部办公于一体的综合性基地，以提升研发效率、生产规范性以及供应链安全性，并强化成本控制能力
。截至目前，公司已完成项目整体规划、工程预算及工艺流程初步设计，项目备案、节能审查及能源方案论
证等部分前期工作已基本完成。
（五）财务管理与资金策略
公司始终秉持稳健的财务管理策略。费用管控方面，结合既定研发战略及行业趋势变化，公司加强预算
管理，财务、研发与运营团队联动，通过积极开展研发进度与支出分析，合理控制开支，助力资金使用效率
持续提升，报告期内，研发及管理费用同比下降8.16%。资金管理方面，在充分保障研发及运营资金安全性
与流动性的前提下，公司通过精细化运作提升闲置资金管理效率，报告期内取得理财收益1710.77万元，有
效补充了运营资金。随着核心产品即将步入商业化阶段，报告期内，公司积极探索多元化的融资渠道，以匹
配持续、高效的研发投入和市场开拓需求，不断优化资本结构，为长期发展提供充足的资金储备。
（六）公司治理与制度建设
公司治理是上市公司高质量发展的根本保障。公司持续将规范治理作为高质量发展的基础，严格落实新
“国九条”及新《公司法》相关要求，完善以股东会、董事会及高级管理层为核心的治理架构。
报告期内，公司严格遵循新《公司法》及证券监管要求，召开2025年第一次临时股东大会，审议通过了
取消监事会、由董事会审计委员会承接其法定职权的议案，并通过提前梳理职权清单、优化工作流程，实现
监督职能无缝衔接与平稳过渡。同时，系统修订了《公司章程》及《股东会议事规则》《独立董事工作制度
》等20余项核心制度，法人治理结构更加精简高效，制度体系合规性与可操作性进一步增强。此外，报告期
内，公司自愿制定并披露了《市值管理制度》，系统性明确了市值管理的原则、工具与应用路径，致力于推
动“长期主义”下公司市值的稳定、可持续增长。
三、报告期内核心竞争力分析
(一)核心竞争力分析
1.聚焦精准肿瘤小分子赛道，形成以核心靶点为基础的纵深产品布局
自成立以来，公司深耕小分子抗肿瘤创新药物研发，围绕未被满足的临床需求，已构建以ALK为核心、
覆盖非小细胞肺癌关键分子驱动因子的差异化产品管线，形成具备纵深布局和序贯治疗能力的产品组合体系
，多款核心产品为同类最优（best-in-class）或者首创（first-in-class）。
在ALK阳性非小细胞肺癌领域，公司是全球少数、国内唯一实现ALK阳性非小细胞肺癌全周期布局的企业
，已建立覆盖多代产品的开发体系，涵盖随着耐药性演变的疾病各阶段序贯治疗。公司的ALK产品组合包括
第二代抑制剂SY-707（在晚期ALK阳性NSCLC治疗中体现出具有相当竞争力的疗效水平，安全性和耐受性相对
竞品呈现差异化特点），第三代抑制剂SY-3505（目前临床进展最快的完全国产第三代ALK抑制剂之一），以
及第四代ALK抑制剂项目正在开展规范化的临床前研究。上述多代产品布局旨在应对ALK阳性NSCLC治疗过程
中耐药突变的动态演进，实现从初治到耐药阶段的序贯治疗覆盖。结合耐药突变覆盖、中枢神经系统（CNS
）穿透性、安全性和耐受性差异化特点，以及潜在联合治疗策略等方面的持续探索，公司已成为全球少数拥
有多代ALK抑制剂覆盖的公司之一，也是我国首个建立全周期ALK产品组合的企业。公司在该领域已形成系统
性的开发理念与技术积累，构建了具有相当壁垒的结构性竞争优势。
在ALK核心产品组合的基础上，公司进一步拓展非小细胞肺癌领域的靶点覆盖，布局RET、LTK、KRAS（G
12C）、EGFR等多个具有明确临床价值的分子驱动靶点。例如，选择性RET抑制剂SY-5007是目前临床进展最
快的国产同类项目之一，适应症覆盖RET融合阳性NSCLC和甲状腺癌；高活性、高选择性KRAS（G12C）抑制剂
SY-5933针对KRAS（G12C）突变实体瘤，适应症包括NSCLC、结直肠癌、胰腺癌等未被满足需求较大的治疗领
域。此外，早期探索性研究显示部分候选药物之间具有潜在协同效应，有望通过联合用药，在当前单药疗效
尚存提升空间的适应症上进一步拓展治疗边界。
在肺癌之外，公司围绕前沿机制开展选择性布局，持续拓展产品组合的深度与广度。例如，MAT2A抑制
剂SY-9453基于合成致死机制，针对MTAP缺失肿瘤提供精准治疗路径。整体来看，公司已在耐药机制覆盖、
联合治疗潜力及安全性差异化等方面形成较为系统的产品竞争力。
2.构建一体化小分子研发体系，实现全链条自主开发能力
公司已建立覆盖临床前研究至临床开发的完整小分子创新药研发体系，并形成一体化自主研发平台，为
项目高效推进提供支撑。
在技术体系方面，公司围绕创新药研发核心环节，构建了覆盖靶点分析与验证、计算机辅助药物设计、
先导化合物优化及综合筛选评估的技术框架，并通过七大专有平台协同支持，实现包括小分子设计与优化平
台、药物筛选与评估平台、药代动力学平台、合成工艺开发平台、制剂处方研究平台、质量研究与控制平台
及临床研究平台。上述平台协同运作，实现从早期发现到临床开发的连续性决策与执行。
在临床前研究阶段，公司通过覆盖靶点验证、分子设计及结构优化、体内外药效综合评估、药物代谢动
力学及毒理研究、合成放大工艺及制剂开发等能力模块，并采用多线并行、交替推进的研发模式替代传统的
单线开发模式，有效缩短研发周期并提高候选药物筛选效率。
在临床开发阶段，公司已建立涵盖医学、运营、数据管理与统计分析、药物警戒、质量稽查、注册事务
等核心模块的完整团队，并构建了完善的质量管理体系。公司能够独立开展临床Ⅰ至Ⅲ期研究及注册申报，
关键性注册临床试验不依赖外部合同研究组织（CRO），实现全流程自主推进。通过打通从临床前研究到临
床开发的完整路径，公司能够在开发质量、时间进度及资源配置方面保持高度控制，从而显著提升整体研发
效率与项目推进确定性。
3.通过战略合作与临床网络建设，形成研发与商业转化协同能力
公司通过与国内领先制药企业及临床研究机构建立多层次合作关系，构建了全国性临床研究网络，和覆
盖研发、临床及商业化环节的协同生态体系。
在产业合作方面，公司早期与正大天晴等头部制药企业开展合作开发一系列创新肿瘤候选药物，形成“
公司聚焦早期研发、合作方推进后期开发与商业化”的分工模式。协议约定，公司专注于早期研究与发现，
包括靶点验证与确认、分子设计与优化、生物学筛选、药效学和药理学研究、药代动力学研究、初步毒理研
究、合成工艺研究等关键临床前环节，合作伙伴负责GLP毒理学研究、临床开发和商业化推进。目前，相关
合作已实现阶段性成果：与正大天晴合作开发的依奉阿克胶囊（安洛晴）2024年获批上市，罗伐昔替尼（安
煦）近期获批上市。根据相关协议，公司有权获得首期款、里程碑款项、奖励款、销售分成或者一次性收益
分成等。上述合作不仅验证了公司临床前研发能力，也为公司提供了持续现金流，形成了研发投入与成果转
化的良性循环。
在临床资源方面，公司依托全国性肿瘤临床网络，与多家头部肿瘤机构和三甲医院建立临床合作，包括
中国医学科学院肿瘤医院、北京大学肿瘤医院、上海市肺科医院、同济大学附属东方医院、复旦大学附属肿
瘤医院、天津医科大学肿瘤医院等。公司通过与资深主要研究者深度合作，将临床经验融入试验设计、适应
症选择和整体开发策略，从而提升临床研究的科学性与执行效率。
4.以人为本、有温度、有关怀的人才体系支撑长期研发能力
公司围绕创新药研发特点，构建了结构合理、经验丰富且稳定性较高的人才体系，辅以完善的人才培养
体系和执行导向的企业文化，为研发和临床能力提供了坚实支撑。公司创始人、董事长李文军先生具有资深
行业洞察，具备多年商业战略管理与市场营销经验，和优秀的资源整合与协调能力；公司设立科学委员会作
为研发决策核心机构，是公司研发工作的总决策小组，涵盖了从临床前研究、转化医学到临床研究的所有关
键节点。公司对科研项目决策实行民主集中制，通过定期或关键节点会议，对项目进行充分讨论并形成最终
决策，从而提高研发决策的科学性与一致性。公司主要研发团队成员普遍具备超过15年创新药物研发或临床
研究的经验，建立了一支“小而精、全而强”的临床开发和运营团队。同时，公司的注册事务团队具备丰富
的监管沟通经验，为项目顺利推进提供支持。
在组织氛围方面，公司通过提供相对开放的研发环境、赋予核心团队研发决策权，完善人才激励与发展
机制，发挥研发人员的主人翁精神及使命感，提升研发人员的积极性与稳定性。公司创造以人为本、有温度
、有关怀的研发氛围，广泛争取各项人才福利政策和科技荣誉，让科研人员能专注、专心于从事创新药研发
。公司的核心管理和研发团队合作稳定、默契，为公司保持一贯的价值观、实现长远发展打下坚实基础。截
至2025年末，公司研发人员数量152人，研发人员占比达88.37%，其中硕士及以上学历人员占比65.13%。稳
定的核心团队及持续的人才投入，为公司保持技术积累、提升研发效率及实现长期发展提供了重要保障。
(二)核心技术与研发进展
1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况
公司拥有小分子化合物的设计优化、药物筛选评价、药代药动技术、合成工艺研发、制剂处方研究、质
量研究与控制及临床研究等七个核心平台，形成以七大核心平台为支撑的一体化技术能力，建立覆盖靶点分
析及验证技术、计算机辅助药物设计技术、先导化合物优化技术、药物综合筛选与评价技术在内的临床前药
物高效研发体系，通过多平台协同，实现候选药物的快速迭代与筛选优化。
（1）小分子化合物的设计优化平台。该平台能够快速生成具备潜在生物活性的全新分子，并对其生物
活性、选择性、药代动力学及毒理学性质进行预测与评估。在实际应用中，平台结合快速合成能力，对系列
候选化合物进行系统筛选，并基于活性、药代、物化性质及稳定性等指标进行持续结构优化。公司将人工智
能与药物研发深度融合，建立了基于机器学习的分子设计与优化平台，集成生物活性预测模型、QSAR模型、
药物从头设计模型等，通过机器学习、数据挖掘算法整合化学和生物数据，提升了平台对目标化合物进行大
量的骨架构建与优化。该平台通过机器学习与数据挖掘算法整合化学与生物数据，快速生成具备潜在生物活
性的全新分子，并对其生物活性、选择性、药代动力学及毒理学性质等进行预测评估。实际应用中，该平台
结合快速合成能力，对系列候选化合物进行系统筛选，并基于活性、药代、物化性质和稳定性等指标进行持
续性结构优化，从而加快候选药物的迭代开发进程。
（2）药物筛选评价平台。公司建立了从基因水平、蛋白水平、细胞水平到动物体内水平的完整生物学
研究平台，为化合物的设计优化提供活性筛选、作用机理研究等数据支撑，推动化合物优化。该平台包括体
外活性筛选与评价和体内药效研究模块。在早期设计与优化中，不仅进行活性评价，同时结合项目进展开展
作用机理研究，明确化合物与靶点的作用方式及强度，从而为分子优化提供方向。在项目推进过程中，当出
现药效不足等问题时，平台可通过多层次研究，从蛋白、细胞和动物体内水平以及透膜能力、细胞内作用情
况、体内暴露水平、靶点结合能力、脱靶效应等方向入手分析，并提出针对性优化策略，为提升化合物体内
药效提供支持。
（3）药代药动技术平台。该平台以ADMET快速预测及筛选技术为核心，在药物研发早期介入评估，从源
头筛除潜在不稳定或毒性较高的候选化合物，提高研发成功率。该平台主要包括以下技术能力：①通过PAMP
A和Caco2透膜能力预测小肠上皮吸收情况；②通过体外药物代谢研究，评估代谢稳定性及CYP450酶抑制情况
，并通过代谢产物鉴定，识别结构优化方向；③快速血浆蛋白结合测定，优化体内有效暴露水平；④采用大
鼠体内盒式给药提高药代研究效率；⑤采用LC/MS/MS组合分析提高生物样品分析效率；⑥通过大鼠、小鼠、
比格犬等动物开展急性和亚急性毒理研究，评估化合物的毒理特征，优化治疗窗口。
（4）合成工艺研发平台。公司具备完整的药物合成工艺开发与放大生产能力，涵盖合成路线筛选、晶
型与盐型研究、杂质研究及工艺放大等关键环节。该平台能够对新化合物快速开展合成路线筛选与优化，并
对晶型及盐型进行快速筛选，在中试阶段进行工艺放大与参数优化，最终实现向GMP车间商业化生产的转化
。
（5）制剂处方研究平台。公司建立了覆盖多剂型的制剂研发体系，包括口服固体制剂、口服液体制剂
及注射剂研发体系。该平台由处方前研究、处方筛选及放大生产三部分构成，能够实现从早期制剂设计到规
模化生产的连续开发，为不同产品提供差异化制剂解决方案。
（6）质量研究与控制平台。公司构建了完善的药物质量研究与控制体系，具备方法开发、验证及质量
控制能力，并形成全面研发质量管理体系。该平台主要包括质量研究、手性分离及稳定性研究等技术模块，
确保研发过程符合监管要求并具备良好的可重复性与稳定性。
（7）临床研究平台。公司已建立并持续完善覆盖临床研究平台，涵盖临床运营、医学、数据管理与统
计分析、药物警戒、注册事务、稽查管理、影像学等多个模块。截至报告期末，公司临床研究团队规模超过
50人，管理在研及计划开展的临床项目20项，合作研究中心超过100家，累计入组患者及健康受试者超过100
0人。公司已逐步降低对外部CRO的依赖，关键注册性临床试验具备完全自主推进能力。该平台能够支持从早
期临床（0期、I期）到注册临床（II、III期）的完整开发流程，为项目推进提供稳定的执行能力与质量保
障。
报告期内，公司各技术平台持续优化与整合，整体研发体系进一步完善。一方面，通过人工智能辅助设
计及多平台协同，提高候选化合物筛选效率与成功率；另一方面，通过加强临床研究平台建设与自主执行能
力，逐步降低对外部资源的依赖。整体来看，公司已形成以自主研发为核心、贯通临床前至临床开发的全链
条技术体系，在开发效率、质量控制及项目推进确定性方面具备持续提升能力。
四、风险因素
(一)尚未盈利的风险
公司是适用科创板第五套上市标准的创新药研发型企业。截至报告期末，公司暂无自研产品上市、未产
生药品销售收入，本期实现的营业收入主要系与正大天晴合作研发项目取得的里程碑收款等，但规模相对较
小，无法覆盖期间研发及运营支出，导致公司尚未盈利且存在累计未弥补亏损。报告期内，公司营运资金主
要依赖于前期外部融资及合作研发取得的里程碑收入，如未来经营发展所需开支超过公司可获得的外部筹资
和里程碑收入，将会对公司的财务状况造成压力；若公司无法在未来一定期间内取得盈利以获取或者维持足
够的营运资金，这将对公司研发投入、业务拓展、人才引进及团队稳定等方面带来不利影响。
(二)业绩大幅下滑或亏损的风险
2025年，公司发生归属于母公司股东的净亏损12883.42万元，扣除非经常性损益后归属于母公司股东的
净亏损20731.89万元。本报告期内，公司主营业务、核心竞争力均未发生重大不利变化，临床研究特别是关
键性注册临床试验快速推进。公司针对不同靶点研制多款产品，未来仍需持续较大规模的研发投入用于在研
项目完成临床试验、药学研究、临床前研究及新药上市前准备等产品管线研发业务。此外，公司还将在新药
上市申请、药品注册、上市后的市场推广等方面增加投入。虽然公司已经形成了高质量、高效率做研发的文
化氛围并拥有卓越的成本控制能力，但是在候选药物获批上市、形成规模化收入前，上述因素均可能导致公
司亏损进一步扩大，从而对公司财务状况造成不利影响。
(三)核心竞争力风险
1.技术升级及产品迭代风险
随着人类对疾病治疗需求的不断增加，以及医药研发技术水平不断提升，创新药技术升级及产品迭代速
度加快，行业竞争趋于激烈。公司面临来自全球生物医药公司的竞争，竞争对手有可能开发出在疗效和安全
性方面优异的药物，将会对公司在研产品造成冲击；公司所在新药研发领域或可能出现技术突破性进展，若
公司无法及时应对技术革新，将无法持续研发出优秀的药物，从而对公司长期可持续发展造成不利影响。
2.知识产权风险
创新药研发的核心成果体现为药品相关知识产权。若公司未能为在研产品取得及维持知识产权保护，或
所取得的知识产权保护范围不够广泛，或在提交知识产权保护前知识产权被提前泄露，或产品专利权到期，
第三方可能通过不侵权的方式开发与公司相似或相同的产品及技术，或被抢先申请知识产权保护，或出现专
利交叉覆盖，从而对公司产品的商业化及经营业绩造成不利影响。
3.关键研发人员流失风险
新药研发高度依赖核心技术人员的研发能力和技术水平，任何关键科研人员的流失都可能延迟或妨碍在
研产品的成功开发。创新药行业对高水平研发人才的争夺日益激烈，尽管公司拥有一支精干默契的团队，十
余年来一直保持了密切、高效的配合协作，并形成了简单高效、专业的人做专业的事、容错与信任的文化，
过往未曾在吸引及挽留优秀员工方面遇到特别的困难，但仍不能排除日后遇到相关困难的可能。
此外，核心技术人员流失亦有可能带来核心技术泄密风险。为此，公司于2020年实施了员工持股计划，
旨在持续激发员工的研发热情，增强员工对公司的认同感，提升公司的凝聚力。公司还积极为优秀科研人员
广泛争取各项人才福利政策和科技荣誉，解决其后顾之忧，让科技工作者能专注、专心于从事创新药研发。
(四)经营风险
1.新药研发风险
新药研发具有不确定性，尤其在靶点筛选及化合物设计环节。公司已通过计算机科学为基础的新型技术
，利用其模拟能力，开展基于结构的药物设计、超高通量虚拟筛选，进而对化合物的成药性、口服有效性、
代谢稳定性、血脑屏障通透性和毒性等指标进行早期模拟及评价，在化合物设计阶段降低新药研发的风险，
但由于临床试验结果受到样本限制、临床方案、药物作用机理或其他不可预见因素的影响，导致在研产品仍
存在后续临床疗效和安全性不及预期或者不及其他同类产品的情况，继而无法继续推进。
2.临床研究风险
创新药的临床研发具有较大不确定性，即使候选药物在临床前研究及临床试验早期阶段取得进展，但由
于多种原因可能导致其在临床试验阶段后期无法显示出理想的安全性及疗效。公司无法保证任何临床前研究
以及临床试验数据能够预测候选药物的最终临床结果。此外，药品临床试验方案能否顺利实施及完成，在一
定程度上受到临床方案审批进度、研究中心伦理审查进度、临床试验患者入组进度等影响。
临床试验在招募病患入组时会受到来自从事同类产品研发的药企的竞争，而该竞争将减少公司潜在可招
募病患的数量和类型。与此同时，临床试验患者招募同样会受到临床试验供应商资源竞争、医院或临床试验
中心资源竞争、临床相关人力资源竞争的影响。即使公司能够在临床试验中招募足够患者，但患者招募若发
生延迟，也可能导致成本增加或影响临床试验的时间或结果，公司在研产品的临床进度存在不及预期的风险
。为此，公司需持续加大研发投入，强化临床研究团队建设，提升与临床研究中心及受试者沟通效率，力争
加快临床入组速度并提高临床试验质量。
3.新药附条件批准上市及常规批准上市风险
在完成临床试验后，公司需要向CDE申请药品上市，在取得药品注册批件后，方可正式上市销售。在CDE
审评公司药品的上市申请过程中，可能存在药品获批上市的周期较长，或者药品无法获得批准上市的情况，
进而对公司的业务经营以及实现盈利的时间造成不利影响。
公司部分核心自研产品前期已获得CDE同意采用Ⅱ期单臂临床试验申请附条件批准上市资质，但如若在
后续关键性临床试验及审评审批过程中，市场竞争格局发生变化，或不再满足《药品注册管理办法》《药品
附条件批准上市技术指导原则（试行）》等相关要求，相关产品存在被终止附条件批准程序、转为按正常程
序研究申报的可能性，未来获批上市的时间存在迟于预期的风险。
公司相关候选药物如以附条件批准上市，作为药品上市许可持有人，公司应当在药品上市后采取相应的
风险管理措施，并在规定期限内按照要求完成药物临床试验等相关研究，以补充申请方式申报。若公司提交
的上市后研究不能证明其获益大于风险的，或逾期未按照要求完成研究并提交补充申请的，国家药品监督管
理局将按程序注销相关药品注册证书。因此公司附条件批准上市产品仍需要在上市后继续推进后续的临床试
验，若后续临床试验不能证明对于患者的获益大于风险，将无法通过药审中心的审评，存在被国家药监局注
销药品注册证书的风险。
4.新药商业化风险
创新药物在取得药品注册批件后，还需要经历市场开拓和学术推广等过程方能实现最终销售。若公司招
募销售团队进度不及预期，或未能遴选到具有足够能力的合作销售服务公司，或不能在上市后短期内入选医
保目录，或未能有效的进行学术推广，导致获准上市的药物无法有效获得医院、医生、患者等相关方的认可
，则会对公司产品的销售产生不利影响。为此，公司将遵循价值规律，根据产品进度积极组建销售团队，加
强对销售团队的管理，力争建立覆盖全国的销售体系，拓展全国医院市场及药品零售渠道，提升公司产品学
术影响力、市场知名度及覆盖能力，不断提高药品可及性，让中国药品创新成果更好惠及广大患者。
5.首药控股新药研发与产业化基地建设风险
公司正在推进首药控股新药研发与产业化基地项目建设，资金来源包括公司自有资金及外部融资，鉴于
该项目投资总额较大，存在资金未能按期到位的风险。公司将密切关注信贷政策的变化及融资渠道的通畅程
度，在控制整体资产负债率的前提下，积极拓展融资渠道，统筹好未来经营现金流分布、外部直接或间接资
金筹措情况；同时，建设资金将依据项目实施计划和进度安排分批投入使用，尽可能分摊集中投入的压力。
项目建设涉及前置审批工作正在有序推进。截至目前，用地规划、项目备案、节能审查方案、能源方案论证
已完成，并已取得工程规划许可证。
项目拟投资金额、建设周期均为依据当前内部规划所做出的排期及测算，系预估数，尚需经过详尽的可
行性研究论证，并以项目实际建设情况为准，不代表公司对未来业绩的预测，也不构成对投资者的承诺。鉴
于宗地交付进度、相关报批事项完成时间存在一定的不确定性，项目建设过程中也会受到工程进度与管理、
设备供应、价格变化等不确定因素的影响，从而导致项目竣工能否按照协议约定的期限完成，存在不确定性
，同时，公司在研药物管线的临床试验及上市审评审批进展、未来市场地位及竞争格局的变化也将对产值、
营收等指标的实现造成不确定性影响。但短期内本项目建设不会对公司经营业绩产生重大不利影响。
(五)财务风险
1.营运资金可能存在不足的风险
截至本报告期末，公司在手现金及可随时变现的金融资产合计70283.41万元。在研产品上市销售前，公
司需要在临床前研究、临床开发、监管审批、药品生产、市场学术推广等各方面投入大量资金。2023-2025
年，公司经营活动产生的现金流量净额分别为-17956.54万元、-19676.68万元、-15782.92万元，公司未来
将在新药发现、在研产品临床及商业化等方面继续投入大量资金，预计研发投入规模将进一步上升。目前公
司营运资金主要依赖于外部融资及合作研发取得的里程碑收入，如经营开支超过可获得的外部融资及里程碑
收入，公司资金状况可能面临较大压力，公司需加快推进临床进度，尽早完成临床试验，将产品投入生产及
销售。一旦实现产品上市，公司营运资金不足状况将会得到有效缓解。
2.研发支出费用化影响公司未来业绩的风险
按照当前的会计政策，公司在研药物在取得上市及生产批件前的研发支出均费用化，报告期内公司的在
研项目均未达到资本化时点。2023-2025年，公司研发费用分别为20265.64万元、21268.14万元、19670.02
万元。随着公司进一步丰富在研产品项目数量，公司未来仍需较大规模的研发投入用于临床前研究、临床试
验及新药上市前准备等研发业务。同时，未来部分自研药品研发成功并上市销售后形成收入，但产品上市初
期带来的毛利可能无法完全覆盖公司的研发开支，公司在一定时间内仍将出现持续亏损。
(六)行业风险
公司核心产品SY-707与SY-3505的适应症之一是ALK阳性非小细胞肺癌，将面临ALK抑制剂药物市场竞争
，截至目前，中国市场共有9款ALK抑制剂药物已获批上市（其中5款为进口药物，4款为国产药物），8款纳
入医保目录；SY-5007是高选择性RET抑制剂，截至目前国内有2款RET抑制剂类药物获批上市（均纳入医保目
录）。此外，还有多家企业在开展针对相同适应症在研产品的临床研究。公司在研的其它产品同样也可能存
在相同适应症、靶点的上市或临床竞争产品。商业化进度排名可能对公司产品未来市场份额产生影响，进而
影响公司的经营业绩和盈利水平。如在研产品的市场竞争持续加剧，公司在战略权衡后可能会进行研发策略
、资源分配和注册路径的调整。
(七)宏观环境风险
医药产业作为我国重点发展的行业之一，是一个受监管程度较高的行业，国家及各级地方药品监管部门
和卫生部门在各自的权限范围内，制定相关的政策法规，对整个行业实施监管。近年来医药行业产业政策调
整较为频繁，医疗保障政策、药品上市审批政策、药品生产管理要求、医药流通管理等政策发生变动，随着
行业相关的监管政策不断调整和完善，公司及所处行业政策环境可能面临重大变化。公司将会密切关注行业
政策变化，主动适应医药行业发展趋势，也会继续完善创新体系的建设，持续提高运营管理水平，优化资源
配置，科学立项、有效开发，确保重点研究项目按要求推进、按计划上市，尽可能降低因政策变化引起的经
营风险。
(八)其他重大风险
本报告期内，公司于2025年12月13日披露了《关于筹划境外发行股份（H股）并在香港联合交易所有限
公司上市相关事项的提示性公告》（编号：2025-030）。截至目前，公司正与中介机构就具体工作进行商讨
，相关细节尚未确定。根据《证券法》《上海证券交易所科创板股票上市规则》《境内企业境外发行证券和
上市管理试行办法》《香港联合交易所有限公司证券上市规则》以及中国香港法律对在中国境内注册成立的
发行人在香港发行股票并上市的有关规定，待确定具体方案后，H股上市工作尚需提交公司董事会及股东会
审议，并需取得中国证券监督管理委员会、香港联交所和香港证券及期货事务监察委员会等监管机构的备案
、批准或者核准。本次发行H股并上市能否形成具体方案并通过审议，以及能否获得监管机构的备案、批准
并最终实施受内外部多重因素影响，均存在较大不确定性。
五、报告期内主要经营情况
公司报告期内研发费用金额为19670.02万元，较2024年减少1598.12万元，降低7.51%。
2025年公司面对创新药物行业政策、人才、技术、资金等竞争要素加速变化的大环境，坚持高质高效做
研发的战略定位，全力推进核心管线的注册临床研究，同时继续探索前沿新靶点和具有核心竞争力的前沿化
合物，提升全链条自主研发能力；公司聚焦国产小分子肿瘤药物的迭代升级与临床突破，努力扩大患者获得
高质量疗法的渠道，围绕核心靶点及技术平台，持续推动在研管线的开发与注册申报进程，多项关键性研究
取得了符合我们预期的进展。
●未来展望:
(一)行业格局和趋势
当前，全球小分子靶向抗肿瘤药物行业正经历深刻的格局重塑，全球范围内居高不下的肿瘤发病率以及
精准医疗理念的日益普及驱动着持续的临床需求与市场潜力。过去二十年间，小分子药物以其口服便利性、
良好的组织渗透性以及明确的靶向机制，成为肿瘤治疗的重要基石，在已获批的肿瘤药物中占比近七成，尤
其是在非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌等主要癌种的治疗中确立了核心地位。然而，随着靶向治疗向纵深
演进，行业竞争的焦点正从传统的激酶抑制剂向更复杂的干预机制转移。一方面，耐药性成为制约现有药物
长期获益的主要瓶颈，但也催生了巨大的新的未满足临床需求，促使研发方向转向克服耐药的新一代分子。
另一方面，以靶向蛋白降解（PROTAC）为代表的新技术平台正加速从概念验证走向临床，这类技术利用“催
化性”降解机制，有望攻克传统意义上的“不可成药”靶点，为耐药难题提供根本性的解决方案。抗体偶联
药物的异军突起也为小分子靶向治疗耐药后的患者提供了全新的治疗选择，通过偶联细胞毒性药物实现对肿
瘤细胞的精准杀伤，展现出绕开传统耐药通路的独特潜力。
在中国市场，小分子靶向抗肿瘤药物行业呈现出本土创新力量快速崛起与政策环境系统性优化的双重特
征。随着国内药企研发投入的持续加码，创新药管线的临床价值和差异化程度不断提升，国产创新药在2025
年的获批数量创下历史新高，其中抗肿瘤药物占据主导地位，小分子药物的国产化率已超过八成，本土研发
能力已从单纯模仿向具备全球竞争力的源头创新迈进。与此同时，国家层面的政策支持已从点状突破转向全
链条赋能。报告期内，国家医保局与国家卫健委联合发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，围绕创新
药研发、准入、使用、支付等关键环节提出十六条具体举措，其核心亮点在于首次增设“商业健康保险创新
药品目录”，标志着创新药支付体系从过去单一依赖基本医保向“医保+商保”多元协同的格局转型。这一
机制重点纳入临床价值显著但超出基本医保保障范畴的高值创新药，通过医保定基本、商保全高端的双轨运
行，为小分子靶向药物的商业化提供了更稳定的市场预期。在医保目录准入方面，政策明确优化谈判续约规
则，合理控制降价幅度，稳定企业预期，同时鼓励医疗机构在目录更新后及时召开药事会，保障创新药的临
床配备使用，不得以用药目录数量或药占比为由限制创新药入院。这些举措有效缓解了创新药长期面临的市
场准入与支付难题，为专注创新的药企营造了更具确定性的发展环境。
展望未来，小分子靶向抗肿瘤药物行业的技术路径和市场格局将继续向纵深分化。技术层面，新型干预
机制与传统激酶抑制剂的融合发展将成为主流趋势；产业竞争层面，随着支付体系的日益完善，产品的临床
价值、卫生经济学效益以及真实世界证据的积累将共同决定市场竞争地位。企业的竞争维度更加丰富，既要
具备攻克耐药的源头创新能力，也要拥有将临床价值转化为市场价值的系统能力；既要洞察技术演进的前沿
方向，也要精准把握支付体系变革带来的机遇窗口。
(二)公司发展战略
公司正处于由研发驱动向商业化阶段过渡的关键时期，未来将围绕核心产品上市推进、管线持续扩展及
一体化能力建设三条主线，推动整体发展。
产品层面，公司将以核心管线商业化为重点，加快推进产品上市进程，并在此基础上逐步拓展适应症范
围，延伸产品生命周期。同时，围绕肿瘤及其他未被满足医疗需求领域，持续优化与扩充产品管线，提升整
体布局的深度与广度。
研发策略方面，公司将持续跟踪全球创新趋势及临床需求变化，将新机制、新技术及市场洞察应用于在
研及新立项项目，提升研发方向的前瞻性与差异化水平，从而增强管线的长期竞争力。
能力建设方面，公司将同步推进生产及商业化体系建设，完善从研发到生产再到市场推广的关键环节，
逐步构建端到端的一体化运营能力，为产品上市后的快速放量及长期发展提供支撑。
(三)经营计划
1.集中资源推动核心产品上市，提升用药可及性
公司全力推动SY-707（康特替尼）以及SY-5007（索特替尼）的新药上市审评审批工作，力争尽早取得
上市许可。同时，SY-3505作为国产首个进入临床的第三代ALK抑制剂，其两项注册试验已完成入组，公司将
积极与CDE沟通注册路径。产品上市后，公司将积极参与医保准入，以期降低患者负担，为我国患者提供更
可及的靶向治疗方案。
2.紧跟前沿技术，构建多元平台，丰富产品管线
依托内部一体化研发能力，公司将持续聚焦肿瘤精准治疗领域。重点推进KRAS（G12C）抑制剂SY-5933
、MAT2A抑制剂SY-9453的临床研究，探索合成致死等新机制。通过对国际研发热点的跟踪，布局第四代ALK
抑制剂等前瞻性项目，保持每年新增1至2个临床前候选化合物，强化层次分明、具备差异化优势的管线梯队
。同时，继续向大分子药物领域进军，向行业成熟企业取经，不断完善大分子药物的研发技术平台，强化抗
体药物研发团队。
3.提升生产与商业化能力，向综合性制药公司转型
基于MAH制度，我们计划初期以委托生产保障产品供应，同时稳步推进Biopark新药研发与产业化基地建
设，为长期成本与质量可控奠定基础。商业化方面，自建具备肺癌靶向药物推广经验的核心团队，深耕重点
市场；结合与专业CSO的合作，覆盖广阔区域，实现从研发型向研发、生产、商业化一体化的综合性制药公
司转型。
4.强化研发与人才投入，深化产学研协同
保持高强度的研发投入，优化从靶点验证到临床开发的内部流程。引进和培养高水平研发人才，健全长
效激励机制。深化与医院、科研院所、高校的产学研合作，围绕未满足的临床需求探索新靶点与联合用药策
略，构建可持续的创新生态。
5.优化资本结构，助力公司长远发展
公司将密切关注境内外融资政策与市场环境，结合自身研发进展与产业化基地建设节奏，充分论证通过
增发A股、境外公开发行股份等工具开展融资的可行性，以持续优化资本结构，为公司在研管线的高效推进
及从研发型向综合性制药公司的战略转型提供坚实资金保障。
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