经营分析☆ ◇688238 和元生物 更新日期：2026-05-13◇ 通达信沪深京F10
★本栏包括【1.主营业务】【2.主营构成分析】【3.前5名客户营业收入表】【4.前5名供应商采购表】
【5.经营情况评述】
【1.主营业务】
细胞和基因治疗CRO业务、细胞和基因治疗CDMO业务
【2.主营构成分析】
截止日期:2025-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
─────────────────────────────────────────────────
生物医药(行业) 2.67亿 99.89 -3892.75万 100.14 -14.56
其他业务(行业) 28.21万 0.11 5.44万 -0.14 19.27
─────────────────────────────────────────────────
细胞和基因治疗CDMO业务(产品) 1.36亿 50.67 -1.07亿 276.25 -79.17
细胞和基因治疗CRO业务(产品) 9322.62万 34.83 5408.09万 -139.12 58.01
生物制剂、试剂及其他(产品) 3469.86万 12.96 1472.13万 -37.87 42.43
再生医学服务业务(产品) 385.45万 1.44 -34.10万 0.88 -8.85
其他业务(产品) 28.21万 0.11 5.44万 -0.14 19.27
─────────────────────────────────────────────────
华东区(地区) 1.31亿 48.83 -1734.23万 44.61 -13.27
华北区(地区) 6543.61万 24.44 -2253.01万 57.96 -34.43
华南区(地区) 3219.22万 12.03 -1444.05万 37.15 -44.86
其他(地区) 1458.38万 5.45 723.20万 -18.60 49.59
西南区(地区) 1140.34万 4.26 350.24万 -9.01 30.71
华中区(地区) 1067.06万 3.99 395.80万 -10.18 37.09
境外(地区) 269.46万 1.01 74.74万 -1.92 27.74
─────────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 2.50亿 93.39 -4397.21万 113.12 -17.59
经销(销售模式) 1741.17万 6.50 504.46万 -12.98 28.97
其他业务(销售模式) 28.21万 0.11 5.44万 -0.14 19.27
─────────────────────────────────────────────────
截止日期:2025-09-30
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
─────────────────────────────────────────────────
细胞和基因治疗CDMO业务(业务) 9670.21万 53.62 --- --- ---
细胞和基因治疗CRO业务(业务) 6199.67万 34.38 --- --- ---
其他主营业务(包括科研试剂、细胞存 2138.62万 11.86 --- --- ---
储及制备服务等)(业务)
其他业务(业务) 26.86万 0.15 --- --- ---
其他(补充)(业务) 22.06 0.00 --- --- ---
─────────────────────────────────────────────────
截止日期:2025-06-30
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
─────────────────────────────────────────────────
细胞和基因治疗CDMO服务(产品) 6561.67万 54.75 -4825.66万 281.88 -73.54
细胞和基因治疗CRO服务(产品) 4069.98万 33.96 2497.56万 -145.89 61.37
生物制剂、试剂及其他(产品) 1231.99万 10.28 592.07万 -34.58 48.06
再生医学服务(产品) 121.86万 1.02 24.07万 -1.41 19.75
─────────────────────────────────────────────────
华东区(地区) 6016.81万 50.20 -1174.11万 68.58 -19.51
华北区(地区) 2713.57万 22.64 -629.56万 36.77 -23.20
华南区(地区) 1730.93万 14.44 -654.21万 38.21 -37.80
境内其他地区(地区) 926.63万 7.73 498.11万 -29.10 53.76
西南区(地区) 486.10万 4.06 207.55万 -12.12 42.70
境外(地区) 111.46万 0.93 40.26万 -2.35 36.12
─────────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 1.14亿 95.40 -1959.78万 114.48 -17.14
经销(销售模式) 551.53万 4.60 247.82万 -14.48 44.93
─────────────────────────────────────────────────
截止日期:2024-12-31
项目名 营业收入(元) 收入比例(%) 营业利润(元) 利润比例(%) 毛利率(%)
─────────────────────────────────────────────────
生物医药(行业) 2.45亿 98.74 -9397.01万 100.16 -38.35
其他业务(行业) 312.55万 1.26 14.99万 -0.16 4.79
─────────────────────────────────────────────────
细胞和基因治疗CDMO业务(产品) 1.35亿 54.38 -1.55亿 164.72 -114.52
细胞和基因治疗CRO业务(产品) 8582.11万 34.58 5097.52万 -54.33 59.40
生物制剂、试剂及其他(产品) 2394.39万 9.65 984.13万 -10.49 41.10
其他业务(产品) 312.55万 1.26 14.99万 -0.16 4.79
再生医学服务业务(产品) 31.70万 0.13 -24.91万 0.27 -78.59
─────────────────────────────────────────────────
华东区(地区) 1.48亿 59.46 -5968.59万 63.62 -40.45
华北区(地区) 3925.77万 15.82 -3373.17万 35.95 -85.92
华南区(地区) 2605.54万 10.50 -888.86万 9.47 -34.11
境内其他地区(地区) 2169.86万 8.74 425.67万 -4.54 19.62
西南区(地区) 884.28万 3.56 327.71万 -3.49 37.06
其他业务(地区) 312.55万 1.26 14.99万 -0.16 4.79
境外(地区) 162.07万 0.65 80.23万 -0.86 49.51
─────────────────────────────────────────────────
直销(销售模式) 2.37亿 95.58 -9718.28万 103.58 -40.98
经销(销售模式) 785.17万 3.16 321.26万 -3.42 40.92
其他业务(销售模式) 312.55万 1.26 14.99万 -0.16 4.79
─────────────────────────────────────────────────
【3.前5名客户营业收入表】
截止日期:2025-12-31
前5大客户共销售0.64亿元，占营业收入的24.05%
┌───────────────────────┬───────────┬───────────┐
│客户名称 │ 营收额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼───────────┼───────────┤
│第一位 │ 2552.88│ 9.54│
│第二位 │ 1216.46│ 4.54│
│第三位 │ 992.70│ 3.71│
│第四位 │ 927.50│ 3.46│
│第五位 │ 748.62│ 2.80│
│合计 │ 6438.16│ 24.05│
└───────────────────────┴───────────┴───────────┘
【4.前5名供应商采购表】
截止日期:2025-12-31
前5大供应商共采购0.61亿元，占总采购额的28.82%
┌───────────────────────┬───────────┬───────────┐
│供应商名称 │ 采购额(万元)│ 占比(%)│
├───────────────────────┼───────────┼───────────┤
│第一位 │ 1775.73│ 8.44│
│第二位 │ 1474.97│ 7.01│
│第三位 │ 1461.26│ 6.95│
│第四位 │ 818.75│ 3.89│
│第五位 │ 532.54│ 2.53│
│合计 │ 6063.25│ 28.82│
└───────────────────────┴───────────┴───────────┘
【5.经营情况评述】
截止日期:2025-12-31
●发展回顾:
一、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况说明
(一)主要业务、主要产品或服务情况
公司聚焦并深耕细胞和基因治疗技术服务领域多年，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗
载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞和基因治疗药物的研发提供工艺开发及
测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制
备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。此外，公司还从事生物原料、生物制剂、
试剂及其他产品的生产与销售。
公司具备丰富的覆盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞治疗等领域主流细胞和基因治疗的载体技术、工艺和
GMP生产经验；拥有近5000平方米研发中心及77000平方米临港新片区和元智造精准医疗产业基地（简称“临
港产业基地”）；公司基于自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SP
F级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台及细胞存储平台等全
面的技术平台，围绕细胞和基因载体研发和大规模生产工艺开发打造形成了两大核心技术集群，持续为科研
院所、新药研发企业、医疗机构等客户提供全方位细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，贯穿药物发现、临床前药
学研究、临床及商业化生产各阶段及其他健康领域的应用。
(二)主要经营模式
1、商业模式
公司采取了“院校及机构合作＋细胞基因治疗先导研究＋细胞基因治疗产业化”模式不断满足客户不同
的需求。1）通过服务科研院所，加强对基础科学、细胞和基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技
术的先进性，并通过与医疗机构、政府等多方位合作，深入了解市场需求并扩大业务应用场景；2）通过覆
盖先导研究，从细胞和基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向
的精准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供细胞、各类载体制备工艺开发和GMP生产服务，在助
力细胞和基因治疗药物、再生医学产品等开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持
续积累技术诀窍Know-how，不断提高核心技术竞争力。
该商业模式下，公司可提供从细胞和基因治疗先导研究到药物及再生医学产品商业化的全方位服务，产
生业务协同效应，不断巩固技术研发基础，持续提升市场竞争力。
2、研发模式
公司高度重视研发效率，采用自行研发模式，不断形成自有知识产权。
公司的研发需求主要来源：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体及细胞技术开发；2
）根据细胞和基因治疗行业技术趋势发起的新型载体及细胞技术开发；3）项目运行过程中产生的产品、技
术及工艺研发需求。公司围绕研发需求持续开展基因治疗载体、细胞技术的研发和大规模生产技术研究，形
成公司两大核心技术集群，可以持续强化基础底层技术水平及产业化细胞和基因治疗开发服务能力。
3、采购模式
公司采购模式主要为自主采购，采购方式包括按料下单和策略备料。
公司制定并不断完善相关采购管理制度，明确各方管理职责、采购流程规范及不同物料的管控标准；落
地实施一系列标准化采购操作程序，规范采购相关行为，确保采购决策合规透明。公司采用合格供应商机制
，对潜在供应商的基本概况、经营状况、质量管理体系、商业信誉等方面进行审查，确保纳入采购范围的均
为合格供应商，所需物料均在合格范围内采购。
4、销售模式
由于细胞和基因治疗CRO/CDMO服务技术门槛高，高度定制化，公司主要采用直接销售模式，辅助经销代
理。在直销模式下，1）面向科研类客户：公司主要通过拜访科研单位的课题组、召开技术研讨会、学术交
流会等方式，了解各课题组的研究重难点，以及需要CRO机构提供的技术服务内容，形成订单；2）面向新药
研发企业及医疗机构：公司通过参加行业展会、收集整理行业动态、销售人员直接拜访客户等方式了解客户
需求，明确技术服务内容后，由公司技术人员提供定制化的详细技术方案和报价，经公司质量部门、GMP生
产部门和财务部门等确认，最终与客户达成一致后，签订商务合同，形成订单。在经销代理模式下，公司选
取具备丰富技术服务经验和业务资源的合作方，与合作方签订经销或代理协议，由合作方与终端客户确定具
体服务或产品需求后，向公司下达订单。
(三)所处行业情况
1、行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛
公司主要从事细胞和基因治疗CRO/CDMO业务，在不断积累的核心技术集群加持下，持续为行业发展及细
胞和基因治疗药物开发、再生医学应用提供全方位支持。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（
2012年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《
国民经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科
学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制
造”。根据发改委发布的《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》，公司产品属于“4生物
企业”之“4.1生物医药产业”之“4.1.6生物医药服务”。
1.1细胞和基因治疗行业发展情况
细胞和基因治疗是一类通过基因修饰或基因替换完成疾病治疗的先进疗法，是继小分子、大分子靶向治
疗之后的新一代精准疗法，为肿瘤、神经系统疾病、基因遗传病、感染性疾病、糖尿病等危害人民健康的疾
病提供了新的治疗理念和手段，其靶向基因的原理为疾病根治提供了可能性，引领着生物医药领域新的变革
，根据《Gene,Cell,&RNATherapyLandscape:Q42025QuarterlyDataReport》行业报告，截至2025年末，全球
总计超过40款细胞和基因治疗产品（不含非经基因修饰的细胞疗法及RNA疗法）陆续获批上市，行业呈现快
速发展的趋势。
仍处于成长期的细胞和基因治疗有着明确的广阔发展前景，但相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产
业投融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响而出现阶段性调整，呈现多元化格局。中小型及初创公
司占比高的同时，大型成熟企业积极布局相关管线及产品，其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存
在较大差异，必然导致行业的出清及再发展，表现为高成长性行业发展的典型特征。近些年来，细胞和基因
治疗与再生医学领域的技术突破形成协同创新，产业转化及应用拓展表现积极，同时也面临跨领域技术整合
与产业化标准建立的挑战。
（1）细胞和基因治疗相关技术多元化发展并快速迭代
随着AI技术的飞速发展，AI深度赋能细胞和基因治疗药物及载体研发，基因编辑技术及递送技术创新的
持续优化，推动CGT发展与突破。近年来①通过AI技术融合更高效地提升了基因编辑技术研究进展；②病毒
载体（如腺相关病毒AAV、慢病毒）优化大幅提高了基因传递的效率和安全性；③非病毒载体（如脂质纳米
颗粒）的进步则降低了免疫反应风险及载体靶向性并提升了大规模生产的可行性。技术融合（如基因编辑+A
I）与国际化合作成为实现多疾病领域扩展（如心血管、神经退行性疾病）的核心驱动力，产业技术呈现多
维度及快速迭代发展的趋势，为行业带来了前所未有的机遇。
多维度技术突破与融合催生出了更多创新的细胞和基因治疗方式，例如在体内CAR-T方面，UmojaBiopha
rma的VivoVec平台利用慢病毒载体在体内生成CAR-T细胞，其首个产品UB-VV111在2026年2月公布的I期数据
中，对复发难治B细胞非霍奇金淋巴瘤显示了积极的临床效果；在干细胞方面，德国Catalent杜塞尔多夫团
队于2025年在《ScientificReports》报道其开发出完全符合GMP标准的iPSC基因编辑新流程，大幅提高靶向
敲入率；北京大学邓宏魁团队优化的化学重编程的小分子组合将诱导周期从50天缩短至16-30天，效率最高
达31%。这些研究成果都为iPSC未来的临床应用转化提供了标准化、低毒化、规模化的核心技术支撑，加速
了通用型现货细胞疗法（如iPSC衍生心肌细胞、胰岛细胞疗法）从实验室走向临床应用。
此外，结合行业全产业链条的技术升级，如自动化封闭式生产工艺、新型生物反应器技术及先进的培养
、修饰、扩增体系，逐步解决细胞和基因治疗药物生产工艺复杂，成本高，周期长等技术瓶颈，从而更好地
提升细胞和基因治疗产品的安全性、有效性及可及性。
（2）细胞和基因治疗产品开发与商业化进程持续加速
细胞和基因治疗领域的相关临床管线持续向中后期推进。据最新的《Gene,Cell,&RNATherapyLandscape
:Q42025QuarterlyDataReport》报告显示，截至2025年末，全球已拥有累计超过4164条基因治疗（包括基因
治疗及基因修饰的细胞治疗）、非基因修饰的细胞疗法与RNA疗法管线，较2024年增长15%，其中在2040条基
因治疗管线中，416个项目处于II期临床及之后，占比提升至20%。临床前管线向临床转化效率显著提高，将
拉动临床后期及商业化阶段相关服务需求增长。新的关注市场包括心血管、神经系统、血液学及自身免疫性
疾病领域。
2025年全球细胞和基因治疗产品获批上市数量再创新高，全球共11款产品获批（不含小核酸药物），其
中中国上市药物4款均为细胞治疗类药物。
（3）海外创新药投融资仍阶段性承压，国内细胞治疗领域有所回暖
作为生物医药未来发展趋势的细胞和基因治疗行业，其发展需要大量的资金投入，宏观层面投融资环境
的变化成为行业发展表现的重要影响因素。据医药魔方《2025医疗健康领域投融资年度盘点》报告显示，20
25年海外融资事件484起，同比下降18.93%，海外融资总金额252.10亿美元，同比下降20.51%，海外创新药
资本市场表现较去年同期有所下降，但国内创新药资本市场出现回暖，尤其在细分领域呈现显著分化。2025
年中国创新药共发生融资事件468起，同比上升13.87%，融资总金额92.34亿美元，同比上涨93.35%；根据医
药魔方数据库数据显示，在中国细胞和基因治疗领域，2025年融资总额约21.78亿美元，同比增长237.15%，
融资总额激增；融资事件数147件，同比增长19.51%。细胞和基因治疗领域的投融资活动呈现上升趋势，尤
其是细胞疗法投资事件上升明显。反映出资本市场对CGT细分领域的长期价值保持认可。
在细胞和基因治疗市场活跃度增加的趋势下，对CRO/CDMO企业迎来了更多的增长机遇，然而由于细胞和
基因治疗研发和生产存在难度大、周期长、成本高等特点，这使得新药企业投融资和研发管线复苏和扩张后
，需要时间才能转化为CRO/CDMO的业务收入，因此CRO/CDMO企业在短期内较难以实现快速收入增长。此外，
细胞和基因治疗CRO/CDMO行业的竞争在短期内仍将保持较为激烈的态势，研究及生产外包订单的市场价格竞
争修复仍需时间。对于领先的细胞和基因治疗CDMO企业而言，在阶段性承受压力的同时，依然具备长期发展
的机会。
（4）干细胞技术与再生医学深度融合，市场规模持续扩容
2025年，细胞治疗在再生医学领域的技术突破持续涌现，应用场景不断拓展，与公司再生医学业务布局
形成良好呼应。干细胞治疗方面，中国研究团队在《NatureMedicine》发表研究成果，利用iPSC来源的心肌
细胞成功修复心肌梗死患者的心肌损伤，术后患者心功能恢复率达68%，为心血管疾病治疗提供了全新方案
；海军军医大学团队进一步证实脐带间充质细胞（UC-MSCs）对膝骨关节炎的5年长期疗效，相关疗法已进入
III期临床。随着干细胞再生医学技术的突破和市场的成熟，干细胞治疗的临床应用有望进一步推广，尤其
是在组织修复、器官再生以及疾病治疗等方面，展现出广阔的前景，也为干细胞治疗的商业化和市场拓展奠
定了坚实基础。持续性市场规模扩容也将直接拉动干细胞研究、制备、工艺开发、生产及检测等第三方服务
需求。
在技术突破的推动下，全球干细胞产业均呈现高速增长态势。据BCCResearch发布的《StemCellandRege
nerativeTherapy:GlobalMarkets》报告显示，2024年全球干细胞与再生疗法市场规模已达139亿美元，2025
年进一步增长至166.8亿美元，预计2030年将突破438亿美元，2025-2030年复合年增长率高达21.3%。其中，
亚太地区成为增长最快的区域，2025-2030年CAGR达23.2%，而中国作为亚太地区核心市场，凭借庞大的患者
基数、持续的研发投入及政策支持，成为全球干细胞产业的重要增长极。
据BCCResearch数据，2024年中国干细胞相关市场规模（含治疗、工具试剂、细胞存储）约为29.19亿美
元（折合人民币约210亿元），2025年预计增至35.48亿美元（折合人民币约255亿元），增速显著高于全球
平均水平。细分领域中，干细胞治疗服务市场受益于适应症拓宽（如糖尿病足、帕金森病、脊髓损伤等），
2025年同比增长23.7%；干细胞采集、制备及存储领域市场规模2025年突破180亿元，较2024年增长28%以上
，其中成人干细胞存储业务增速尤为突出，值得注意的是，当前中国整体干细胞存储率仍仅为1%-4.2%，与
发达国家15%-20%的存储率相比存在巨大提升空间。随着高净值人群健康管理意识升级、存储技术成本下降
及iPSC等新型存储技术的临床价值逐步验证，在国家政策大力扶持与行业规范化发展的驱动下，市场潜力将
持续释放。
（5）多层次政策法规出台，持续推动国内细胞和基因治疗行业发展
2025年，国家和各地产业发展持续加大对基因和细胞治疗的支持力度，陆续出台推动细胞和基因治疗领
域的政策及行动计划；“十五五”规划更是将细胞治疗、基因技术与再生医学列为生物医药重点发展方向，
从顶层设计层面为行业中长期发展锚定战略目标，为行业发展指出明确方向，提供了政策源动力和持续发展
的动能。同时，监管部门出台的一系列指南对于药物开发进一步规范，保障了行业长期健康发展，促进了创
新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求；医保支付端政策持续优化，与国家与地方多维度推动创新药发展
，形成“医保+商保+专项基金”的多元化支付格局，目前国家医保局已将5款符合条件的细胞和基因治疗药
物首次纳入《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，通过谈判降价扩大患者覆盖面，以提升创新药可及
性。
2025年，国家、地方及监管部门等多维度出台并实施部分促进细胞和基因治疗产业发展、医保支付端优
化等政策及指引性文件，有助于提升创新药企业研发热情和商业化动力。
其中，2025年9月国务院公布第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简
称“《条例》”或“818号令”），为生物医学新技术临床研究与转化划定清晰合规路径，也为能承接行业
需求的专业服务主体提供了广阔空间。《条例》推动行业规范化转型，合规辅导、技术制备、资源衔接等需
求持续攀升。2026年1月16日，国务院发布修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，两份条例形
成“技术转化+药品全生命周期”双轨监管协同，进一步完善从技术准入、临床研究到注册上市、生产流通
的全链条制度体系。在818号令明确三甲医院核心地位的导向下，据不完全统计，全国已有超过40家三甲医
院成立了细胞治疗与再生医学中心。同时，以海南博鳌为首的先行先试区已落地28项细胞和基因治疗相关生
物医学新技术项目，既让患者受益，也凸显出优质服务主体对技术规模化推广的重要赋能作用。
1.2细胞和基因治疗行业基本特点
（1）细胞和基因治疗技术多元发展，涉及适应症范围及应用场景不断扩展
细胞和基因治疗领域涵盖了多种类型的产品，其中包括基于AAV病毒载体的基因治疗、经基因修饰及非
基因修饰的免疫细胞/干细胞等细胞治疗、溶瘤病毒产品等。这些高度多样化的产品种类为该行业的发展带
来了广阔的机遇。同时，随着mRNA、外泌体等非病毒载体、再生医学等新技术的不断涌现，细胞和基因治疗
产品的种类不断丰富，并向更多更广泛的适应症拓展，除肿瘤以外，还应用于神经系统、代谢系统、血液、
肌肉、心血管、自体免疫及与衰老相关的退行性疾病等治疗领域，为人类健康带来更多希望。此外，除了单
一类型产品的发展，还出现了先进疗法的联合治疗，不仅为患者提供了更好的疗效，也为整个行业健康发展
提供了支持。
（2）细胞和基因治疗核心技术发展依托基础研究，中小型创业企业和高等院校是重要力量，技术创新
与转化生态逐步完善
细胞和基因治疗的核心技术大多源自基础科学研究。例如，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）、腺相关
病毒（AAV）载体的开发与优化，以及CAR-T细胞疗法的早期研究，最初均由学术研究团队发现并开发。这些
基础研究成果为细胞和基因治疗的临床应用奠定了坚实的技术基础。与此同时，中小型初创生物技术公司和
高等院校在细胞和基因治疗领域扮演了重要角色。它们不仅是基础研究的推动者，也是技术创新的引领者。
根据麦肯锡的数据分析，全球前20的药企仅发起了2%的细胞和基因治疗临床前研究和5%的临床试验，并且仅
拥有4%和13%的细胞和基因治疗资产。相比之下，其余管线主要由中小型初创生物技术公司或高等院校引领
。
此外，为加速技术转化，国内产学研协同机制不断完善。高校、科研院所与企业共建联合实验室、技术
转化中心等合作载体，形成了“基础研究-技术开发-临床转化-商业化生产”的全链条创新生态，有效缩短
了技术转化周期。
（3）CRO/CDMO公司是推动细胞和基因治疗行业发展的中坚力量
提供研发和生产外包服务（CRO/CDMO）的组织能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药
开发失败风险，已逐步成为制药产业链的关键环节。
细胞和基因治疗药物开发及生产主要有三大技术门槛：一是需完备的基础底层技术，如基因治疗依赖腺
相关病毒载体等，细胞治疗需高效基因转导载体等，关键技术创新是企业核心竞争力；二是生产工艺开发门
槛高，基因治疗面临大规模培养、纯化等挑战，细胞治疗生产复杂且质控严，需长期投入和项目积累，新进
入者壁垒高。三是GMP生产体系壁垒，大规模、高灵活性的GMP平台是重要竞争力，其建设需大额资金及对多
领域的深刻理解，新进入者因缺乏积累面临高壁垒。因此细胞和基因治疗产品开发须依托于高度复杂的技术
体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求、规模化生产能力及丰富的开发及
商业化经验。此外，相较传统药物开发，细胞和基因治疗行业产业化、商业化的经验有限，但研发管线丰富
、药物用法用量多变，且初创生物技术公司容易受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识
的限制，而研发和生产外包服务（CRO/CDMO）组织则能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新
药开发失败风险，逐步成为制药产业链的关键环节推动行业发展。
根据Frost&Sullivan《2025年中国医药CDMO行业发展洞察蓝皮书》显示，2023年中国医药研发投入外包
率为46.6%，美国外包率为55.8%，随着研发专业化分工、供应链多元化需求的不断增加，外包率有进一步提
升的空间；而细胞和基因治疗因技术门槛远高于传统医药，表现出更高的外包渗透率，据J.P.Morgan统计，
全球基因治疗外包渗透率超过65%；从长期来看，随着细胞和基因治疗行业的不断发展以及外包需求的持续
增长，CDMO企业有望通过技术创新、优化服务和提升效率来增强自身的竞争力，从而在市场中占据更重要的
位置。
1.3细胞和基因治疗主要技术门槛
（1）完备的基础底层技术是关键
细胞和基因治疗适应症广泛，但不同治疗方式需要依赖于不同的递送载体、基因编辑工具及细胞制备技
术等关键技术，持续研发与创新这些关键技术能够加速细胞和基因治疗行业发展。以基因治疗为例，新型递
送载体的开发（如靶向性AAV衣壳、高效非病毒载体）、基因编辑工具的优化（如高特异性碱基编辑器、Pri
meEditing）等，直接决定了治疗效果和安全性。细胞治疗领域同样面临相应技术挑战，例如自体CAR-T领域
，研究者们持续关注在FastCAR-T等快速制备工艺发展及载体的优化等方面的技术突破；体内CAR-T细胞疗法
靶向递送系统的精准性与安全性平衡、内源性T细胞的高效激活与增殖调控、脱靶效应及免疫相关不良反应
的精准管控等，是突破现有疗法临床应用局限的关键技术挑战。无论是基因治疗还是细胞治疗关键技术的创
新突破都是行业的刚性需求，更是企业核心竞争力的关键所在。
（2）生产工艺开发技术门槛高
细胞和基因治疗作为前沿的精准医疗手段，其生产工艺和技术研发面临诸多挑战：对于基因治疗病毒载
体生产工艺，除细胞驯化、细胞培养、菌株发酵等核心的底层技术外，创新大规模细胞培养技术（例如固定
床反应器等）、大规模质粒转染技术、创新下游纯化技术等生产工艺的开发持续为行业带来挑战和机遇。同
时，不同种类细胞和基因治疗药物的生产工艺各不相同，大量个性化生产工艺的需求，以及随之而来的更为
复杂的质量检测和放行标准体系对于CDMO的综合技术能力提出极高的要求。此外，新的非病毒基因递送技术
如新型LNP、外泌体递送系统的出现也为基因治疗载体的工艺开发带来新的挑战。对于细胞治疗产品生产工
艺，其同样具有产品种类多样、细胞类型多样、作用机制多样性、高度个性化等特点。目前，已上市细胞治
疗产品以基因修饰细胞为主，此类药物从供体样品采集到生产、回输较为复杂，全过程对细胞活性、功能、
安全性及有效性有着严苛的控制要求，给生产工艺开发及质量控制带来更多的技术挑战，对于生产设施的设
计和运营管理也提出了更高要求。建设全面的技术平台，形成自有的核心技术是从事细胞和基因治疗CDMO业
务的必由之路，但技术平台与核心技术的建设不仅需要长期的技术研发投入，还需要通过大量项目实践积累
技术诀窍和工艺经验。在国内细胞和基因治疗CDMO行业加快发展的趋势下，行业新进入者将面临较高的技术
壁垒。
（3）GMP生产体系壁垒
符合GMP标准的生产是细胞和基因治疗药物研发的关键步骤，随着候选产品研发推进，申报IND、临床试
验和商业化生产对于GMP生产的要求逐步提高。由于近年来细胞和基因治疗新药研发管线增加以及向临床中
后
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