经营分析☆ ◇688238 和元生物 更新日期：2024-05-01◇ 通达信沪深京F10
★本栏包括【1.主营业务】【2.主营构成分析】【3.前5名客户营业收入表】【4.前5名供应商采购表】
【5.经营情况评述】
【1.主营业务】
为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-
CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。
【2.主营构成分析】
截止日期:2023-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
───────────────────────────────────────────────
生物医药(行业) 2.04亿 99.63 -1349.94万 100.60 -6.62
其他业务(行业) 75.71万 0.37 8.08万 -0.60 10.67
───────────────────────────────────────────────
基因治疗CDMO业务(产品) 1.07亿 52.24 -7249.80万 540.28 -67.76
基因治疗CRO业务(产品) 7944.77万 38.79 5113.87万 -381.10 64.37
生物制剂、试剂及其他(产品) 1760.91万 8.60 785.99万 -58.57 44.64
其他业务(产品) 75.71万 0.37 8.08万 -0.60 10.67
───────────────────────────────────────────────
华东区(地区) 1.08亿 52.61 -1435.19万 106.96 -13.32
华南区(地区) 3336.49万 16.29 616.44万 -45.94 18.48
华北区(地区) 3204.78万 15.65 -1364.90万 101.72 -42.59
其他(地区) 1631.70万 7.97 983.02万 -73.26 60.25
西南区(地区) 1501.61万 7.33 -137.93万 10.28 -9.19
境外(地区) 31.51万 0.15 -3.29万 0.25 -10.44
───────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 2.02亿 98.67 -1427.64万 106.39 -7.06
经销(销售模式) 197.42万 0.96 77.70万 -5.79 39.36
其他业务(销售模式) 75.71万 0.37 8.08万 -0.60 10.67
───────────────────────────────────────────────
截止日期:2023-06-30
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
───────────────────────────────────────────────
基因治疗CDMO服务(产品) 4430.73万 52.90 --- --- ---
基因治疗CRO服务(产品) 3308.72万 39.51 --- --- ---
生物制剂、试剂及其他(产品) 635.65万 7.59 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
华东区(地区) 4569.57万 54.56 --- --- ---
华南区(地区) 1716.08万 20.49 --- --- ---
华北区(地区) 735.62万 8.78 --- --- ---
西南区(地区) 733.81万 8.76 --- --- ---
其他(地区) 593.35万 7.08 --- --- ---
境外(地区) 26.66万 0.32 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 8222.86万 98.18 --- --- ---
经销(销售模式) 152.24万 1.82 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
截止日期:2022-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
───────────────────────────────────────────────
生物医药(行业) 2.89亿 99.31 1.29亿 100.01 44.72
───────────────────────────────────────────────
基因治疗CDMO业务(产品) 2.17亿 74.42 8191.34万 63.32 37.79
基因治疗CRO业务(产品) 6589.98万 22.62 4339.58万 33.54 65.85
生物制剂、试剂及其他(产品) 663.28万 2.28 408.01万 3.15 61.51
───────────────────────────────────────────────
华东区(地区) 2.03亿 69.75 8475.75万 65.51 41.71
华南区(地区) 4473.07万 15.36 2411.55万 18.64 53.91
华北区(地区) 1864.55万 6.40 785.39万 6.07 42.12
其他(地区) 1259.59万 4.32 817.62万 6.32 64.91
西南区(地区) 905.40万 3.11 369.73万 2.86 40.84
境外(地区) 108.28万 0.37 78.89万 0.61 72.86
───────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 2.88亿 99.02 1.29亿 99.60 44.67
经销(销售模式) 84.95万 0.29 53.91万 0.42 63.46
───────────────────────────────────────────────
截止日期:2022-06-30
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
───────────────────────────────────────────────
华东地区(地区) 9825.36万 72.83 --- --- ---
华南地区(地区) 1987.07万 14.73 --- --- ---
华北地区(地区) 847.49万 6.28 --- --- ---
其他地区(地区) 430.38万 3.19 --- --- ---
西南地区(地区) 253.14万 1.88 --- --- ---
其他(补充)(地区) 136.23万 1.01 --- --- ---
境外地区(地区) 10.23万 0.08 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
基因治疗CDMO业务(业务) 1.07亿 79.25 --- --- ---
基因治疗CRO业务(业务) 2438.37万 18.08 --- --- ---
生物制剂、试剂及其他(业务) 224.69万 1.67 --- --- ---
其他(补充)(业务) 136.23万 1.01 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 1.33亿 98.79 --- --- ---
其他(补充)(销售模式) 136.23万 1.01 --- --- ---
经销(销售模式) 27.01万 0.20 --- --- ---
───────────────────────────────────────────────
【3.前5名客户营业收入表】
截止日期:2023-12-31
前5大客户共销售0.48亿元，占营业收入的23.19%
┌───────────────────────┬──────────┬──────────┐
│客户名称 │ 营收额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼──────────┼──────────┤
│第一位 │ 1866.03│ 9.11│
│第二位 │ 1262.35│ 6.16│
│第三位 │ 568.86│ 2.78│
│第四位 │ 529.98│ 2.59│
│第五位 │ 523.25│ 2.55│
│合计 │ 4750.47│ 23.19│
└───────────────────────┴──────────┴──────────┘
【4.前5名供应商采购表】
截止日期:2023-12-31
前5大供应商共采购0.23亿元，占总采购额的18.20%
┌───────────────────────┬──────────┬──────────┐
│供应商名称 │ 采购额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼──────────┼──────────┤
│第一位 │ 590.43│ 4.64│
│第二位 │ 530.32│ 4.17│
│第三位 │ 451.06│ 3.55│
│第四位 │ 378.74│ 2.98│
│第五位 │ 364.28│ 2.86│
│合计 │ 2314.83│ 18.20│
└───────────────────────┴──────────┴──────────┘
【5.经营情况评述】
截止日期:2023-12-31
●发展回顾:
一、经营情况讨论与分析
和元生物深耕聚焦细胞与基因治疗技术服务领域，专注为细胞与基因治疗的基础研究提供基因治疗载体
研制、基因功能研究等CRO服务，以及为细胞与基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等C
DMO服务。
基于公司自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验
平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台等全面的技术平台，公司拥有近5,
000平方米研发中心，以及在上海自由贸易试验区临港新片区的77,000平方米精准医疗产业基地。公司提供
的全方位细胞与基因治疗CRO/CDMO服务，贯穿了细胞与基因治疗产品的药物发现、临床前药学研究、临床及
商业化生产各阶段，能够良好满足科研院所、新药企业基础研究、基因治疗载体构建、小规模工艺开发、中
试工艺放大、质量检测及放行、非注册级样品生产、注册级临床药学研究CMC、临床及商业化等多种定制化
需求，协助客户快速、高效地完成药物研发各个阶段的工作。
（一）主要经营业绩情况
报告期内，公司实现营业收入20,480.50万元，较上年同期减少29.69%；实现归属于母公司所有者的净
利润-12,793.83万元，较上年同期减少16,719.48万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净
利润-13,354.89万元，较上年同期减少16,905.68万元。
（二）主营业务发展状况
虽然受到外部各种不利影响，公司仍坚持既定战略发展战略，不断积累和提升核心技术和工艺能力，努
力拓展国内外市场，夯实内部运营能力，随着临港产业基地产能逐步释放，进一步提升全球CRO/CDMO服务能
力，持续深耕基因和细胞治疗细分领域，赢得客户的信任。
1、基因治疗CRO业务，积极扩大服务场景，不断推出新产品并尝试拓展新领域，进一步提升市场占有率
，报告期内实现销售收入7,944.77万元，较上年同期增长20.56%；
2、基因治疗CDMO业务，报告期内实现销售收入10,699.11万元，较上年同期下降50.64%，主要由于外部
经济市场环境延续疲弱态势、不确定性增加，全球和国内的生物科技领域融资均有明显放缓，基因细胞治疗
CDMO行业下游客户融资进度普遍弱于预期，导致公司国内CDMO业务拓展、订单规模、项目交付等方面受到不
利影响，短期内表现业绩下滑；面对阶段性困难，公司积极采取应对策略，发挥业务全面性、技术多样化、
项目经验丰富等优势，在溶瘤病毒、AAV基因治疗、CAR-T/NK、干细胞等细胞治疗以及mRNA等多个细分领域
开拓国内外新客户，并已取得较好的订单进展；截至报告期末，累计协助客户获得中美IND批件32项，涉及
溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域，新增订单超
过2.5亿元。随着临港产业基地逐步投入运行，项目订单有望快速恢复，更好满足快速增长的基因治疗CDMO
需求。
（三）GMP车间建设及产能释放
和元智造精准医疗产业基地项目位于临港新片区，总建筑面积约77,000平方米，反应器最大规模可达20
00L，经过两年多建设，基地项目一期部分产能已于2023年9月份正式投入运行，可持续为全球基因和细胞治
疗行业提供从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解决方案，满足全球快速增长的基因治疗CDMO需求。截止报告期末
，和元智造精准医疗产业基地建设当年新增投入
3.69亿元，累计投入8.34亿元。
（四）研发及知识产权保护
报告期内，公司重视研发并持续加大研发投入，不断增强研发团队力量，拓宽并前瞻性布局研发应用方
向，在基因治疗基础研究和生产工艺开发各方面均实现不同程度进展。
报告期内研发支出5,091.70万元，较上年同期增长46.20%；新增申报专利、商标等40件，新增授权专利
12项，其中发明专利1项；公司累计拥有授权专利38项，其中发明专利23项。
（五）团队管理及其他
报告期内，公司不断扩充团队，引入多元化管理技术人员，进一步为临港产能投入运行储备人才，人员
规模从上年末631人增加至报告期末731人。
在企业文化建设方面，不断践行“客户第一、高效执行、创新突破、追求卓越、诚信务实”的价值观，
试行全员绩效考评体系，开展“和元学堂”线上学习平台及“和苗赢”、“元销赢”、“元宝赢”、“先锋
训练营”等专项培训活动，提升各级员工的持续学习能力及解决问题能力，培养全局思维和创新力，助力成
为和元生物的中坚力量；在数字化管理方面，随着和元智造数字化工厂落地，不断推动完善公司信息化体系
建设，报告期内顺利实施ERP-NCC一期、协同办公系统二期、PMS一期、CRM一期、EHR等应用系统，不断提升
公司内部整体运营管理效率；在内控建设方面，结合公司现有发展阶段和行业特点，启动实施内控优化项目
，完善升级管理制度、授权体系和业务内控流程，以适应企业新的业务发展需求。
（六）健全规范治理体系和制度体系公司持续优化健全公司治理架构，完善公司内部管理机制，确保合
规运营，保障中小投资者权益。报告期内，公司根据《上市公司独立董事管理办法》《上市公司章程指引》
等法律法规更新修订了《公司章程》《和元生物技术（上海）股份有限公司董事会议事规则》（以下简称“
《董事会议事规则》”）《和元生物技术（上海）股份有限公司独立董事工作细则》（以下简称“《独立董
事工作细则》”）等公司内部制度，强化了独立董事履职的权责义务，进一步规范了公司治理结构；同时，
为了更好地开展公司环境、社会及公司治理（ESG）工作，优化ESG管理的顶层设计，公司将“董事会战略委
员会”更名为“董事会战略与ESG委员会”，负责对公司可持续发展，以及环境、社会及公司治理（ESG）等
相关事项进行监督与管理，并负责公司ESG工作的领导与组织管理工作，组织协调公司各相关部门开展ESG工
作。
二、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况及研发情况说明
(一)主要业务、主要产品或服务情况
1、主营业务
和元生物是一家聚焦细胞与基因治疗领域的生物科技公司，专注于为细胞与基因治疗的基础研究提供基
因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为细胞与基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品
GMP生产等CDMO服务。
基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾
病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。2017年以来，随着Ky
mriah、Luxturna、Zolgensma等里程碑产品获FDA批准上市，基因治疗持续取得突破性进展，成为最具发展
潜力的全球性前沿医药领域之一；2019年以来，国内基因治疗行业加快发展，CAR-T产品、溶瘤病毒产品、A
AV产品等基因治疗临床试验持续增加。
基因治疗由于其复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业
化经验、差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。近年来，随着国家和各
省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及
其CRO/CDMO行业进行支持，以CDMO为核心的基因治疗服务快速兴起，产业投融资不断增加，市场规模持续增
长。
公司以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核
心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系。通过提供：①质粒、腺相关病
毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、CAR-NK、干细胞等
细胞治疗产品；④mRNA等其他产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，公司致力于加快基因治疗的基础
研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“以客户为中心，以提
供专业服务为己任，成为国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业”的愿景。
(二)主要经营模式
1、商业模式
公司采取了“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”模式不断满足客户不同的需求。1）通
过服务科研院所，加强对基础科学、基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性；2）通过
覆盖先导研究，从基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精
准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供载体大规模制备工艺开发和GMP生产服务，在助力基因治
疗药物开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍Knowhow，不断提
高核心技术竞争力。
该商业模式下，公司在提供从基因治疗先导研究到药物商业化的服务上良好协同，技术研发基础不断巩
固，市场竞争力持续提升。
2、研发模式
公司高度重视研发效率，研发需求主要来源：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体
开发；2）根据基因治疗行业技术趋势发起的新型载体开发；3）项目运行过程中产生的产品和技术研发需求
。公司围绕研发需求开展基因治疗载体的研发和大规模生产技术研究，并不断形成自有知识产权，专利保护
性强、技术壁垒高，可以持续强化基础底层技术水平及产业化基因治疗开发服务能力。
3、采购模式
公司采用合格供应商制度，对潜在供应商的基本概况、经营状况、质量管理体系等方面进行审查，并将
审查合格的供应商纳入采购范围，所需物料均在合格范围内采购。公司采购模式主要为自主采购，采购方式
包括按料下单和策略备料。
4、销售模式
由于基因治疗CRO/CDMO服务技术门槛高，高度定制化，公司主要采用直接销售模式。1）面向科研类客
户：公司主要通过拜访上述机构的课题组、召开技术研讨会等方式，了解各课题组的研究重难点，以及需要
CRO机构提供的技术服务内容，形成订单；2）面向新药开发企业：公司通过参加行业展会、收集整理行业动
态、销售人员直接拜访客户等方式了解客户需求，明确技术服务类型；再由公司技术服务人员提供定制化的
详细技术方案和报价，经公司QA、GMP生产和财务等部门确认，最终与客户达成一致后，签订商务合同，形
成订单。
(三)所处行业情况
1.行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛
公司主要从事细胞与基因治疗CRO和CDMO业务。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012
年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《国民
经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研
究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”
。根据发改委发布的《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》，公司产品属于“4生物企业
”之“4.1生物医药产业”之“4.1.6生物医药服务”。
1.1细胞与基因治疗行业仍处于成长期
近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展达到新的爆发点，以基
因疗法为代表的新一代先进疗法快速兴起，在更好满足临床需求的同时，对以小分子和大分子药物为主的创
新药市场起到了重要的迭代、开拓作用。2015年之后，中国、美国、欧盟、日本等主要医药市场中，总计超
过30款细胞与基因治疗产品陆续获批上市，为肿瘤、罕见病、神经系统、肌肉骨骼系统、免疫系统等严重危
害患者生命的疾病治愈带来希望，也正是由于上市药物的加速获批，基因疗法正经历从实验室概念到临床应
用的快速发展阶段。
作为前沿创新疗法的细胞与基因治疗仍处于行业成长期，相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产业投
融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响，而出现阶段性调整；此外，细胞与基因治疗行业存在大量
初创公司，其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存在较大差异，因此，必然导致行业的出清及再发
展，此亦属于高成长性行业发展的“阵痛期”典型特征。
然而，作为已经成功实现多种不同产品商业化的细胞与基因治疗行业，仍具有明确的广阔发展前景。未
来，随着技术进步和临床经验积累，细胞与基因治疗行业必然在治疗肿瘤、中枢神经系统疾病、血液疾病、
心血管疾病等领域发挥越来越重要的作用。
（1）细胞与基因治疗相关产品正在大规模走向临床
2023年，细胞与基因治疗领域的相关产品正在大规模走向临床。根据美国基因和细胞治疗协会（ASGCT
）近期发布的“Gene,Cell,&RNATherapyLandscape:Q42023QuarterlyDataReport”报告显示，截止2023年末
，全球已拥有累计超过3,951个基因治疗（包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗）、非基因修饰的细胞疗法
与RNA疗法管线，其中在基因治疗的2,111条管线中，313个项目处于II期及之后。同时，随着大量细胞与基
因治疗产品临床试验的开展与推进，获批药物不断增加。随着进入临床中后期的管线数量快速上升，基因和
细胞治疗产品正逐步从大量概念验证阶段进入大量临床应用阶段。未来在产业政策持续支持和规范的前提下
，在越来越多未被满足临床需求的引领下，基因和细胞治疗产品将进入发展的快车道。
（2）细胞与基因治疗新产品不断获批上市，商业化进程加速
细胞与基因治疗产品在2023年迎来产品上市潮。
（3）全球细胞与基因治疗商业化进程基本符合预期
细胞与基因治疗大量新产品、新技术的出现，以及在多种适应症应用的开拓，推动细胞与基因治疗市场
发展。根据Evaluate数据库的分析，全球基因和细胞治疗领域产品的销售额有望在2023年达到74亿美元，并
以超过43.5%的复合增长率（2021-2028年），有望增长到2028年的近500亿美元销售额。不同适应症的基因
和细胞治疗产品销售额也将逐步呈现百花齐放的态势，除肿瘤以外，神经系统疾病、血液疾病、肌肉疾病、
心血管疾病、皮肤病、感觉系统疾病的基因和细胞治疗产品将为人类健康带来更多希望。
（4）国内政策鼓励细胞与基因治疗行业持续发展
2023年，国家政策和各地产业发展继续加大支持力度，对以基因和细胞治疗为代表的创新药领域提供政
策和产业支持。同时，监管部门出台的一系列指南对于本领域药物开发进一步规范，保障了行业长期健康发
展，促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求。
1）继续鼓励细胞与基因治疗行业发展
政策端持续向好，提升产业发展信心。2023年12月，国家发展和改革委员会审议《产业结构调整指导目
录（2024年本）》，再次强化对基因和细胞治疗领域的鼓励，与《产业结构调整指导目录（2019年本）》相
比，医药关键核心技术开发与应用被排在首位，并首次提出“生物医药配套产业”的概念，体现了国家对创
新药技术和产业的重视。同时，将罕见病药和创新药纳入“新型药品开发和生产”的鼓励类目，体现了新药
研发仍然是行业发展的长期方向和关键领域，再次明确了基因和细胞治疗在生物制药领域“鼓励发展”的地
位及重要性。
各地方政府陆续出台了一系列具体行动计划，为行业发展指出明确方向，其中：①2023年2月，北京经
济技术开发区陆续出台《北京经济技术开发区关于促进医药健康产业高质量发展的若干措施》《北京经济技
术开发区关于促进高端医疗装备智造产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进细胞与基
因和细胞治疗产业高质量发展的若干措施》，措施明确以政策鼓励、补贴奖励、平台建设费用减免等方式大
力支持基因和细胞治疗与细胞治疗产业；北京市政府公布的《政府工作报告重点任务清单》第124条明确列
明“加强布局细胞基因治疗、合成生物制造等前沿新兴领域，推进行程集群化发展态势”；②2023年下半年
，上海市科委、市经信委、市卫健委联合印发《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—
2025年）》，包含4个方面12条重大任务和8项保障措施，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能
力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级；③河北省、山东省、吉林省、浙江省、天津、深圳、苏州等
多个省市也在2023年纷纷出台促进生物医药产业集群发展的措施，从政策和实际措施中支持包括基因和细胞
治疗和细胞治疗产业在内的先进疗法开发及制造。
2）支付端政策向好，提振创新药发展信心
医保支付端政策持续向好，促进创新药行业长期健康发展。国家医保局发布《谈判药品续约规则》及《
非独家药品竞价规则》公开征求意见，并于2023年7月21日正式发布实施，相比于2022年《谈判药品续约规
则》，本次续约规则体现创新药医保支付价清晰化，且续约降幅不断趋于温和。其中，目录纳入范围得到扩
展，且连续4年纳入医保的药品续约降幅趋小，有利于创新药的合理价格预期。
2023年7月28日，上海市医保局与经信委等部门联合发布了《上海市进一步完善多元支付机制支持创新
药械发展的若干措施》，旨在通过商保供给增强、价格形成机制完善、临床应用加速及医保支付的特别支持
来促进创新药械的整体发展。措施包括支持创新药械纳入商业健康保险支付范围，优化价格形成机制，调整
医疗机构考核以促进其使用，并在DRG/DIP支付模式下特别支持创新药械。
2023年8月2日，广东省医保局发布《关于做好医保药品单独支付保障工作的通知》，强调了单独支付机
制的实施，旨在提高国谈药品在医院端的实际应用速度。这些政策共同标志着对创新药械及其支付环境的重
大改进，预示着未来更多类似的积极措施的实施。
2024年4月7日，北京市等地发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施(2024)(征求意见稿)》等支
持医药创新发展的政策或征求意见稿，鼓励探索和拓展创新药支付渠道，加强医保、商业保险、医院端的协
同。
支付端的调整规则有助于创新药品种长期稳定放量增长，有助于提升创新药企业研发热情和商业化动力
，以服务创新药物开发为核心的CRO/CDMO企业亦将获得稳定增长的基础和信心。
3）国家多部委密集出台政策保障基因和细胞治疗药物良性发展
2023年国家药品监督管理局、科学技术部、卫健委等部委陆续出台发布相关政策，对于正在加速进入商
业化阶段的基因和细胞治疗领域，不仅提高了产品开发的技术和安全标准，也加强了全球监管框架的一致性
，促进了这一新兴领域的健康和有序发展。
1.2细胞与基因治疗行业基本特点
（1）细胞与基因治疗产品的种类多样，所涉及的适应症范围广泛
细胞和基因治疗产品领域涵盖了多种类型的产品，其中包括基于AAV病毒载体的基因治疗、经基因修饰
的细胞治疗（例如CAR-T、CAR-NK等免疫细胞治疗和基因修饰的干细胞疗法等）、非基因修饰的细胞治疗、
溶瘤病毒产品等。这些高度多样化的产品种类为该行业的发展带来了广阔的机遇。同时，随着mRNA产品、外
泌体药物载体、非病毒载体、再生医学等新技术的不断涌现，基因治疗产品的种类也在不断丰富。除了单一
类型产品的发展，还出现了先进疗法的联合治疗。例如，溶瘤病毒结合CAR-T免疫细胞治疗、PD-1抗体药物
联合免疫细胞治疗等。这些联合治疗方法不仅为患者提供了更好的疗效，也为整个行业健康发展提供了支持
。
根据Pharmaprojects的统计数据显示，基因治疗产品的适应症范围不断扩大。目前正在开发中的基因治
疗产品涵盖了多个热门药物领域，包括抗肿瘤药物、罕见病药物、神经系统药物、感觉系统药物、代谢疾病
、肌肉骨骼系统、免疫系统、心血管以及抗感染等，对临床适应症的广泛覆盖是基因治疗长期发展的坚实保
障。
报告期内值得注意的细胞与基因治疗药物开发方向包括：
1）在AAV基因治疗领域，除了基因遗传疾病外，VoyagerTherapeutics等公司正在致力于借助AAV携带单
抗或双抗药物开展肿瘤治疗药物开发，Genprex、KriyaTherapeutics等公司正在开展基于AAV的糖尿病基因
治疗产品开发，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开展的AAV抗HIV感染临床研究也在近期取得积极进
展。
2）在细胞治疗领域，除CAR-T、TCR-T等基于T细胞的免疫细胞疗法外，多种免疫细胞疗法（如γδT、N
K、巨噬细胞）纷纷进入肿瘤治疗临床研究，并已从主要针对血液瘤扩展到多种实体瘤药物开发，2021年以
来已经陆续有多款实体瘤CAR-T产品的临床数据公布，展现出良好的安全性和临床效果。此外，德国埃尔朗
根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任GeorgSchett教授借助CAR-T疗法成功治愈了系统性红斑狼疮、抗合
成酶抗体综合征患者，使得免疫细胞疗法的适应症进一步扩展到免疫系统疾病。
3）在溶瘤病毒领域，联合疗法开发成为行业发展的重要方向之一，2023年4月，亦诺微医药在美国癌症
研究协会（AACR）年会上首次公布了MVR-T7011的临床前主要研究结果。MVR-T7011本身不会影响CAR-T细胞
的活性和功能，且其联用能显著增强CAR-T对肿瘤细胞的特异性杀伤，在多种实体瘤模型上显示联合抗肿瘤
活性。此外，2023年12月，CGOncology宣布溶瘤病毒CG0070治疗高危、卡介苗治疗不响应非肌肉侵袭性膀胱
癌（NMIBC）,CG0070与PD-1抗体联合治疗进一步提升疗效，安全性方面，也是唯一没有3级及以上副作用的
创新疗法。正是基于优异的疗效与安全性，FDA同时授予其突破疗法认证和快速通道资格。
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