公司报道☆ ◇688759 必贝特 更新日期：2026-07-07◇ 通达信沪深京F10
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2026-07-01 20:00│必贝特(688759)2026年7月1日投资者关系活动主要内容
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问题一：公司小核酸平台战略发展是怎样的？国内外临床同步开展吗？是独自推进还是会选择商务拓展（BD）合作？
回答：公司坚持“小分子药物+小核酸（siRNA）药物”双引擎驱动的研发策略。小核酸业务方面，目前公司已构建GalNAc双靶点
寡核苷酸偶联物（GDOC）递送系统、POC-神经系统递送系统、POC-肾脏递送系统三大递送平台，形成从序列设计、递送系统构建、体
内外筛选到成药性评价的研发链条。
公司小核酸平台的后续发展，将综合考量项目所处阶段、临床前及临床数据、CMC可开发性、适应症需求、资本投入和监管路径
等因素，进行统筹安排。对于早期研发项目，公司将重点推进机制验证、药效及安全性评价、成药性和 CMC研究；对于具备进一步开
发基础的项目，公司将结合资金安排、团队能力和商业化前景，审慎选择自主推进、联合开发、对外授权等方式。
在国内外临床布局方面，公司将基于不同项目特点及监管要求进行评估。对于具有全球开发潜力的项目，公司将结合中国及海外
临床数据、监管沟通结果和资源配置，审慎推进境内外申报和临床研究。BeBetter Pharma Inc.为公司在美国设立的全资子公司，其
主要承担海外临床研究及商务拓展相关职能；相关海外开发和 BD合作是否达成、具体节奏及条款仍存在不确定性。
风险提示：创新药及小核酸药物研发具有周期长、投入大、技术迭代快和结果不确定等特点；项目研发进度、临床试验结果、监
管审批、BD合作、市场竞争及商业化结果均存在不确定性。上述内容仅为公司基于已公开披露信息及当前研发规划的原则性说明，不
构成对项目进度、合作达成、未来收益或公司证券价格的承诺或预测。
问题二：公司肝外递送平台（POC-神经系统、POC-肾脏）的技术进展、难点及管线规划如何？
回答：POC-神经系统和 POC-肾脏为公司构建的核心技术平台之一，分别面向中枢神经系统和肾脏组织的递送需求。由于肝外组
织细胞类型复杂、受体表达差异较大，siRNA在肝外组织实现有效、可重复、安全的细胞特异性递送仍是行业难点。公司围绕多肽-寡
核苷酸偶联物（POC）技术进行平台化探索，利用配体导向及受体介导内吞等机制，以期提高特定细胞类型对 siRNA的摄取和靶基因
沉默效率。
POC-神经系统平台方面，该平台将神经元靶向多肽与siRNA连接，鞘内给药后可在关键脑区实现特异性摄取，无需脂质载体，并
在 NHP 中观察到>30 周的靶基因沉默。基于该平台开发的首个项目 BEBT-758（具备一年一次给药潜力）已进入 IND规范研究阶段，
另有相关项目处于临床前研究阶段。相关结果主要来自临床前研究，能否在人体中实现预期疗效和安全性仍需后续临床试验验证。
POC-肾脏平台方面，该平台采用肾脏特异性多肽，拟在皮下给药后选择性地将 siRNA 递送至近端小管上皮细胞（PTECs），用于
探索难治性肾脏疾病的新治疗机制。基于该平台开发的 BEBT-730等产品仍处于临床前研究阶段，相关药效、给药间隔、安全性边际
及临床获益尚需通过后续 IND 规范研究和临床试验进一步确认。
风险提示：POC相关项目仍处于早期研发或 IND 规范研究阶段，存在动物研究结果不能转化至人体、递送效率及安全性不达预期
、CMC放大和质量控制难度、监管要求变化及同类技术竞争等风险。
问题三：请问 BEBT-701临床试验方案设计、入组人群、主要终点及当前进展如何？
回答：BEBT-701是基于公司 GDOC递送系统开发的双靶点小核酸药物，拟用于治疗轻中度高血压合并 LDL-C 升高等有血压、血脂
共同管理需求的人群。目前，BEBT-701在中国的 IND已获批，针对轻中度高血压合并 LDL-C升高患者的随机、双盲、安慰剂对照 I/I
I 期临床研究已启动，并已进入第三个剂量组试验参与者入组；在美国的 IND申报已获 FDA 同意开展临床试验。
该临床研究采用分阶段设计，I期阶段主要评价不同剂量水平下的安全性、耐受性、药代/药效（PK/PD）特征及初步药效；II 期
阶段拟在前期数据支持下进一步评价重复给药条件下的安全性、耐受性和初步有效性。现阶段研究以安全性、耐受性及 PK/PD等指标
为主要观察重点，并结合血压、LDL-C等药效指标进行综合评估。
本品的后续开发计划将根据已获得的临床数据、监管沟通情况、研发资源及风险收益评估推进。有关境内外临床推进时间、后续
剂量选择、样本量、主要终点或其他方案细节，公司将依法进行披露。
风险提示：BEBT-701尚处于早期临床阶段，其安全性、耐受性、有效性、剂量方案、长期给药效果及获批上市均存在不确定性；
临床试验进度可能受试验参与者入组、方案执行、数据结果、监管审批及外部环境等因素影响。
https://sns.sseinfo.com/resources/images/upload/202607/2026070117570031640987622.pdf
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2026-05-12 15:58│必贝特(688759)2026年5月12日投资者关系活动主要内容
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问题一：请问贵公司的全球化布局是怎样的？
回复：公司高度重视国际化布局。公司已在美国设立全资子公司 BeBetter Pharma Inc.，作为公司海外临床研究和商务拓展的
重要平台，主要承担国际合作、海外临床研发支持及全球合作伙伴对接等职能。公司将结合不同产品的研发阶段、临床价值、竞争格
局和资源投入效率，稳步推进海外临床开发、国际注册路径评估及对外授权合作。
问题二：请问贵公司 BEBT-701 临床试验进展如何？
回复：BEBT-701是公司基于自主 GDOC平台开发的全球首创双靶点 siRNA药物，可同时沉默 AGT和 PCSK9，拟用于治疗轻中度高
血压合并 LDL-C 升高或高脂血症相关人群。截至目前，BEBT-701中国 IND已获批，随机、双盲、安慰剂对照 I/II 期临床研究已启
动，并已进入第二个剂量组试验参与者入组；并且美国 IND申报已获 FDA同意开展临床试验。
BEBT-701作为公司GDOC平台首个进入人体研究的双靶点小核酸药物，对验证公司平台技术具有重要意义。但药物研发具有周期长
、投入大、不确定性高等特点，后续仍需通过临床试验进一步验证其安全性、有效性、给药周期及临床获益。
问题三：请问贵公司在行业中的核心竞争力是什么？
回复：公司核心竞争力主要体现在以下几个方面：
第一，公司坚持临床价值驱动的差异化研发策略，聚焦肿瘤、代谢性疾病及中枢神经退行性疾病等重大未满足临床需求进行产品
布局，避免简单同质化竞争。
第二，公司具备源头创新能力。BEBT-908为公司自主研发的 HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，已于 2025年获批上市，并作为公司首
款 1类创新药推动公司由研发阶段向“研发+商业化”阶段迈进。
第三，公司已建立完整自主研发体系，覆盖药物发现、临床前、CMC、临床开发及注册申报等关键环节，同时对部分非核心业务
采取外包模式，并建立供应商筛选和质量管控体系，以兼顾研发效率、质量和成本控制。
第四，公司在小核酸药物领域进行了前瞻性布局，已建立具有全球自主知识产权的 GDOC肝脏递送平台、POC神经系统递送平台及
POC 肾脏递送平台，并推动 BEBT-507、BEBT-701等项目进入临床研究或 IND规范研究阶段。
第五，公司已构建以“小分子创新药+小核酸药物”为双引擎驱动的多层次产品管线。公司已有多款产品进入临床开发阶段，其
中 1款处于确证性 III期临床试验阶段，1款处于 IIb/III期临床试验阶段，1 款已获准开展 III 期临床试验；另有多款产品处于 I
/II 期临床试验或临床前研究阶段。
问题四：请问钱董事长，贵公司伊吡诺司他被纳入两部淋巴瘤指南，您觉得对商业化有什么意义？
回复：公司核心产品伊吡诺司他已被纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2026版）》与《中国淋巴瘤诊疗指南（2026版）》，单药用于
既往接受过至少两线系统性治疗的 r/r DLBCL患者。这体现了该产品临床研究数据和治疗价值获得国内淋巴瘤诊疗领域专家关注和认
可，也有助于提升临床医生认知，为后续市场准入和学术推广奠定基础。需要说明的是，指南纳入并不等同于短期销售收入的确定实
现。后续商业化仍取决于产品供应、医保及多元支付、医院准入、学术推广和患者可及性等多方面因素。
问题五：张总，鉴于创新药行业特点，请问您对公司拓宽融资渠道的想法？
回复：公司于 2025年完成首次公开发行股票并在科创板上市，募集资金总额为 160,020.00万元，扣除发行费用后的募集资金净
额为 149,114.31万元。募集资金的到位为公司持续推进核心管线研发、产业化基地建设、商业化准备及日常运营提供了重要资金保
障。作为尚未盈利的创新药企业，公司将根据业务发展需要，在符合法律法规和监管要求的前提下，综合考虑资本市场融资、产业合
作、授权许可、政府项目支持及自有资金管理等多种方式，优化资本结构，提高资金使用效率，支持公司长期发展。
问题六：请问钱董：1，公司新药获批上市，为何快一年了，年终却说生产工艺变更需要评审。公司自建生产中心进行到哪个阶
段了。2，请介绍公司参加国际会议情况。
回复：尊敬的投资者您好，感谢您对公司的关注。关于您关注的 BEBT-908生产及商业化进展问题，公司说明如下：
公司核心产品注射用盐酸伊吡诺司他（BEBT-908，商品名：贝特琳?）的药品注册申请及原料药上市申请已于 2025年6月 30日获
得国家药品监督管理局批准。该产品获批上市后，公司即按照药品上市后商业化生产的相关法规要求，积极推进原料药生产、制剂生
产、GMP符合性检查筹备、市场准入及商业化推广等工作。
需要说明的是，药品获得注册批准并不等同于可立即实现规模化商业供应。创新药从获批上市到形成稳定商业化供应，仍需完成
上市后组织生产、GMP符合性检查、批次生产验证、质量放行、市场准入、医院准入等一系列工作。BEBT-908在获批后进入商业化生
产准备过程中，委托生产方在生产调试及GMP符合性检查批次准备阶段，发现个别生产工艺参数需根据实际生产情况进行适应性调整
，以进一步保障生产过程的稳定性、产品质量的一致性和后续商业化供应的可靠性。根据药品上市后变更管理的相关要求，相关工艺
调整需按照监管要求开展研究、验证、沟通及申报。经与监管部门沟通后，该事项被纳入上市后变更管理程序，并需完成相应审评流
程。该事项属于药品上市后生产质量管理和工艺合规管理范畴，不改变BEBT-908已经获批上市的事实，也不改变公司对该产品临床价
值和长期商业化前景的判断。
公司 2025年年度报告已如实披露：BEBT-908单药用于三线及以上治疗 r/r DLBCL已于 2025年 6月 30日获批上市，但由于生产
方原料药工艺发生变更，目前尚未开展商业化生产，亦未形成销售收入；目前委托生产方已完成工艺变更相关研究工作并提交变更申
请，监管部门正在对本次变更进行审评。公司将继续与相关方密切协同，积极配合监管部门推进审评和后续 GMP 符合性检查等工作
，争取尽快完成相关流程，推动BEBT-908实现商业化供应。由于审评及检查工作需按照监管程序进行，具体完成时间存在不确定性，
敬请投资者注意投资风险。关于公司自建生产中心进展，公司已通过招拍挂方式取得位于广州市黄埔区的建设用地，并启动“必贝特
总部、创新药物研发中心和产业化基地建设项目（一期）”。该项目拟按照GMP标准建设现代化制剂生产车间，配套质量研究实验室
，并规划建设冻干粉针制剂生产线、口服固体制剂生产线以及相关工艺开发和质量控制设施。项目建成后，将有助于提升公司长期产
业化能力、供应链保障能力和质量管理能力。在自有产业化基地建成并满足相关合规要求前，公司仍将采用委托生产方式推进产品生
产安排。
关于公司参加国际会议情况，公司持续重视通过国际学术会议和专业平台展示研发成果、加强与全球临床专家及潜在合作伙伴的
交流。2025 年，公司多项研究成果在国际会议或国际期刊上发布：BEBT-908联合利妥昔单抗用于二线及以上治疗 r/r DLBCL 的 III
期临床前探索试验结果，以及 BEBT-209联合化疗治疗转移性三阴性乳腺癌的 II 期临床试验结果，均已在 2025 年 ASCO 会议发表
；BEBT-109 治疗 EGFR ex20ins非小细胞肺癌的 Ib期和 II期试验结果在ESMOAsia会议发表；BEBT-209治疗 HR+/HER2-晚期乳腺癌的
I期临床研究结果也已在《The Breast》期刊发表。公司积极参与全球投资与项目合作交流，包括参加 2025 年摩根大通医疗健康大
会（J.P.Morgan）、2025年国际生物技术大会（BIO）等全球顶尖行业盛会。
公司参加国际学术会议和发表研究成果，有助于提升核心产品和研发管线的学术影响力，也有助于公司推进国际交流与商务拓展
。但相关会议展示不代表产品已获得境外监管批准，也不构成对未来合作、销售收入或业绩增长的承诺。公司将根据研发进展、临床
数据、监管沟通和市场环境，稳步推进国际化布局，并严格履行信息披露义务。
https://sns.sseinfo.com/resources/images/upload/202605/2026051215050361486375927.pdf
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2026-05-01 20:00│必贝特(688759)2026年5月投资者关系活动主要内容
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问题一：请问 BEBT-701临床试验方案设计、入组人群、主要终点及当前进展如何？
回答：BEBT-701目前正在开展一项针对轻中度高血压合并 LDL-C 升高患者的随机、双盲、安慰剂对照 I/II 期临床研究。该研
究采用分阶段设计，首先评估不同剂量水平下的安全性、耐受性、PK/PD特征及初步药效；在获取必要的 I期研究数据后启动 II 期
研究，II 期为随机、双盲、安慰剂对照的多次给药平行研究，试验组参与者在完成第二次给药后 24周随访后进入双盲延长期，以进
一步评估重复给药条件下的持续疗效和长期安全性。
从试验参与者特征看，BEBT-701的临床定位较为清晰，即面向同时存在血压管理和 LDL-C管理需求的人群。这一设计与其双靶点
机制相匹配，用于探索单一药物同时作用于血压和 LDL-C两类心血管危险因素的潜力。现阶段研究的主要观察重点为安全性和耐受性
；同时将结合血压、LDL-C以及相关 PK/PD指标，对其初步临床有效性进行评价。
该项目已于 2026年 3月 1日完成首例试验参与者给药，目前已完成第二个剂量组试验参与者入组。同时，美国 IND申报已获 FD
A许可，公司将根据临床数据和监管要求推进后续海外开发工作。
问题二：BEBT-701的海外 IND获批后，后续临床试验将如何规划？
回答：海外临床试验方案与国内相近，将优先在国内完成I期剂量爬坡，在获得更充分的数据支持后，合理设计海外 I期剂量爬
坡方案及试验参与者数量，提升研发效率并控制研发投入。I期临床数据对 BEBT-701的后续评估具有重要意义，前期拟通过海外全资
子公司 BeBetter Pharma Inc.（BeBetter
Pharma）推进早期临床相关工作。
问题三：公司小核酸平台战略发展是怎样的？国内外临床同步开展吗？是独自推进还是会选择商务拓展（BD）合作？
回答：公司小核酸平台的后续战略发展，将秉承“内部研发与外部合作相结合”的分层商业化策略，并根据各项目成熟度与风险
结构进行动态管理。不同研发管线会综合考虑靶点机制明确性、早期药效与安全性信号、CMC可开发性、临床转化前景及市场需求等
因素，实施差异化资源配置，而非采用单一自主推进模式。
创新药研发技术壁垒高、周期长、投入大，尤其是中枢神经系统、肾脏等难治性疾病领域，后期临床开发与商业化对资本实力、
注册经验及市场准入能力提出较高要求。
公司的优势主要体现在递送平台技术、序列设计、早期研发及 CMC体系建设，因此商业化路径以完成关键临床前验证、建立早期
临床有效性及安全性信号作为重要评估节点。在科学和技术风险得到一定降低后，公司不排除通过对外授权或联合开发等合作方式，
推进项目后续开发并实现合理价值转化。
就国内外临床是否同步开展而言，公司将结合管线的差异化特点灵活布局，对于具有全球开发潜力和差异化特点的核心产品，将
积极评估中美申报及临床研究推进的可行性。
在独自推进与 BD合作方面，公司将根据项目特点选择合适模式。对拟自主推进的后期临床项目，公司将根据研发计划和资源安
排持续推进；同时，依托 BeBetter Pharma适时评估引入合作伙伴的可能性，通过联合开发或授权合作提升全球开发效率和商业化可
能性。目前，BeBetter Pharma主要聚焦海外临床研究与商务拓展，当前正推进人才引进和职能建设，以更高效地推动核心产品在海
外市场的临床开发与商务拓展。
重点提示：本部分内容仅为公司小核酸业务商业化策略的阶段性讨论，不涉及任何具体业务进展的披露或实质性承诺，敬请广大
投资者理性看待、审慎决策。
BD存在不确定性风险：项目合作的达成与否，取决于合作双方在技术价值认可、条款谈判、商业利益分配等多方面的共识，存在
合作洽谈失败、合作推进节奏不及预期的可能性。
自主研发项目的风险：对于拟自主推进临床的项目，仍需面临临床研究数据不达预期、药品监管审批流程复杂且周期长、研发投
入持续增加等行业共性风险。市场竞争风险：小核酸药物领域研发热度较高，行业竞争日趋激烈，未来可能出现同类技术或产品的快
速迭代，进而对公司项目的合作价值及商业化前景产生影响。
问题四：公司肝外递送平台（POC-神经系统、POC-肾脏）的技术进展、难点及管线规划如何？
回答：常规 siRNA疗法在肝外组织缺乏细胞膜受体介导的特异性靶向递送系统，显著限制了 siRNA药物的开发。针对上述瓶颈，
公司通过科学设计高亲和力多肽与小核酸偶联技术，利用受体介导的内吞机制，实现对神经元或肾脏近端肾小管上皮细胞等特定细胞
类型的靶向递送，在靶组织内实现一定程度的基因沉默效果，从而为神经退行性疾病和肾脏相关疾病提供新的 RNAi治疗路径，并通
过自主配体开发及全球专利布局，形成了一定技术积累和知识产权布局。
POC-神经系统平台：采用神经系统靶向多肽，将神经元靶向多肽与 siRNA连接。这使得鞘内给药后关键脑区（皮层、中脑）能够
靶向摄取，无需脂质载体，实现神经元递送及脑实质分布，并在 NHP研究中观察到较持久的靶基因沉默效应（>30周）。目前，基于
POC-神经系统递送平台开发的首个项目BEBT-758已完成部分临床前 PK/PD、药效及安全性评价，显示出延长给药间隔的潜力，目前已
进入 IND规范研究阶段；该平台另有多款产品正处于临床前研究阶段。
POC-肾脏递送平台：采用肾脏特异性多肽，在皮下给药后将 siRNA递送至近端小管上皮细胞（PTECs），为相关肾脏疾病提供新
的探索方向。给药方式较为便捷，有助于提升患者依从性；高亲和力多肽实现肾脏递送，有望减少全身暴露相关风险；肾近端小管上
皮细胞中形成较持久的基因沉默效果，相关治疗潜力仍需进一步临床前及临床研究验证。基于 POC-肾脏递送平台开发的 BEBT-730、
BEBT-733等多款产品处于临床前研究阶段。
问题五：公司已获批上市产品 BEBT-908商业化进展如何？
回答：公司注射用盐酸伊吡诺司他（BEBT-908）已于 2025年 6月 30日获批上市。因公司自有制剂产业化基地尚在建设中，现阶
段该产品由公司委托具备相应资质的第三方企业进行商业化生产。
在上市后原料药 GMP符合性检查筹备过程中，生产方发现个别生产工艺参数需根据实际生产情况进行适应性调整，以进一步保障
生产过程的稳定性、产品质量的一致性和后续商业化供应的稳定性。经与监管部门沟通，该事项被纳入上市后变更管理程序，并需完
成相应审评流程。该项变更主要涉及原料药生产工艺及产业化衔接环节，不改变 BEBT-908已获批的药品注册结论，相关商业化推进
仍需以监管审批和生产放行结果为准。
相关省级药监部门已启动变更事项前置服务，涵盖前置检验、现场核查、资料沟通及立卷指导，正在推进。后续工作包括：完成
前置服务与技术核查；向国家药监部门提交上市后变更补充申请；待审评审批后，推进原料药 GMP符合性检查、商业化批次生产放行
及制剂商业化生产准备。关于投资者关注的时间安排，公司目前正在按照监管要求推进各项工作。根据公司目前掌握的进展情况及正
常审评审批流程测算，如前置服务、补充申请审评、GMP符合性检查及后续批次放行等环节衔接顺利，力争在 2026年第四季度完成原
料药合规放行并推进制剂商业化生产准备。上述安排系基于现状的审慎判断，不构成对具体完成时间的承诺，具体进度取决于监管审
评审批、现场检查、检验及生产放行等实际，存在不确定性。
关于医保谈判相关安排，公司将严格按照国家医保药品目录调整的相关规则、申报条件和时间要求，按要求推进
BEBT-908医保谈判申报相关准备工作。目前该项生产工艺变更事项主要影响商业化生产放行节奏，公司将统筹推进监管申报、生
产准备、供应保障及医保准入等相关工作，尽可能降低相关事项对产品上市销售和医保准入工作的影响。与此同时，伊吡诺司他已纳
入《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2026版）》与《中国淋巴瘤诊疗指南（2026版）》两部国内淋巴瘤领域诊疗指南，单药用于治疗既往接受
过至少两线系统性治疗的复发/难治性弥漫大 B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的患者。公司高度重视 BEBT-908的商业化推进工作，将在
确保药品质量、安全性、合规性和供应稳定性的前提下，积极协调生产方及相关监管沟通事项，推进后续工作。
https://sns.sseinfo.com/resources/images/upload/202606/20260602185405840970251.pdf
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2026-04-27 17:43│必贝特(688759)一季度净亏损5273.57万元
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格隆汇4月27日丨必贝特(688759.SH)公布，公司2026年第一季度归属于上市公司股东的净利润为-5273.57万元，上年同期为-362
4.77万元；报告期内，公司研发投入合计4094.30万元，同比增长55.82%；研发费用为4072.55万元，较上年同期增加1445.00万元，
主要系持续推进重要研发项目所致。
https://www.gelonghui.com/news/5220050
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2026-03-01 20:00│必贝特(688759)2026年3月1日-31日投资者关系活动主要内容
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问题一：公司肝内递送系统产品的双靶点结构设计逻辑是什么？其优势主要体现在哪里？
答：多种慢性肝脏及代谢相关疾病并非由单一分子异常驱动，而通常涉及脂质代谢、炎症反应、纤维化进展及心血管代谢风险等
多个相互关联的通路。基于这一特点，公司在肝内递送小核酸药物开发中，优先选择作用机制协同和互补、且具备显著临床价值的双
靶点组合，希望通过单一药物分子实现协同、平衡、持久的双基因沉默，从而更系统地干预复杂疾病网络。
在结构设计上，公司建立了自主知识产权的 GalNAc 双寡核苷酸偶联物（GDOC）平台。该平台采用“并联分支式”分子架构：以
单一三天线 GalNAc 配体为肝细胞靶向核心，通过专有连接骨架并联装载两条不同 siRNA，使两个靶点在同一药物、同一暴露窗口、
同一递送路径下实现同步沉默。GDOC的设计目标是兼顾系统循环中的稳定性与内吞后内体环境中的可释放性，从而获得更可预测的 P
K/PD 表现、更强的体内药效以及更灵活的双靶点组合能力。
该平台的优势主要体现在五个方面。第一，双靶点协同。以 BEBT-701 为例，AGT 沉默可降低 RAAS 活性、减轻血流动力学负荷
，PCSK9沉默可促进 LDLR循环、增强 LDL-C清除，两者共同实现血压与血脂的综合控制。第二，单分子一体化给药，有助于避免两种
单药联用在暴露、给药频率和组织分布上的不一致。第三，药效持久且可控。BEBT-701 在AAV8-hAGT/hPCSK9原代肝细胞中对 AGT和
PCSK9的 IC50分别为 0.044 nM和 0.045 nM；在体内模型中，其双基因抑制深度和持续性优于 zilebesiran与 inclisiran混合对照
，并在相关小鼠模型中维持超过 70天，在食蟹猴蛋白水平维持超过 12周。第四，结构稳定性较强。在与同序列串联双 siR
NA 设计的比较中，GDOC在代谢稳定性和体内持续性方面表现更优。第五，已构建涵盖递送平台、配体偶联技术以及 siRNA 修饰
技术在内的全球完整自主知识产权体系。
作为该平台的代表项目，BEBT-701是全球首个进入临床的 AGT/PCSK9双靶点 siRNA项目。在高血压合并高脂血症食蟹猴模型中，
单次皮下注射 BEBT-701可显著降低 SBP、DBP及 LDL-C、TC、TG，相关作用持续超过 3个月；在 12 周重复给药 GLP毒理研究中，大
鼠 NOAEL为 400 mg/kg，食蟹猴NOAEL为 300 mg/kg，整体耐受性良好。BEBT-701已获 NMPA批准开展临床，并已完成首例受试者给药
。
问题二：BEBT-701 的临床试验方案是如何设计的？入组人群是怎样的？主要终点指标是什么？
答：BEBT-701 目前正在开展一项针对轻中度高血压合并LDL-C升高患者的随机、双盲、安慰剂对照 I/II 期临床研究。该研究采
用分阶段设计，首先评估不同剂量水平下的安全性、耐受性、PK/PD特征及初步药效；在完成前期双盲观察后，研究还设置了延长期
安排，以进一步评估重复给药条件下的持续疗效和长期安全性。后续队列是否扩展至第三次或更多次给药，将结合第二次给药后 24
周的药效/安全性结果以及长期毒理资料综合判断。
从受试者特征看，BEBT-701的临床定位非常清晰，即面向同时存在血压管理和 LDL-C 管理需求的人群。这一设计与其双靶点机
制高度一致，有望验证单一药物同时改善两类核心心血管危险因素的潜力。现阶段研究的主要观察重点为安全性和耐受性；同时将结
合血压、LDL-C以及相关 PK/PD指标，对其初步临床有效性进行评价。该项目已实现首例受试者给药，标志着公司 GDOC平台正式进入
临床验证阶段。
问题三、公司当前的研发战略与核心管线布局是如何规划的？
答：公司坚持以源头创新和差异化布局为导向，围绕“小分子药物+小核酸药物”双平台推进研发战略，重点聚焦肿瘤、代谢性
疾病等重大未满足临床需求领域，持续构建“已上市产品、临床阶段重点项目和前沿技术平台储备”相结合的梯队化研发体系。公司
当前研发资源进一步向核心项目集中，重点覆盖BEBT-908、BEBT-209、BEBT-109、BEBT-503、BEBT-507和BEBT-701等在研管线。
在小分子药物方面，公司已形成以肿瘤为核心、兼顾代谢性疾病的重点布局。BEBT-908（伊吡诺司他）是公司自主研发的全球首
创 HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，已于 2025年获批用于治疗复发或难治性弥漫大 B细胞淋巴瘤（三线及以上），目前公司正加快推进
其在二线及以上 r/r DLBCL 中的确证性III 期临床研究，并持续拓展外周 T细胞淋巴瘤等新适应症。BEBT-209是一款高选择性 CDK4
抑制剂，当前重点开发方向为局部晚期或转移性三阴性乳腺癌联合化疗治疗，相关研究显示其有望提升化疗敏感性并改善疗效，公司
正推进后续关键临床开发。BEBT-109是一款针对 EGFR 20号外显子插入突变的选择性 EGFR抑制剂，当前一方面布局二线及以上 NSCL
C治疗，另一方面重点推进初治患者联合化疗方向的临床开发。BEBT-503则是公司在代谢性疾病领域布局的泛PPAR激动剂，已完成健
康受试者 I期研究，为公司向代谢类慢病拓展奠定基础。
在小核酸药物方面，公司依托自主建立的 GDOC和 POC递送平台，重点推进肝靶向和组织定向递送产品。BEBT-507是一款靶向 TM
PRSS6的小核酸药物，主要用于真性红细胞增多症，已进入 I期临床阶段，是公司小核酸平台的首个临床项目。BEBT-701则是公司 GD
OC平台的代表性双靶点项目，靶向 AGT/PCSK9，主要用于高血压合并高血脂患者，已于 2026年获得临床试验批准并已启动 I期临床
研究。该项目通过同步调控血压和血脂两大心血管风险因素，体现了公司双靶点小核酸药物的差异化开发思路。其他小核酸创新管线
还包括多个处于临床前或新药发现阶段的项目，如用于 ASCVD相关治疗的Lp(a)/PCSK9 双靶点药物 BEBT-706、用于 MASH 治疗的CID
EB/HSD17B13双靶点药物 BEBT-720，以及用于帕金森病治疗的靶向 SNCA药物 BEBT-758等，体现了公司小核酸平台在多适应症领域的
持续拓展潜力。
总体来看，公司当前研发战略已形成“小分子药物强化近期临床转化和商业化能力，小核酸药物培育中长期创新增长点”的双平
台布局。公司希望通过持续聚焦核心项目、优化资源配置和强化递送平台建设，不断提升研发效率、管线质量和长期竞争力。
https://sns.sseinfo.com/resources/images/upload/202604/2026040217230491754360036.pdf
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2026-02-27 21:32│必贝特(688759)：2025年度净亏损1.53亿元
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格隆汇2月27日丨必贝特(688759.SH)公布2025年度业绩快报，报告期内，公司尚未实现营业收入。归属于母公司所有者的净利润
为-15,308.28万元，亏损同比增加9,708.45万元；归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润为-17,542.12万元，亏损同比增
加1,737.25万元。
https://www.gelonghui.com/news/5176877
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2026-01-23 16:53│必贝特：预计2025年全年归属净利润亏损1.36亿元至1.66亿元
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必贝特预计2025年全年归属净利润亏损1.36亿至1.66亿元，主因公司尚未实现营业收入，持续投入研发及运营支出。报告期内，
公司1款产品获批上市，1款处于III期临床，1款获准开展III期临床，5款在I期临床，多款处于临床前研究。重点研发项目包括BEBT-
908、BEBT-701、BEBT-109、BEBT-507及小核酸平台建设。受高研发投入及2024年项目结题收益影响，亏损较上年同期扩大。三季报
显示，前三季度归母净利润-1.07亿元，扣非净利润-1.2亿元，同比上升9.43%。
https://stock.stockstar.com/RB2026012300027255.shtml
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2026-01-23 15:40│必贝特(688759)：2025年预亏1.36亿元至1.66亿元
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格隆汇1月23日丨必贝特(688759.SH)公布，经财务部门初步测算，预计2025年年
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