热点题材☆ ◇688222 成都先导 更新日期:2025-03-29◇ 通达信沪深京F10
★本栏包括【1.所属板块】【2.主题投资】【3.事件驱动】【4.信息面面观】
【1.所属板块】
概念:基因概念、智能医疗、人工智能、腾讯概念、CXO概念、创新药、AI医疗
风格:融资融券、外资背景、拟减持
指数:科创成长
【2.主题投资】
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2025-02-10│AI医疗概念 │关联度:☆☆☆
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公司携手腾讯AILab共同开发新的分子骨架跃迁算法,重视AI在化合物的潜力
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2024-10-08│人工智能 │关联度:☆☆☆
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公司一直以来都对AI在药物研发领域的进展保持高度关注。
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2023-06-19│腾讯概念 │关联度:☆☆☆
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公司与腾讯AI Lab的第一阶段合作案例的成果已经发表于ACS Omega,双方共同享有基于AI
技术的分子骨架跃迁系统,该算法有望加快药物研发领域中的小分子设计环节,从而减少人力以
及时间成本
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2023-06-16│智能医疗 │关联度:☆☆☆
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公司与腾讯 AI Lab的第一阶段合作案例的成果已经发表于ACS Omega,双方共同享有基于AI
技术的分子骨架跃迁系统。该算法有望加快药物研发领域中的小分子设计环节,从而减少人力以
及时间成本。
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2022-01-10│基因概念 │关联度:☆☆☆
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成都先导DEL领域相关服务主要为DEL库定制、DEL筛选以及基于DEL技术的新药定制开发等业
务
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2021-11-02│创新药 │关联度:☆☆
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有创新药研发业务
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2021-10-22│CXO概念 │关联度:☆☆☆☆☆
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公司设立至今一直围绕着DNA编码化合物库(DNAEncodedcompoundLibrary,简称DEL)技术
潜心研究与创造,专注于原创新药的早期链段研发——苗头化合物和先导化合物的发现
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2024-08-29│并购基金 │关联度:☆☆☆
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公司2024-08-29公告成立并购基金:成都蓉创先导股权投资基金合伙企业(有限合伙)(暂
定)。
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2022-01-24│重组蛋白 │关联度:☆☆
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公司能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务,覆盖范围包括重组蛋白
表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理
学、药代动力学、药学研究等。
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2022-01-10│基因测序 │关联度:☆☆☆
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成都先导DEL领域相关服务主要为DEL库定制、DEL筛选以及基于DEL技术的新药定制开发等业
务
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2021-11-02│精准医疗 │关联度:☆☆☆
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主要服务有DEL筛选服务、DEL库定制服务
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---│不可减持(新 │关联度:☆☆☆☆
│规) │
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公司近20个交易日内跌破发行价,依照减持新规,控股股东和实际控制人不可减持。
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2025-03-03│拟减持 │关联度:☆☆☆
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公司于2025-03-03公告减持计划,拟减持899.29万股,占总股本2.24%
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2020-04-16│外资背景 │关联度:☆
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公司具有外资背景
【3.事件驱动】
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2024-12-26│上海:建设人工智能药物研发平台
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上海市人民政府办公厅印发《上海市发展医学人工智能工作方案(2025—2027年)》,建设
人工智能药物研发平台。建设小分子创新药物筛选和优化平台,实现基于靶点动态结构的先导化
合物发现、药效评估和老药新用等。建设大分子生物医药大模型干湿迭代设计平台,发展大模型
与低通量湿实验一体自动化技术,实现蛋白质粒构建、表达、纯化、性能检测等低通量湿实验的
全过程自动化,加速产品研发。AI在医药领域应用大致分为三个阶段,(1)AI影像识别(2)蛋
白结构识别(3)蛋白结构生成。目前已有众多公司布局AI辅助医疗,新药筛选以及创新药物研
发,同时以谷歌,Meta为代表的互联网巨头开始进入AI制药领域。民生证券周超泽研报认为,目
前以类“OpenAI”蛋白质深度学习语言模型正逐步改变蛋白药物早期研发过程,关注AI辅助医疗
行业公司和早期AI新药筛选公司。
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2024-03-15│新质生产力细分方向之一,创新药领域是科技进步兑现重要领域
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机构指出,全球创新药,是科技进步兑现的重要领域;中国创新药产业链,正在崛起;院内
诊疗全面恢复、国家对创新药的鼓励支持政策陆续出台以及中国药企国际化步伐的推进,行业整
体将迎来业绩与市场表现的同步向上。东海证券研报指出,近期全国两会对新一年的工作进行了
顶层规划,《政府工作报告》中有六个方面的工作任务直接涉及医疗健康领域。其中特别值得关
注的是,创新药与生命科学在报告中被提及,并纳入“新质生产力”范畴。作为未来发展的重点
产业,将会有更多配套政策措施的出台加速推动生物医药创新升级,进一步打开创新药的成长空
间,赛道未来发展潜力巨大,相关企业有望持续获益。市场空间方面,弗若斯特沙利文预计到20
26年,中国创新药市场规模将达到15308亿人民币,到2030年进一步增长至20584亿人民币。
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2023-07-14│英伟达投资AI药物开发企业
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当地时间7月12日美股收盘,RecursionPharmaceuticals暴涨超78%。Recursion是一家生物
科技公司,Recursion与英伟达合作并获得英伟达5000万美元投资。通过这笔投资,英伟达将获
得Recursion超过770万股A类普通股,相当于该公司约4%的股份。与此同时,Recursion宣布计划
加快其生物学和化学领域的AI基础模型的开发,与英伟达合作对其模型进行优化,并通过英伟达
云服务将其分发给生物科技公司。
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2023-06-14│AI药物研发领域新突破,一天内可筛选超一亿种化合物
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美国麻省理工学院和塔夫茨大学研究人员设计出一种基于大型语言模型(如ChatGPT)的人
工智能算法,这种称为ConPLex的新模型可将目标蛋白与潜在的药物分子相匹配,而无需执行计
算分子结构的密集型步骤。据介绍,使用这种方法,研究人员可在一天内筛选超过1亿种化合物
,比任何现有模型都要多得多。券商指出,从制药的流程看,AI技术已经渗透到多个环节,AI技
术的应用显著改善药物研发效率、减少研发成本和提高药物研发成功率,对新药研发具有重要意
义。
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2023-06-02│上海推动生物大数据平台建设,AI药物研发有望率先实现重大突破
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上海市科学技术委员会印发《上海市计算生物学创新发展行动计划(2023—2025年)》。其
中提出,到2025年,在多模态数据理论算法、蛋白质工程、AI药物研发等领域率先实现重大理论
突破。在医药研发行业,成功研发一款新药平均需要耗时超过10年、10亿美元。AI制药技术的加
入,则可以通过快速精准地确定靶点、筛选最佳化合物分子、预测药代动力学性质、大幅缩短药
物研发各环节周期,降低企业研发新药成本投入。根据智药邦的统计,2022年上半年,AI药物研
发领域共发生了52项投资活动,投资总金额超过180亿人民币,其中27%的投资活动金额过亿。
【4.信息面面观】
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│栏目名称 │ 栏目内容 │
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│产品业务 │成都先导聚焦小分子及核酸新药的发现与优化,依托DEL技术(包括DEL库的│
│ │设计、合成和筛选及拓展应用)、基于分子片段和三维结构信息的药物设计│
│ │(FBDD/SBDD)技术、寡聚核酸新药研发平台相关技术(STO)、靶向蛋白降│
│ │解平台相关技术(TPD)四大核心技术平台及公司其他关键新药研发能力( │
│ │药物化学、计算科学/AI、体外体内生物学评价、药物代谢学,分析化学, │
│ │药学研究等),打造新药发现与优化的国际领先的研发体系,通过新药研发│
│ │服务、不同阶段在研项目转让及远期的药物上市,为医药工业输出不同阶段│
│ │的新分子实体,以最终为全球未满足的临床需求提供创新药治疗方案,致力│
│ │于成为全球一流的创新型生物医药企业,贡献于更好的人类生命健康。 │
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│经营模式 │公司的经营模式属于新药研发服务、新药在研项目权益转让及自主研发项目│
│ │推进至临床阶段乃至远期实现上市销售相结合的形式。相比传统的新药研发│
│ │企业项目数量少、投资回报周期长、研发投入风险大等特点,以及相对于常│
│ │规技术服务型企业劳动密集程度高、服务附加值低、缺乏长期增值空间等特│
│ │点,公司的业务模式具备为公司持续输出颇具潜力的创新药项目的能力,能│
│ │够创造高收益的长期价值。 │
│ │公司的药物发现与优化平台,一方面在为全球医药企业提供不同技术环节研│
│ │发服务的同时,还能提供针对各类靶点处于不同阶段的新分子实体。另一方│
│ │面,在不与客户产生利益冲突的情况下,公司可通过药物发现平台自主选择│
│ │高潜力、高价值的靶点进行药物发现,并利用自身的高效新药优化平台将发│
│ │现的苗头化合物推进到临床试验阶段。 │
│ │(1)新药研发服务 │
│ │基于公司药物发现与优化平台,公司可为全球医药企业提供指定生物靶点的│
│ │筛选并进行优化,客户有权选择有偿受让筛选过程产生的功能活性被验证的│
│ │先导化合物分子的IP,公司还有一定几率在客户针对该药物进行后续研发的│
│ │多个阶段陆续产生里程碑收入。除此之外,基于公司领先的DEL、FBDD/SBDD│
│ │技术,以及在计算机辅助药物设计或AI分子设计、蛋白表达纯化、结构生物│
│ │学、药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动│
│ │力学、药学研究等环节的技术能力,公司可为客户提供新药发现和优化链条│
│ │上各类研发服务,如定制化DEL库设计及合成服务、某些指定化合物或核酸 │
│ │的合成与修饰服务以及相关生物学评价等。 │
│ │截至报告期末,公司已累积完成了86个项目(>800个化合物实体分子)的 │
│ │化合物知识产权转让。根据合同约定,当转让的小分子化合物未来在药物研│
│ │发达到某个关键性节点阶段(包括但不限于GLP毒理实验、临床I期、临床II│
│ │期、临床III期及药物上市等),后续公司可依据合同约定获得里程碑费, │
│ │金额依据各个里程碑节点的不同从几百万元到几千万元不等。2023年,公司│
│ │达成了21个项目的化合物知识产权(IP)转让,并获得了2个IP转让后里程 │
│ │碑费。 │
│ │(2)新药在研项目权益转让 │
│ │公司依靠国际领先的药物发现平台以及规模庞大的具有自主知识产权的小分│
│ │子化合物库,在与客户筛选项目不存在利益冲突的情况下,可以选择高潜力│
│ │、高价值的靶点进行自主新药发现,利用自身核心技术优势将筛选出的化合│
│ │物分子优化并向后推进至确定性更高的阶段后进行转让,客户受让后可直接│
│ │申报临床或进入临床试验阶段。通过转让新药项目的全部或部分权益,公司│
│ │可获得新药项目转让收入,包括首付、里程碑收入和收益分成等。 │
│ │(3)业务模式中的知识产权保护机制——靶点排他与分子结构排他原则 │
│ │药物结构相关的知识产权系创新药的核心IP,为确保公司新药研发项目与客│
│ │户筛选项目之间不存在利益冲突,成都先导在业务模式中严格遵守靶点排他│
│ │和分子结构排他原则。公司药物发现平台中的化合物结构原始权属归公司所│
│ │有,在筛选服务的模式中发现了有效的苗头化合物或自主研发的新药推进到│
│ │一定程度后,公司通过与客户签署授权及转让协议,将化合物结构相关的知│
│ │识产权或开发及商业化权益转让给客户。 │
│ │(4)远期规划的新药品种上市销售 │
│ │成都先导拥有自己的核心技术和研发能力,以及新药项目研发核心的知识产│
│ │权,公司不断有自己知识产权的可成药的新分子实体产生,除了在不同阶段│
│ │的对外转让,在一些特殊治疗领域,公司会将自研项目持续往后推进至临床│
│ │后期,在更远期的时间,可能有自己的药物上市或通过上市许可人制度(MA│
│ │H)实现药物项目的上市销售。 │
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│行业地位 │四川省先导化合物筛选工程技术研究中心 │
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│核心竞争力 │(1)核心技术优势 │
│ │①DEL技术的开发与工业应用 │
│ │公司自创立始终致力于核心技术——DNA编码化合物库(DEL)技术的开发、│
│ │应用和升级。 │
│ │DEL技术是早期药物发现领域的创新性热点方向之一。经过十余年的发展, │
│ │公司极大地推动了DEL技术的发展与工业化应用,目前已成为DEL技术领域的│
│ │领先者之一。 │
│ │目前,公司DNA编码化合物库小分子数量突破12000亿,是全球目前已知的最│
│ │大的实体小分子化合物库。 │
│ │公司经过多年的摸索,建立了核酸合成、DEL合成、分析和分离的全流程控 │
│ │制,在不断优化合成技术的同时,建立了一套完整的质量控制的流程和方法│
│ │,确保DEL的合成质量。公司使用“先导库”累积筛选上百个生物靶点,筛 │
│ │选结果又反过来可以对库的设计和合成形成有力的支持和反馈,促使整个DE│
│ │L设计和合成技术的提升。 │
│ │②FBDD/SBDD技术以及与DEL技术整合的优势 │
│ │FBDD/SBDD通常是对几千种结构多样的、分子尺寸较小的分子片段库进行亲 │
│ │和力筛选,找到能够与靶点蛋白活性位点相结合的分子片段,然后借助于结│
│ │构生物学和药物化学,通过片段连接、片段合并或片段生长等技术手段,得│
│ │到活性较高的先导化合物。 │
│ │③核酸新药研发平台相关技术(STO)领域的优势 │
│ │在肿瘤和肿瘤免疫药物开发领域,公司同样积累了在分子水平,细胞水平和│
│ │体内评价系统方面的经验。 │
│ │截至报告期末,公司已拥有一支由核酸药物研发专家组建的核酸药物研发平│
│ │台,并涵盖若干关键领域,包括生物信息学,核酸药物化学,RNA生物学, │
│ │分子与细胞生物学,转化研究等。该核酸药物研发平台不仅能提供高质量的│
│ │定制化的RNAi(RNA干扰)技术服务,还能提供高质量的siRNA或saRNA设计 │
│ │、siRNA与saRNA的快速平行合成与化学修饰,并进行基因敲除活性测试、稳│
│ │定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等│
│ │。 │
│ │④靶向蛋白降解平台相关技术(TPD)及与DEL技术整合的优势 │
│ │蛋白降解剂仅需要特异性地结合靶点蛋白,与DEL筛选的技术原料完美结合 │
│ │,并且DEL分子的延伸连接位点已知,因此在蛋白降解领域的应用方面有特 │
│ │殊优势。DEL技术也是一种高效、相对价格低廉的方法开发新的E3泛素连接 │
│ │酶配体,以提高降解活性和降低毒副作用。 │
│ │(2)公司人才优势 │
│ │公司聚焦早期小分子新药研发,拥有实力雄厚的研发团队,是DEL细分领域 │
│ │团队规模最大的研发服务公司之一。截至报告期末,公司拥有研发人员374 │
│ │人,其中本科及以上学历占比96.79%,包括76名博士、118名硕士,公司核 │
│ │心技术人员和骨干成员均来自知名制药公司研发团队,拥有数十年创新药物│
│ │研发及合作服务经验。 │
│ │(3)药物发现领域内先发性优势 │
│ │公司是国内乃至全亚洲最早规模化从事DEL技术研发及应用的公司。公司在D│
│ │EL技术上的先发性优势也是得以切入药物筛选这一领域至关重要的竞争手段│
│ │。 │
│ │截至报告期末,公司累计已取得106项发明专利授权,并有280余项境内外发│
│ │明专利正在申请中。 │
│ │(4)灵活、透明的客户合作模式 │
│ │相对于DEL技术领域内其他公司相对固定的业务合作模式,公司聚焦客户的 │
│ │实际需求,对外提供多种形式的合作,包括各类新药研发服务和各个阶段的│
│ │新药在研项目权益转让,合作模式灵活;因此,公司与客户通常合作周期长│
│ │,合作形式也更加深入。 │
│ │(5)提供服务与自主创新相结合的商业模式 │
│ │不同于常规CRO类企业,由于公司拥有自主知识产权的DNA编码化合物库,具│
│ │备药物核心知识产权——药物结构知识产权,公司针对高潜力、高价值的靶│
│ │点,可选择性的进行自主药物筛选,并通过灵活的合作模式展开后续开发和│
│ │共享药物开发成果带来的收益。 │
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│经营指标 │2023年,公司实现营业收入37,132.49万元,同比增长12.64%;实现归属于 │
│ │母公司所有者的净利润4,071.85万元,同比增长61.16%;实现归属于母公司│
│ │所有者的扣除非经常性损益的净利润345.19万元,同比降低72.38%;经营活│
│ │动产生的现金流量净额12,520.86万元,同比增长137.42%。 │
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│竞争对手 │药明康德、康龙化成、睿智化学、美迪西、药石科技、维亚生物、Nuevolut│
│ │ion、X-Chem │
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│品牌/专利/经│专利:截至2023年末,公司累计已取得106项发明专利授权,并有280余项境│
│营权 │内外发明专利正在申请中。 │
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│核心风险 │1.科创板上市进度不及预期;2.DEL技术商业化时间较短的风险;3.新药研 │
│ │发失败的风险;4.竞争对手进入市场导致竞争加剧;5.依赖单一技术的风险│
│ │等 │
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│投资逻辑 │成都先导作为拥有全球已知最大的DNA编码小分子实体化合物库的药物研发 │
│ │公司,业务遍布北美、欧洲、亚洲及大洋洲等,现已与多家国际著名制药公│
│ │司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作,致力于新药│
│ │的发现与应用。公司致力于成为植根中国、放眼全球的创新药物“种子库”│
│ │和新药创制“新引擎”。 │
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│消费群体 │全球跨国制药企业、国际知名生物技术公司等 │
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│消费市场 │国内、其他国家 │
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│增持减持 │成都先导2025年3月3日公告,公司股东东方佳钰计划公告日起15个交易日之│
│ │后的3个月内,通过集中竞价交易或大宗交易的方式减持其所持有的公司股 │
│ │份不超过481.75万股,拟减持股份占公司总股本的比例约为1.2%;深圳钧天│
│ │减持公司股份合计不超过217.5352万股,占公司总股本的比例约为0.54%; │
│ │股东华博器械减持其所持有的公司股份不超过200.00万股,占公司总股本的│
│ │比例约为0.5%。截至公告日,东方佳钰持有公司股份2485.1371万股,占公 │
│ │司总股本的6.2%;深圳钧天持有公司股份1410.2516万股,占公司总股本的3│
│ │.52%;华博器械持有公司股份4677.0579万股,占公司总股本的11.67%。 │
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│行业竞争格局│世界人口总量的增长、社会老龄化程度的提高、人们保健意识的增强以及疾│
│ │病谱的改变,使得人类对生命健康事业愈发重视。同时,全球城市化进程的│
│ │加快,各国医疗保障体制的不断完善等因素推动了全球医药行业的发展,进│
│ │而带动了全球药品市场的发展。根据相关机构统计,2022年医药市场规模约│
│ │为1.48万亿美元,预计至2025年,医药市场规模将达1.8万亿美元 │
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│行业发展趋势│①药品审批门槛进一步提高 │
│ │根据国家各项新药审批政策来看,提高仿制药审批标准、优化临床试验申请│
│ │的审评审批、实行同品种集中审评、严格审查药品的安全性和有效性、加快│
│ │临床急需等药品的审批、严惩临床试验数据造假行为等十条政策加大了对药│
│ │品企业的新药审评难度。仿制药按原研药质量和疗效一致的原则受理和审评│
│ │审批,对已经受理的仿制药注册申请,实行分类处理,这些政策将大幅提高│
│ │药品申报门槛,提高了对产品疗效的要求,产业规模将继续保持较快的增长│
│ │势头。 │
│ │②研发投入增加促进产业升级 │
│ │中国医药研发行业起步较晚,发展初期技术能力不足,研发投入较少,但近│
│ │年来取得了较快发展,具有较大提升空间。随着中国药企研发实力的提升和│
│ │政府对药品审评制度的改革,MAH制度的推行以及医保用药目录对创新药实 │
│ │行动态调整等一系列有利于研发环境政策的实施,国内医药企业的研发投入│
│ │会持续增加,创新药物在药品市场中的占比也会逐步提高,为企业带来更多│
│ │的利润,形成“研发—生产—销售”相互促进的良性循环,推动医药产业的│
│ │转型升级。 │
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│公司发展战略│成都先导聚焦小分子及核酸新药的发现与优化,依托DEL技术(包括DEL库的│
│ │设计、合成和筛选及拓展应用)、基于分子片段和三维结构信息的药物设计│
│ │(FBDD/SBDD)技术、核酸新药研发平台相关技术(STO)、靶向蛋白降解平│
│ │台相关技术(TPD)四大核心技术平台及公司其他关键新药研发能力(药化 │
│ │、计算科学/AI数据分析与分子设计、生物评价、药学研究等),打造新药 │
│ │发现与优化的国际领先的研发体系,通过新药研发服务、不同阶段在研项目│
│ │转让及远期的药物上市等多元化的合作形式,为医药工业输出不同阶段的新│
│ │分子实体,以最终为全球未满足的临床需求提供创新药治疗方案,致力于成│
│ │为全球一流的创新型生物医药企业,贡献于更好的人类生命健康。 │
│ │公司将以研发和创新为驱动、以业务链条为支撑、以新药上市为目标,继续│
│ │巩固在新药发现与创制领域的优势地位。公司将完善技术发展,延伸业务优│
│ │势,加快新药项目转化,成为植根中国、放眼全球的创新药物“种子库”和│
│ │新药创制“新引擎”。 │
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│公司日常经营│1、DEL核心技术平台恢复显著,基石作用持续凸显 │
│ │报告期内,DEL技术平台作为公司业务发展的基石作用持续凸显,公司核心 │
│ │业务DEL板块恢复显著,整体收入18358.15万元,同比增加25.45%,主要系 │
│ │: │
│ │(1)2023年,随着公司1.2万亿DEL库化合物结构多样性和新颖性不断升级 │
│ │和迭代,结合来自市场及合作伙伴在新靶点、新机制探索中对化合物的需求│
│ │增加,对多元化DEL产品高质量筛选服务的需求,以及筛选延伸服务的增加 │
│ │,DEL库筛选业务持续恢复,同时报告期内达成了基于DEL筛选业务的21个项│
│ │目的化合物知识产权(IP)转让,并获得了2个之前IP转让项目后里程碑费 │
│ │(MilestoneFee)。 │
│ │(2)公司的DEL库定制服务亦变得更加灵活多元化,除了针对大型药物公司│
│ │的传统DEL定制库服务,也新增一些针对生物技术公司的小型专有DEL定制库│
│ │服务,另外还升级了信息全公开化的OpenDELTM产品试剂盒,为DEL库筛选等│
│ │其他业务板块引入了更广泛客户群体。 │
│ │2、其他核心技术平台及关键新药研发能力也逐渐显示出商业价值 │
│ │报告期内,寡聚核酸新药研发平台(STO)递送分子合成、寡核苷酸/特殊单│
│ │体的设计、修饰和合成,体内外评价等基于siRNA一站式服务实现营业收入3│
│ │437.78万元;靶向蛋白降解平台(TPD)实现营业收入1852.50万元,主要系│
│ │E3配体发现、分子胶筛选(Moleculargluediscovery)、PROTAC分子合成与│
│ │生物评价等相关服务带来的收入;基于分子片段和三维结构信息的药物设计│
│ │平台(FBDD/SBDD)实现营业收入9177.83万元,除了蛋白表达、结晶等相关│
│ │服务,FBDD/SBDD平台的收入主要来自于英国子公司Vernalis(R&D)Limited │
│ │。 │
│ │2023年,公司其他关键新药研发能力亦逐渐开始显示商业价值:报告期内,│
│ │基于小分子化学合成、平行合成等相关服务(ChemSer)实现营业收入1579.│
│ │19万元,基于小分子药物相关的生物体内/体外评价、ADME/DMPK等相关服务│
│ │(BioSer)实现营业收入1587.59万元。 │
│ │3、公司研发能力建设持续推进 │
│ │报告期内,公司研发投入7961.08万元,占营业收入21.44%。 │
│ │(1)DEL平台核心技术快速迭代:截至报告期末,已积累超过53类各种新颖│
│ │靶点或挑战性的靶点类型,数百个靶点的DEL筛选经验,并保持了近三年的 │
│ │项目平均成功率(获得功能性的分子)>75%。 │
│ │(2)FBDD/SBDD平台通过DEL技术扩展Vernalis自有可供筛选的分子模块数 │
│ │量不断增加,总数超过4万种的DNA编码的分子片段,可高效快速地针对不同│
│ │靶点进行片段的发现。 │
│ │(3)STO平台方面,公司通过已经建立的成熟可靠的编码/解码系统和多样 │
│ │性巨大的分子库,为筛选和开发核酸药物递送系统配方和组织、细胞特异性│
│ │配体提供了可能。报告期内公司持续开发了多种核酸递送系统,如GalNAc,│
│ │C16等,具有自主知识产权,用于潜在的肝靶向及肝外系统靶向等。 │
│ │(4)TPD方面,公司通过DEL技术实现新颖E3泛素连接酶配体的开发和应用 │
│ │探索。报告期内,TRIM21配体获得的高分辨率共晶结构,加速了TRIM21配体│
│ │分子的优化、提高了TRIM21-BRD4PROTAC的活性,在特定的癌症细胞中降解 │
│ │活性至皮摩尔(pM)范围。 │
│ │(5)基于营运
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